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Effet de la bitopetine sur le foie et sur les niveaux de protoporphyrine IX dans la bile, le sang, le foie et les selles chez les patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique et liée à la protoporphyrie et / ou enzymes hépatiques au départ

26 janvier 2026 mis à jour par: Wake Forest University Health Sciences
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de la bitopertine chez les sujets atteints de protoporphyrie érythropoïétique (EPP) ou de protoporphyrie liée à l'X (XLP) et de preuves d'une maladie hépatique compensée.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ceci dans une étude ouverte, initiée par l'investigateur de la bitopertine (60 mg / jour) chez des participants sélectionnés et soigneusement surveillés avec la protoporphyrie érythropoïétique (EPP) ou la protoporphyrie liée à l'X (XLP) qui ont augmenté la rigidité du foie et / ou les enzymes hépatiques élevés. de la protoporphyrine IX (PP), qui, au fil du temps, avec un traitement chronique et continu de bitopertine, s'améliorera et pourra prévenir la progression de l'hépatopathie PP, offrant un avantage et une raison majeurs supplémentaires à son utilisation chronique chez les patients atteints d'EPP / XLP.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Diagnostic d'EEP ou XLP qui a été biochimiquement et génétiquement vérifié le diagnostic antérieur de l'EPP ou du XLP
  • 18 à 75 ans
  • Augmentation de la rigidité du foie au départ, définie comme une mesure de la rigidité [valeur e] par: fibroscan> 7 kPa; MRE qui est> 3,0 kPa; Velacur / Sonicincyte qui est> 6,0 kPa; et / ou enzymes hépatiques élevées: Alt sérique> 2 x limite supérieure de la normale (uln), mais pas supérieure à 5 x uln et / ou sérum AP> 2 x uln, mais pas supérieur à 5 x uln
  • INR <1,4
  • Une maladie hépatique compensée au départ, définie comme un manque d'ascite cliniquement évident, de l'encéphalopathie, du carcinome hépatocellulaire, de l'icterus ou de la jaunisse cliniquement évident, un œdème périphérique.
  • Volonté et capacité à faire du bénévolat et à fournir un consentement éclairé pour une étude à long terme qui comprendra des biopsies hépatiques et une collecte de bile à partir de la deuxième partie du duodénum, au départ et à la fin de l'étude. De plus, des visites de suivi seront planifiées toutes les 26 semaines tout au long de l'étude, avec des plans pour les laboratoires de routine / de sécurité répétés à chaque visite et pour les mesures de la rigidité du foie et des marqueurs du statut hépatique et de la fibrose (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest) effectué une fois tous les 6 mois.

Critères d'exclusion:

  • L'hépatite chronique B, C, D ou E;
  • Infection par immunodéficience humaine (VIH);
  • Consommation d'alcool> 14 unités / semaine pour les hommes ou> 7 unités / semaine pour les femmes;
  • Grossesse ou allaitement chez les femmes;
  • Toute tumeur maligne active connue autre que le carcinome épidermoïde ou basal localisé de la peau;
  • Cœur avancé ou décompensé, poumon, rein, hépatique ou maladie neuro-psychiatrique;
  • Antécédents de dépression diagnostiquée ou de suicidalité;
  • Antécédents de toxicomanie diagnostiquée ou de mauvais contrôle des impulsions;
  • Toutes les autres conditions qui, de l'avis de l'enquêteur, rend l'individu inapte à participer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: bitopertin
BitOpertin 60 mg par jour
Médicament: bitopertin
BitOpertin 60 mg seront pris une fois par jour
Autres noms:
  • Disque-1459

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables émergents du traitement (TEEE)
Délai: Semaine 104
Nombre d'événements indésirables émergents du traitement (TEEE). Les événements indésirables qui commencent après la première administration de médicament à l'étude ou les événements indésirables existants qui aggravent après la première dose de médicament d'étude seront considérés comme TEAES.
Semaine 104

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation des taux de sérum Protoporphyrine IX (PP)
Délai: BASELINE AU MOIS 12, MOIS 12 À MOIS 24
Pour évaluer les effets de la bitopertine sur les niveaux de protoporphyrine IX (PP) et d'autres porphyrines dans le sang total, le plasma et les globules rouges
BASELINE AU MOIS 12, MOIS 12 À MOIS 24
Nombre de participants avec un changement d'histopathologie
Délai: BASELINE AU MOIS 24
Pour évaluer les effets de la bitopertine sur l'histopathologie hépatique, le nombre de participants ayant un changement dans les preuves histopathologiques sera suivi. L'histopathologie consiste en des preuves histopathologiques de fibrose hépatique, de nécroinflammation, de graisse, de cholestase, de bouchons de bile, de dépôts bruns biréfringents dans le foie ou d'une autre histopathologie, comme estimé par un pathologue hépato expérimenté.
BASELINE AU MOIS 24
Pourcentage de variation des niveaux de bile de la protoporphyrine IX (PP)
Délai: BASELINE AU MOIS 24
Le pourcentage de variation de la protoporphyrine IX (PP) dans la bile sera utilisé pour évaluer les effets de la bitopertin sur les niveaux PP
BASELINE AU MOIS 24
Pourcentage de variation des niveaux de foie de protoporphyrine IX (PP)
Délai: BASEAL au mois 12, ligne de base au mois 24
Le pourcentage de variation de la protoporphyrine IX (PP) dans le foie sera mesuré par le changement de rigidité du foie mesuré par l'élastographie contrôlé par vibration avec l'utilisation d'instruments dédiés conçus à cette fin (fibroscan, velocur)
BASEAL au mois 12, ligne de base au mois 24
Pourcentage de variation des niveaux de selles de protoporphyrine IX (PP)
Délai: BASELINE AU MOIS 24
La variation en pourcentage de la protoporphyrine IX (PP) dans les selles sera utilisée pour évaluer les effets de BitOpertin sur les niveaux de PP
BASELINE AU MOIS 24

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Patient Global Impression de gravité
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104
Trois éléments avec une plage de score totale 3-15. Un score plus élevé indique un niveau plus élevé de gravité de la protoporphyrie érythropoïétique
Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104
Patient Global Impression du changement
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104
Cinq articles avec un score total varient de 5-25. Un score plus élevé indique que la protoporphyrie érythropoïétique s'est aggravée depuis le début de l'étude.
Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104
Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients - Isolement social
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104
Sept articles avec une plage de score totale 3-15. Un score plus élevé indique une mauvaise qualité de vie.
Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104
Sérum de niveau de bitopertin
Délai: Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104
Les concentrations de bitopertin auge seront mesurées en utilisant des procédures spectroscopiques HPLC-masse
Baseline, semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wake Forest University Health Sciences

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2035

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2025

Première publication (Réel)

14 août 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2026

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00118441

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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