Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ bitopertyny na wątrobę i poziom protoporfiryny IX w żółci, krwi, wątrobie i stołku u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczny

26 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Wake Forest University Health Sciences
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji bitopertyny u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP) lub protoporfirią połączoną przez X (XLP) oraz dowodów na kompensowaną chorobę wątroby.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To w otwartym, inicjowanym przez badacz badaniu bitopertyny (60 mg/dzień) w wybranych i starannie monitorowanych uczestnikach z erytropoietycznymi protoporfirią (EPP) lub protoporfirią bitopertyny (XLP), którzy zwiększyli sztywność wątroby i/lub podwyższone enzymy wątroby w basele. Protoporfiryny IX (PP), które z czasem, z przewlekłym i trwającym leczeniem bitopertyną, poprawi i zaprzestanie postępu hepatopatii PP, zapewniając dodatkową główną korzyść i powód jej przewlekłego zastosowania u pacjentów z EPP/XLP.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnoza EEP lub XLP, która była biochemicznie i genetycznie zweryfikowana wcześniejsza diagnoza EPP lub XLP
  • Wiek 18–75 lat
  • Zwiększona sztywność wątroby na początku, zdefiniowana jako pomiar sztywności [wartość E] przez: Fibroscan> 7 kPa; MRE, czyli> 3,0 kPa; Velacur/sonicyte, czyli> 6,0 kPa; i/lub podwyższone enzymy wątroby: surowica Alt> 2 x Górna granica normalnego (ULN), ale nie większa niż 5 x łokci i/lub surowica ap> 2 x łokci, ale nie większe niż 5 x łokci
  • INR <1,4
  • Zrekompensowało chorobę wątroby na początku, zdefiniowana jako brak klinicznie widocznych wodobrzusza, encefalopatia, rak wątrobowokomórkowy, klinicznie widoczne icterus lub żółtaczka, obrzęk peryferyjny.
  • Gotowość i zdolność do wolontariatu i świadomej zgody na długoterminowe badanie, które obejmie biopsje wątroby i gromadzenie żółci z drugiej części dwunastnicy, na początku i pod koniec badania. Ponadto wizyty kontrolne będą planowane co 26 tygodni w trakcie badania, z planami powtarzających się rutynowych/bezpieczeństwa podczas każdej wizyty oraz miar sztywności wątroby oraz markerów statusu wątroby i zwłóknienia (FIB-4, Apri, ELF, włókniak) wykonywane raz na 6 miesięcy.

Kryteria wykluczenia:

  • Przewlekłe zapalenie wątroby typu B, C, D lub E;
  • Zakażenie ludzkim niedoborem odporności (HIV);
  • Spożywanie alkoholu> 14 jednostek/tydzień dla mężczyzn lub> 7 jednostek/tydzień dla kobiet;
  • Ciąża lub karmienie piersią wśród kobiet;
  • Wszelkie znane aktywne nowotwory inne niż małe i zlokalizowane rak płaskonabłonkowy lub podstawowy skóry;
  • Zaawansowane lub dekompensowane choroby serca, płuc, nerki, wątroby lub neuro-psychiatrycznej;
  • Historia zdiagnozowanej depresji lub samobójstwa;
  • Historia zdiagnozowanego nadużywania substancji lub słabej kontroli impulsu;
  • Wszelkie inne warunki, które zdaniem śledczego sprawiają, że jednostka niezdolna do uczestnictwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Bitopertin
Bitopertin 60 mg dziennie
Lek: Bitopertin
Bitopertin 60 mg będzie przyjmowany raz dziennie do ust
Inne nazwy:
  • Disc-1459

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba leczenia pojawiającego się zdarzeń niepożądanych (Teae)
Ramy czasowe: Tydzień 104
Liczba leczenia pojawiającego się zdarzeń niepożądanych (Teae). Zdarzenia niepożądane, które rozpoczynają się po pierwszym podaniu badanego leku lub istniejących zdarzeń niepożądanych, które pogarszały się po pierwszej dawce badania leku, zostaną uznane za Teae.
Tydzień 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomów surowicy protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: linia bazowa do 12, miesiąca 12 do miesiąca 24
Aby ocenić wpływ bitopertyny na poziomy protoporfiryny IX (PP) i innych porfiryn we krwi pełnej, w osoczu i czerwonych krwinkach
linia bazowa do 12, miesiąca 12 do miesiąca 24
Liczba uczestników ze zmianą histopatologii
Ramy czasowe: linia bazowa do 24 miesiąca
Aby ocenić wpływ bitopertyny na histopatologię wątroby, zostanie śledzona liczba uczestników ze zmianą dowodów histopatologicznych. Histopatologia składa się z histopatologicznych dowodów na zwłóknienie wątroby, nekroinflamowanie, tłuszcz, cholestaza, zatyczki żółciowe, dwójłomne brązowe złogi w wątrobie lub inna histopatologia, oszacowana przez doświadczonego-patologa hepato.
linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana poziomów żółci protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana protoporfiryny IX (PP) w żółci zostanie zastosowana do oceny wpływu bitopertyny na poziomy PP
linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana poziomów wątroby protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: od podstaw do 12 miesiąca, od podstaw do 24 miesiąca
Procentowa zmiana protoporfiryny IX (PP) w wątrobie zostanie zmierzona przez zmianę sztywności wątroby mierzoną elastografią kontrolowaną przez wibracje przy użyciu dedykowanych przyrządzie zaprojektowanych do tego celu (Fibroscan, Velocur)
od podstaw do 12 miesiąca, od podstaw do 24 miesiąca
Procentowa zmiana poziomów kału protoporfiryny IX (PP)
Ramy czasowe: linia bazowa do 24 miesiąca
Procentowa zmiana protoporfiryny IX (PP) w kale zostanie wykorzystana do oceny wpływu bitopertyny na poziomy PP
linia bazowa do 24 miesiąca

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalne wrażenie ciężkości pacjenta
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Trzy pozycje o całkowitych zakresach wyników 3-15. Wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom ciężkości erytropoetycznej protoporfirii
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Globalne wrażenie zmiany zmian
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Pięć pozycji z całkowitym zakresem wyników 5-25. Wyższy wynik wskazuje, że protoporfiria erytropoetyczna pogorszyła się od rozpoczęcia badania.
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Zgłoszone przez pacjenta System informacji o pomiarze pomiaru - izolacja społeczna
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Siedem pozycji z całkowitym zakresem wyników 3-15. Wyższy wynik wskazuje na słabą jakość życia.
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Surowica poziomu bitopertyny
Ramy czasowe: linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104
Stężenia bitopertyny mierzone za pomocą procedur spektroskopowych masy HPLC
linia bazowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00118441

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Protoporfiria

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj