Bituostiinin vaikutus maksaan ja protoporfyriinin IX tasoille sappissa, veressä, maksassa ja jakkarassa potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria/X
maanantai 26. tammikuuta 2026 päivittänyt: Wake Forest University Health Sciences
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida bituostiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP) tai X-kytketty protoporfyria (XLP) ja todisteita kompensoidusta maksasairaudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä avoimessa, tutkijan aloittama bitupertiinitutkimus (60 mg/päivä) valituissa ja huolellisesti tarkkailtuissa osallistujissa, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP) tai X-kytketty proporfyria (XLP), jotka ovat lisääntyneet maksan jäykkyyden ja/tai korotetun maksan Enterymes -sovelluksen. Proporfyriini IX: n (PP) sappitasot, jotka ajan myötä, kroonisella ja jatkuvalla bituostiinihoidolla, parantaa ja estää PP -hepatopatian etenemistä, mikä tarjoaa ylimääräisen suuren hyödyn ja syyn sen krooniseen käyttöön potilailla, joilla on EPP/XLP.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- EEP: n tai XLP: n diagnoosi, joka on biokemiallisesti ja geneettisesti varmennettu aikaisempi EPP: n tai XLP: n diagnoosi
- Ikä 18-75 vuotta
- Lisääntynyt maksan jäykkyys lähtötilanteessa, määritelty jäykkyyden mittaukseksi [E -arvo]: fibroscan> 7 kPa; MRE, joka on> 3,0 kPa; Velacur/Sonicincyte, joka on> 6,0 kPa; ja/tai kohonneet maksaentsyymit: seerumin alt> 2 x normaalin (ULN) yläraja, mutta enintään 5 x uln ja/tai seerumin AP> 2 x uln, mutta enintään 5 x uln
- INR <1,4
- Kompensoitu maksasairaus lähtötilanteessa, joka on määritelty kliinisesti ilmeisten askiittien, enkefalopatian, hepatosellulaarisen karsinooman, kliinisesti ilmeisen icterus tai keltaisuuden, perifeerisen turvotuksen puutteena.
- Halukkuus ja kyky tehdä vapaaehtoistyötä ja antaa tietoisen suostumuksen pitkäaikaiseen tutkimukseen, joka sisältää maksan biopsiat ja sapen keräämisen pohjukaissuolen toisesta osasta, lähtötilanteessa ja tutkimuksen lopussa. Lisäksi seurantakäyntejä suunnitellaan joka 26 viikon välein koko tutkimuksen ajan, kun jokaisessa vierailussa on suunnitelmia toistuvia rutiini-/turvallisuuslaboratorioita sekä maksan jäykkyyden ja maksan tilan ja fibroosin markkereita (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest), joka suoritetaan kerran 6 kuukaudessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Krooninen hepatiitti B, C, D tai E;
- Ihmisen immuunikato (HIV) -infektio;
- Alkoholin käyttö> 14 yksikköä viikossa miehille tai> 7 yksikköä viikossa naisille;
- Naisten raskaus tai imetys;
- Mikä tahansa muu tunnettu aktiivinen pahanlaatuisuus kuin pieni ja paikallinen oksas- tai ihon peruskarsinooma;
- Edistynyt tai dekompensoitu sydän, keuhko, munuaiset, maksa tai neuropsykiatrinen sairaus;
- Diagnosoidun masennuksen tai itsemurhamäärän historia;
- Diagnosoidun päihteiden väärinkäytön tai huonon impulssinhallinnan historia;
- Kaikki muut ehdot, jotka tutkijan mielestä yksilön ei tarvitse osallistua
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: bippertiini
bippertin 60 mg päivässä
|
Bitunstiini 60 mg otetaan kerran päivittäin suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitojen lukumäärä syntyy haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Viikko 104
|
Hoitojen lukumäärä syntyy haittavaikutuksia (TEAE).
