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Wirkung von Bitopertin auf die Leber und auf Protoporphyrin-IX in Galle, Blut, Leber und Stuhl bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyria/x-verknüpfter Protoporphyrie und erhöhte Lebersteifheit und/oder Leberenzyme zu Beginn

26. Januar 2026 aktualisiert von: Wake Forest University Health Sciences
Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von Bitopertin bei Probanden mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) oder mit X-verknüpftem Protoporphyrie (XLP) zu bewerten und nachzuweisen eine kompensierte Lebererkrankung.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies in einem offenen, in Ermittler initiierten Untersuchung von Bitopertin (60 mg/Tag) in ausgewählten und sorgfältig überwachten Teilnehmern mit erythropoetischen Protoporphyria (EPP) oder X-Brenn-Protoporphyria (XLP), die eine erhöhte Lebersteifigkeit haben, die die Lebersteifigkeit erhöht, und/oder eine erhöhte Leber-Enzymes. Protoporphyrin -IX (PP), die im Laufe der Zeit mit chronischer und anhaltender Bitopertin -Behandlung im Laufe der Zeit die Progression der PP -Hepatopathie von PP -Hepatopathie verbessert und verhindern werden, was einen zusätzlichen wichtigen Nutzen und Grund für den chronischen Einsatz bei Patienten mit EPP/XLP bietet.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von EEP oder XLP, die biochemisch und gentechnisch verifiziert wurde, die vorherige Diagnose von EPP oder XLP
  • Alter 18-75 Jahre
  • Erhöhte Lebersteifigkeit zu Studienbeginn, definiert als Steifigkeitsmessung [E -Wert] durch: Fibroscan> 7 kPa; Mre das ist> 3,0 kPa; Velacur/Sonicincyte, das> 6,0 kPa ist; und/oder erhöhte Leberenzyme: Serum Alt> 2 x Obergrenze der Normalen (ULN), jedoch nicht größer als 5 x Uln und/oder Serum ap> 2 x uln, aber nicht größer als 5 x Uln
  • INR <1,4
  • Kompensierte die Lebererkrankung zu Studienbeginn, definiert als mangelnde klinisch offensichtliche Aszites, Enzephalopathie, hepatozelluläres Karzinom, klinisch offensichtlicher Icterus oder Gelbsucht, peripheres Ödem.
  • Bereitschaft und Fähigkeit, sich freiwillig zu melden und eine Einwilligung für eine langfristige Studie zu ermöglichen, die Leberbiopsien und die Sammlung von Gallen aus dem zweiten Teil des Zwölffingerdarms, zu Studienbeginn und am Ende des Studiums umfasst. Darüber hinaus werden während der gesamten Studie alle 26 Wochen Follow-up-Besuche geplant, mit Plänen für Wiederholungsroutine-/Sicherheitslabors bei jedem Besuch und für Maßnahmen zur Lebersteifigkeit und für die Marker für den Leberstatus und die Fibrose (FIB-4, APRI, Elf, Fibrotest), die alle 6 Monate durchgeführt wurden.

Ausschlusskriterien:

  • Chronische Hepatitis B, C, D oder E;
  • HIV -Infektion des menschlichen Immundefizienz (HIV);
  • Alkoholkonsum> 14 Einheiten/Woche für Männer oder> 7 Einheiten/Woche für Frauen;
  • Schwangerschaft oder Stillen bei Frauen;
  • Jede bekannte aktive Malignität außer kleinem und lokalisiertem Plattenepithelkarzinom der Haut;
  • Fortgeschrittenes oder dekompensiertes Herz-, Lungen-, Nieren-, Leber- oder neuropsychiatrische Erkrankung;
  • Vorgeschichte diagnostizierter Depressionen oder Selbstmord;
  • Vorgeschichte diagnostizierter Drogenmissbrauch oder schlechter Impulskontrolle;
  • Alle anderen Bedingungen, die nach der Meinung des Ermittlers die Person unfähig machen, daran teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bitopertin
Bitopertin 60 mg pro Tag
Arzneimittel: Bitopertin
Bitopertin 60 mg werden einmal täglich von Mund genommen
Andere Namen:
  • Disc-1459

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der aufstrebenden unerwünschten Ereignisse (Tee)
Zeitfenster: Woche 104
Anzahl der aufstrebenden unerwünschten Ereignisse (TEAE). Unerwünschte Ereignisse, die nach der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten oder vorhandenen unerwünschten Ereignissen beginnen, die sich nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten verschlechtern, werden als Tee als Tees angesehen.
Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Protoporphyrin -IX -Serumspiegel (PP)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12, Monat 12 bis Monat 24
Um die Auswirkungen von Bitopertin auf Protoporphyrin -IX (PP) und andere Porphyrine im gesamten Blut, im Plasma und im roten Blutkörperchen zu bewerten
Grundlinie bis 12, Monat 12 bis Monat 24
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Histopathologie
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Um die Auswirkungen von Bitopertin auf die hepatische Histopathologie zu bewerten, wird die Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der histopathologischen Beweise verfolgt. Die Histopathologie besteht aus histopathologischen Hinweisen auf Leberfibrose, Nekroinflammation, Fett, Cholestase, Gallenstopfen, doppelbrechende braune Ablagerungen in der Leber oder einer anderen Histopathologie, wie von einem erfahrenen Hepato-Pathologen geschätzt.
Grundlinie bis Monat 24
Prozentuale Veränderung der Protoporphyrin -IX (PP) Gallenspiegel
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Die prozentuale Änderung des Protoporphyrin IX (PP) in Galle wird verwendet, um die Auswirkungen von Bitopertin auf PP -Spiegel zu bewerten
Grundlinie bis Monat 24
Prozentuale Veränderung der Protoporphyrin -IX (PP) -Leberspiegel
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 12, Grundlinie bis Monat 24
Die prozentuale Änderung des Protoporphyrin -IX (PP) in der Leber wird durch Änderung der Lebersteifigkeit gemessen, gemessen durch die für diesen Zweck entwickelte vibrationsgesteuerte Elastographie mit dedizierten Instrumenten (Fibroscan, Velocur)
Grundlinie bis Monat 12, Grundlinie bis Monat 24
Prozentuale Änderung der Protoporphyrin -IX -Stuhlspiegel (PP)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Die prozentuale Änderung des Protoporphyrin -IX (PP) im Stuhl wird verwendet, um die Auswirkungen von Bitopertin auf PP -Spiegel zu bewerten
Grundlinie bis Monat 24

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patient Global Eindruck von Schweregrad
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Drei Artikel mit Gesamtbewertungsbereich 3-15. Ein höherer Punkt
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Patienten globaler Eindruck von Veränderungen
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Fünf Artikel mit Gesamtbewertungsbereich 5-25. Eine höhere Punktzahl zeigt, dass die erythropoetische Protoporphyrie seit Beginn der Studie verschlechtert ist.
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Von Patienten gemeldete Ergebnisse Messungsinformationssystem - Soziale Isolation
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Sieben Elemente mit Gesamtbewertungsbereich 3-15. Eine höhere Punktzahl zeigt eine schlechte Lebensqualität.
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Serum an Bitopertin
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104
Trogkonzentrationen von Bitopertin werden unter Verwendung von spektroskopischen HPLC-Massenverfahren gemessen
Grundlinie, Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wake Forest University Health Sciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00118441

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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