Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af bitopertin på leveren og på niveauer af protoporphyrin IX i galde, blod, lever og afføring hos patienter med erythropoietic protoporphyria/X-bundet protoporphyria og øget leverstivhed og/eller leverenzymer ved baseline

26. januar 2026 opdateret af: Wake Forest University Health Sciences
Det primære mål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet af bitopertin hos personer med erythropoietic protoporphyria (EPP) eller X-bundet protoporphyria (XLP) og bevis for kompenseret leversygdom.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette i en åben mærket, efterforskerinitieret undersøgelse af bitopertin (60 mg/dag) i udvalgte og omhyggeligt overvågede deltagere med erythropoietic protoporphyria (EPP) eller X-bundet protoporphyria (XLP), der har øget leverstivhed og/eller øjet lever enzymes ved baselinen. Denne undersøgelse er designet til at evaluere, om bitopert er effektivt i reduktion af hepatiske hepatiske og øgede lever enzymes ved baseline. Denne undersøgelse er designet til at vurdere, om bitopertin er effektivt i reduktion af hepatiske hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede hepatiske og øgede liver enzymes ved baselinen Biliære niveauer af protoporphyrin IX (PP), som over tid med kronisk og løbende bitopertinbehandling vil forbedre og forhindre progression af PP -hepatopati, hvilket giver en yderligere større fordel og grund til dens kroniske anvendelse hos patienter med EPP/XLP.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnose af EEP eller XLP, der er blevet biokemisk og genetisk verificeret forudgående diagnose af EPP eller XLP
  • Alder 18-75 år
  • Øget leverstivhed ved baseline, defineret som stivhedsmåling [E -værdi] af: fibroscan> 7 kPa; MRE, der er> 3,0 kPa; Velacur/Sonicincyt, der er> 6,0 kPa; og/eller forhøjede leverenzymer: serum alt> 2 x øvre grænse for normal (ULN), men ikke større end 5 x uln og/eller serum ap> 2 x uln, men ikke større end 5 x uln
  • INR <1,4
  • Kompenseret leversygdom ved baseline, defineret som mangel på klinisk tydelige ascites, encephalopati, hepatocellulært karcinom, klinisk tydeligt icterus eller gulsot, perifert ødem.
  • Vilje og evne til at frivilligt og give informeret samtykke til en langvarig undersøgelse, der vil omfatte leverbiopsier og samling af galden fra den anden del af tolvfingertarmen, ved baseline og ved afslutningen af studiet. Derudover planlægges opfølgningsbesøg hver 26. uge gennem undersøgelsen med planer for gentagne rutine/sikkerhedslaboratorier ved hvert besøg og for målinger af leverstivhed og markører af leverstatus og fibrose (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest) udført en gang hver 6. måned.

Ekskluderingskriterier:

  • Kronisk hepatitis B, C, D eller E;
  • Human immundefekt (HIV) infektion;
  • Alkoholbrug> 14 enheder/uge til mænd eller> 7 enheder/uge for kvinder;
  • Graviditet eller amning blandt kvinder;
  • Enhver kendt aktiv malignitet bortset fra små og lokaliserede pladefulde eller basale cellekarcinom i huden;
  • Avanceret eller dekompenseret hjerte, lunge, nyre, lever eller neuro-psykiatrisk sygdom;
  • Historie om diagnosticeret depression eller selvmord;
  • Historie om diagnosticeret stofmisbrug eller dårlig impulskontrol;
  • Eventuelle andre betingelser, der efter efterforskerens mening gør det individuelle uegnet til at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Bitopertin
bitopertin 60 mg pr. Dag
Medicin: Bitopertin
Bitopertin 60 mg vil blive taget en gang dagligt gennem munden
Andre navne:
  • DISC-1459

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlingsfremstillede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Uge 104
Antal behandlingsfremstillede bivirkninger (TEAE). Bivirkninger, der begynder efter den første administration af undersøgelsesmedicin, eller eksisterende bivirkninger, der forværres efter den første dosis af studiemedicin, vil blive betragtet som tees.
Uge 104

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) serumniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 12, måned 12 til måned 24
For at vurdere effekter af bitopertin på niveauer af protoporphyrin IX (PP) og andre porphyriner i hele blodet, plasma og røde blodlegemer
Baseline til måned 12, måned 12 til måned 24
Antal deltagere med ændring i histopatologi
Tidsramme: Baseline til måned 24
For at vurdere effekter af bitopertin på leverhistopatologi vil antallet af deltagere med ændring i histopatologisk bevis blive sporet. Histopatologi består af histopatologisk bevis for leverfibrose, nekroinflammation, fedt, kolestase, galdeplugger, birefringente brune aflejringer i leveren eller anden histopatologi som estimeret af en erfaren hepato-patolog.
Baseline til måned 24
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) galdeniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 24
Den procentvise ændring af protoporphyrin IX (PP) i galden vil blive brugt til at vurdere effekter af bitopertin på PP -niveauer
Baseline til måned 24
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) leverniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 12, baseline til måned 24
Den procentvise ændring i protoporphyrin IX (PP) i leveren måles ved ændring i leverstivhed målt ved vibrationsstyret elastografi med brug af dedikerede instrumenter designet til dette formål (Fibroscan, Velocur)
Baseline til måned 12, baseline til måned 24
Procentændring i protoporphyrin IX (PP) afføringsniveauer
Tidsramme: Baseline til måned 24
Den procentvise ændring i protoporphyrin IX (PP) i afføring vil blive brugt til at vurdere effekter af bitopertin på PP -niveauer
Baseline til måned 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientens globale indtryk af sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Tre varer med samlet score-interval 3-15. Højere score indikerer højere niveau af erythropoietic protoporphyria sværhedsgrad
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Patientens globale indtryk af forandring
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Fem varer med samlet score-interval 5-25. Højere score indikerer erythropoietic protoporphyria er blevet værre siden starten af undersøgelsen.
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Patientrapporterede resultater Målinginformationssystem - Social isolering
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Syv varer med samlet score-interval 3-15. Højere score indikerer dårlig livskvalitet.
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Serum af niveau af bitopertin
Tidsramme: Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104
Trough-koncentrationer af bitopertin måles ved anvendelse af HPLC-MASS-spektroskopiske procedurer
Baseline, uge 26, uge 52, uge 78, uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2035

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2025

Først opslået (Faktiske)

14. august 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2026

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00118441

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Protoporfyri

Kliniske forsøg med Bitopertin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner