A bitopertin hatása a májra és a protoporfirin IX szintjére epe, vér, máj és székletben eritropoietikus protoporfyria/X-hez kapcsolódó protoporfiriában szenvedő betegekben, és fokozott máj merevség és/vagy máj enzimek az alapvonalon
2026. január 26. frissítette: Wake Forest University Health Sciences
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja a bitopertin biztonságának és tolerálhatóságának felmérése eritropoietikus protoporfiriában (EPP) vagy X-kapcsolt protoporfyria-val (XLP), valamint a kompenzált májbetegség bizonyítékai.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy nyílt címkével ellátott, a bitopertin (napi 60 mg) vizsgálói által kezdeményezett vizsgálatában a kiválasztott és gondosan megfigyelt résztvevőkben eritropoietikus protoporfiriával (EPP) vagy X-kapcsolt protoporfyria-val (XLP-vel), akik megnövelték-e a máj merevségét és/vagy az emelkedett májat enzimeket az alapvonalon. A protoporfirin IX (PP), amely idővel krónikus és folyamatban lévő bitopertin -kezeléssel javítja és megakadályozza a PP hepatopathia progresszióját, további jelentős előnyt és okot adva annak krónikus felhasználásának az EPP/XLP -ben szenvedő betegekben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Az EEP vagy XLP diagnosztizálása, amely biokémiai szempontból és genetikailag igazolt az EPP vagy az XLP előzetes diagnosztizálása
- 18-75 éves kor
- Megnövekedett máj merevsége a kiindulási állapotban, amelyet merevségmérésként [e érték] határoz meg: Fibroscan> 7 kPa; MRE that is >3.0 kPa; Velacur/sonicincyte, amely> 6,0 kPa; és/vagy megemelt máj enzimek: szérum alt> 2 x a normál felső határ (uln), de nem nagyobb, mint 5 x uln és/vagy szérum AP> 2 x uln, de nem nagyobb, mint 5 x uln
- INR <1,4
- Kompenzált májbetegség a kiindulási állapotban, amelyet a klinikailag nyilvánvaló ascites, encephalopathia, hepatocellularis carcinoma, klinikailag nyilvánvaló ikterus vagy sárgaság, perifériás ödéma hiánya határoz meg.
- Az önkéntesség hajlandósága és képessége, és megalapozott hozzájárulást nyújt egy hosszú távú tanulmányhoz, amely magában foglalja a májbiopsziákat és az epe gyűjteményét a duodenum második részéből, a kiindulási állapotban és a tanulmány végén. Ezenkívül a vizsgálat során a nyomon követési látogatásokat 26 hetente tervezik, minden látogatás során ismételt rutin/biztonsági laboratóriumok tervezésével, valamint a máj merevségének és a máj státusának és a fibrózisának markereinek (FIB-4, APRI, ELF, FIBRotest) méréseivel.
Kizárási kritériumok:
- Krónikus hepatitis B, C, D vagy E;
- Emberi immunhiány (HIV) fertőzés;
- Alkoholfogyasztás> hetente 14 egység férfiak vagy> 7 egység/hét nők számára;
- Terhesség vagy szoptatás a nők körében;
- Bármely ismert aktív malignitás, kivéve a bőr kicsi és lokalizált laphám- vagy bazális sejtes karcinómait;
- Fejlett vagy dekompenzált szív, tüdő, vese, máj vagy neuro-pszichiátriai betegség;
- A diagnosztizált depresszió vagy öngyilkosság története;
- A diagnosztizált anyaghasználat vagy a rossz impulzusvezérlés története;
- Bármely más feltétel, amely a nyomozó véleménye szerint alkalmatlanná teszi az egyént a részvételre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: bitopertin
Bitopertin napi 60 mg
|
A 60 mg -os bitopertint naponta egyszer szájonként veszik figyelembe
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés száma kialakuló káros események (TEAE)
Időkeret: 104. hét
|
A kezelés száma kialakuló káros események (TEAE).
A vizsgálati gyógyszer első beadása után kezdődő nemkívánatos események, vagy a meglévő káros események, amelyek súlyosbodnak a vizsgált gyógyszer első adagja után, a tea -nak tekinthető.
|
104. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a protoporfirin IX (PP) szérum szintjében
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig, a 12. hónap - 24. hónap
|
A bitopertinnek a protoporfirin IX (PP) és más porfirinek szintjére gyakorolt hatásainak felmérése az egész vérben, plazmában és vörösvértestekben
|
A kiindulási érték a 12. hónapig, a 12. hónap - 24. hónap
|
|
A kórszövettani változással rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapvonal a 24. hónapig
|
A bitopertinnek a máj hisztopatológiájára gyakorolt hatásainak felmérése érdekében nyomon követik a kórszövettani bizonyítékok megváltozásával rendelkező résztvevők számát.
A hisztopatológia a májfibrózis, a nekroinflammáció, a zsír, a kolesztazis, az epeuggók, a kettős töréses barna lerakódások vagy más kórszövettani szövettani szövettani bizonyítékokból áll, amint azt a tapasztalt hepatológus becslése szerint.
|
Alapvonal a 24. hónapig
|
|
Százalékos változás a protoporfyrin IX (PP) epe szintjében
Időkeret: Alapvonal a 24. hónapig
|
A protoporfirin IX (PP) százalékos változását a bitopertin PP szintekre gyakorolt hatásainak felmérésére fogják használni
|
Alapvonal a 24. hónapig
|
|
Százalékos változás a protoporfirin IX (PP) máj szintjében
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig, a kiindulási érték a 24. hónapig
|
A protoporfirin IX (PP) százalékos változását a májban a máj merevségének változásával mérjük, rezgésvezérelt elasztográfiával mért dedikált műszerek felhasználásával (Fibroscan, Velocur)
|
A kiindulási érték a 12. hónapig, a kiindulási érték a 24. hónapig
|
|
Százalékos változás a protoporfirin IX (PP) széklet szintjén
Időkeret: Alapvonal a 24. hónapig
|
A székletben a protoporfirin IX (PP) százalékos változását a bitopertin PP szintekre gyakorolt hatásainak felmérésére fogják használni
|
Alapvonal a 24. hónapig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Beteg globális benyomása a súlyosságról
Időkeret: Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
Három elem, a teljes pontszámú 3-15.
A magasabb pontszám a magasabb szintű eritropoietikus protoporfiria súlyosságát jelzi
|
Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
|
Beteg globális benyomása a változásról
Időkeret: Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
Öt tétel, amelynek teljes pontszáma 5-25.
A magasabb pontszám azt jelzi, hogy az eritropoietikus protoporfiria a vizsgálat kezdete óta rosszabbodott.
|
Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
|
A beteg által bejelentett eredmények mérési információs rendszer - társadalmi elszigeteltség
Időkeret: Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
Hét tétel, amelynek teljes pontszáma 3-15.
A magasabb pontszám a rossz életminőséget jelzi.
|
Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
|
Bitopertin szintű szérum
Időkeret: Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
A bitopertin vályúkoncentrációit HPLC-tömeg spektroszkópos eljárások alkalmazásával mérik
|
Alapvonal, 26. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. január 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2035. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2035. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. augusztus 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. augusztus 7.
Első közzététel (Tényleges)
2025. augusztus 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 26.
Utolsó ellenőrzés
2025. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Májbetegségek
- Bőrbetegségek
- Bőrbetegségek, genetikai
- Porphyrias, máj
- Porphyrias
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Bőr- és kötőszöveti betegségek
- Protoporfiria, eritropoetikus
- Protoporphyria, eritropoietikus, X-kapcsolt domináns
- (4- (3-fluor-5-trifluor-metil-piridin-2-il) piperazin-1-il) (5-metanesulfonil-2- (2,2,2-trifluoro-1-metil-etoxi) -fenil) metanon-metanon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB00118441
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .