BiTopertin对胆汁，血液，肝脏和粪便中肝脏IX的水平对红细胞原生质的胆汁，血液，肝脏和粪便的影响
2026年1月26日 更新者：Wake Forest University Health Sciences
这项研究的主要目的是评估比特素蛋白质的安全性和耐受性，对促红细胞原生质畸形（EPP）或X连锁原质畸形（XLP）以及补偿肝脏疾病的证据。
研究概览
详细说明
这是在一项开放标签的，研究者发起的BitOpertin（60 mg/day）的研究中，在选定和仔细监测的参与者中，具有红细胞原生核病（EPP）或X连锁原生质（XLP）的参与者，它们在基线时的肝脏刚度和/或升高的肝脏酶是否有效地升高了肝脏刚度和/或升高随着时间的流逝，原生磷脂IX（PP），随着时间的流逝，慢性和持续的BITOPERTIN治疗将改善和防止PP肝病的进展，从而为EPP/XLP患者的长期使用提供了额外的重大好处和理由。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经过生化和遗传验证的EEP或XLP的EEP或XLP的诊断事先诊断为EPP或XLP
- 年龄18-75岁
- 基线时肝刚度的增加，定义为刚度测量[E值]：纤维纤维> 7 kPa； MRE> 3.0 kPa; Velacur/Sonicincyte> 6.0 kPa;和/或升高的肝酶：血清Alt> 2 x正常（ULN）的上限，但不大于5 x ULN和/或血清AP> 2 x ULN，但不大于5 x ULN
- INR <1.4
- 基线时弥补的肝病，定义为缺乏临床上明显的腹水，脑病，肝细胞癌，临床上明显的黄玉或黄疸，外围水肿。
- 志愿服务的意愿和能力为长期研究提供了知情同意，其中包括肝活检和胆汁收集。十二指肠第二部分，基线和研究结束时。 此外，在整个研究过程中，每26周都计划每26周进行一次随访，每次访问时重复/安全实验室的计划以及肝僵硬度和肝状态和纤维化标记的措施（FIB-4，APRI，ELFI，ELF，Fibrotest）每6个月进行一次。
排除标准：
- 慢性肝炎B，C，D或E；
- 人类免疫缺陷（HIV）感染；
- 饮酒>男性/周14单位，女性/周/周> 7个单位；
- 女性怀孕或母乳喂养；
- 除了皮肤的小型和局部鳞状或基底细胞癌外，任何已知的活性恶性肿瘤；
- 心脏，肺，肾脏，肝脏或神经精神病患者的心脏，肺，肾脏，肾脏疾病；
- 诊断出抑郁或自杀的历史；
- 诊断出滥用药物或冲动控制不良的历史；
- 调查员认为，任何其他条件都使个人不适合参加
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Bitopertin
Bitopertin每天60毫克
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bitopertin 60毫克每天将用嘴一次服用一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗急性不良事件的数量（TEAE）
大体时间：第104周
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治疗次数不良事件的数量（TEAE）。
研究药物第一次给药后开始的不良事件，或在研究药物第一次剂量后发生恶化的现有不良事件将被视为茶。
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第104周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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原源性IX（PP）血清水平的变化百分比
大体时间：基线到第12个月，第12个月到24个月
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评估比布素蛋白对整个血液，血浆和红细胞中原源性IX（PP）和其他卟啉水平的影响
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基线到第12个月，第12个月到24个月
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组织病理学变化的参与者人数
大体时间：基线到24个月
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为了评估Bitopertin对肝组织病理学的影响，将跟踪具有组织病理学证据的变化的参与者的数量。
组织病理学由肝纤维化，坏死，脂肪，胆汁淤积，胆汁塞，肝脏中双发性棕色沉积物或其他组织病理学的组织病理学证据组成，由经验丰富的肝脏病理学家估计。
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基线到24个月
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原源性IX（PP）胆汁水平的变化百分比
大体时间：基线到24个月
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原核IX（PP）在胆汁中的变化百分比将用于评估Bitopertin对PP水平的影响
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基线到24个月
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原源性IX（PP）肝脏水平的变化百分比
大体时间：基线到第12个月，基线至24个月
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肝脏原磷脂IX（PP）的百分比变化将通过使用为此目的设计的专用仪器（Fibroscan，velocur）测量的肝脏刚度的变化来测量。
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基线到第12个月，基线至24个月
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原源性IX（PP）粪便水平的变化百分比
大体时间：基线到24个月
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粪便中原磷脂IX（PP）的百分比变化将用于评估Bitopertin对PP水平的影响
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基线到24个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者全球严重程度的印象
大体时间：基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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三个项目总得分范围为3-15。
较高的分数表明较高的红细胞原生形态严重程度
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基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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患者全球变革印象
大体时间：基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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五项总分范围为5-25。
较高的分数表明，自从研究开始以来，促红细胞原质畸形就变得越来越糟。
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基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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患者报告的结果测量信息系统 - 社会隔离
大体时间：基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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七个分数范围3-15的项目。
更高的分数表明生活质量差。
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基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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Bitopertin水平的血清
大体时间：基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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Bitopertin的低谷浓度将通过使用HPLC-MAS光谱程序测量
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基线，第26周，第52周，第78周，第104周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Herbert Bonkovsky, MD、Atrium Health Wake Forest Baptist
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年1月1日
初级完成 (估计的)
2035年12月1日
研究完成 (估计的)
2035年12月1日
研究注册日期
首次提交
2025年8月7日
首先提交符合 QC 标准的
2025年8月7日
首次发布 (实际的)
2025年8月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月26日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB00118441
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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