Haittavaikutukset, jotka alkavat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamisen jälkeen tai olemassa olevia haittavaikutuksia, jotka pahenevat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen, pidetään TEAES.
|
Viikko 104
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos Proporfyriini IX (PP) -seerumin tasoilla
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 12, kuukausi 12 kuukauteen 24
|
Bituostiinin vaikutuksien arvioimiseksi protoporfyriinin IX (PP) ja muihin koko veren, plasman ja punasolujen porfyriinien tasoihin
|
Perustaso kuukauteen 12, kuukausi 12 kuukauteen 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on muutos histopatologiassa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
|
Bitpertiinin vaikutusten arvioimiseksi maksan histopatologiaan, histopatologisten todisteiden muutoksen osallistujien lukumäärää.
Histopatologia koostuu histopatologisesta todisteesta maksafibroosista, necroinflammation, rasva, kolestaasit, sappitulpat, kahtaistaistuvat ruskeat kerrostumat maksassa tai muussa histopatologiassa, kuten kokenut hepato-patologi arvioi.
|
Perustaso kuukauteen 24
|
|
Prosentuaalinen muutos Proporfyriinin IX (PP) sappitasoissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
|
Proporfyriini IX: n (PP) prosentuaalinen muutos sappeissa käytetään Bidopartiinin vaikutusten arvioimiseksi PP -tasoille
|
Perustaso kuukauteen 24
|
|
Prosentuaalinen muutos Proporfyriini IX (PP) -maksatasossa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 12, lähtötaso kuukauteen 24
|
Protoporfyriini IX: n (PP) prosentuaalinen muutos maksassa mitataan maksan jäykkyyden muutoksella, joka mitataan värähtelyohjatulla elastografialla käyttämällä tätä tarkoitusta varten suunniteltuja erillisiä instrumentteja (Fibroscan, Velocur)
|
Perustaso kuukauteen 12, lähtötaso kuukauteen 24
|
|
Prosentuaalinen muutos Proporfyriinin IX (PP) ulostetasoissa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
|
Protoporfyriini IX: n (PP) prosentuaalinen muutos jakkarassa käytetään bitpertiinin vaikutuksen arvioimiseksi PP -tasoille
|
Perustaso kuukauteen 24
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan maailmanlaajuinen vaikutelma vakavuudesta
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
Kolme tuotetta, joilla on kokonaispistemäärä 3-15.
Korkeampi pisteet osoittavat korkeamman erytropoietiittisen protoporfyrian vakavuuden tasoa
|
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
|
Potilaan globaali vaikutelma muutoksesta
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
Viisi tuotetta, joiden pistemäärä on kokonaisarvo 5-25.
Korkeampi pisteet osoittavat, että erytropoieettinen protoporfyria on pahentunut tutkimuksen alkamisen jälkeen.
|
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
|
Potilaan ilmoittamat tulokset mittaustietojärjestelmä - sosiaalinen eristäminen
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
Seitsemän tuotetta, joiden pistemäärä on kokonaisalue 3-15.
Korkeampi pistemäärä osoittaa huonoa elämänlaatua.
|
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
|
Bidopertiinin tason seerumi
Aikaikkuna: Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
Bitpertiinin pitoisuudet mitataan käyttämällä HPLC-massaspektroskooppisia menettelytapoja
|
Baseline, viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. joulukuuta 2035
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. joulukuuta 2035
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. elokuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. elokuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. elokuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Maksasairaudet
- Ihosairaudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Porfyriat, maksa
- Porphyrias
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Protoporfyria, erytropoieettinen
- Proporphyria, erytropoieettinen, X-linkitetty hallitseva
- (4- (3-fluori-5-trifluorimetyylipyridiini-2-yyli) piperatsiini-1-yyli) (5-metanesulfonyyli-2- (2,2,2-trifluori-1-metyylietyylietyyli) fenyyli) metanoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00118441
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .