Effect van bitopertine op de lever en op niveaus van protoporfyrine IX in gal, bloed, lever en ontlasting bij patiënten met erytropoëtische protoporfyrie/X-gekoppelde protoporfyrie en verhoogde leverstijfheid en/of leverenzymen bij baseline bij
26 januari 2026 bijgewerkt door: Wake Forest University Health Sciences
Het primaire doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van bitopertine te beoordelen bij personen met erytropoëtische protoporfyrie (EPP) of X-gekoppelde protoporfyrie (XLP) en bewijs van gecompenseerde leverziekte.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit in een open-label, door onderzoeker geïnitieerde studie van bitopertine (60 mg/dag) in geselecteerde en zorgvuldig gecontroleerde deelnemers met erythropoietische protoporfyrie (EPP) of X-gekoppelde protoporfyrie (XLP) die de leverstijfheid hebben verhoogd en bitopatiek is ingesteld in reducing hepatic en akeliernivea van Protoporphyrin IX (PP), die na verloop van tijd, met chronische en lopende Bitopertin -behandeling, de progressie van PP -hepatopathie zal verbeteren en te voorkomen, waardoor een extra groot voordeel en reden voor het chronische gebruik bij patiënten met EPP/XLP zal opleveren.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van EEP of XLP die biochemisch en genetisch is geverifieerd eerdere diagnose van EPP of XLP
- Leeftijd 18-75 jaar
- Verhoogde leverstijfheid bij aanvang, gedefinieerd als stijfheidsmeting [E -waarde] door: fibroscan> 7 kPa; MRE dat is> 3,0 kPa; Velacur/sonicincyte dat is> 6,0 kPa; en/of verhoogde leverenzymen: serum ALT> 2 x bovengrens van normaal (uln), maar niet groter dan 5 x uln en/of serum AP> 2 x uln, maar niet groter dan 5 x uln
- INR <1.4
- Compenseerde leverziekte bij aanvang, gedefinieerd als gebrek aan klinisch duidelijke ascites, encefalopathie, hepatocellulair carcinoom, klinisch duidelijke icterus of geelzucht, perifeer oedeem.
- Bereidheid en vermogen om vrijwilligerswerk te doen en geïnformeerde toestemming te geven voor een langetermijnonderzoek dat leverbiopsieën en verzameling gal uit het tweede deel van de twaalfvingerige darm, bij aanvang en aan het einde van de studie zal omvatten. Bovendien zullen follow-upbezoeken elke 26 weken tijdens het onderzoek worden gepland, met plannen voor herhaalde routine/veiligheidslaboratoria bij elk bezoek en voor maten van leverstijfheid en markers van leverstatus en fibrose (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest) eenmaal per 6 maanden uitgevoerd.
Uitsluitingscriteria:
- Chronische hepatitis B, C, D of E;
- Human Immunodeficiency (HIV) infectie;
- Alcoholgebruik> 14 eenheden/week voor mannen of> 7 eenheden/week voor vrouwen;
- Zwangerschap of borstvoeding bij vrouwen;
- Elke bekende actieve maligniteit anders dan kleine en gelokaliseerde plaveisel- of basaalcelcarcinoom van de huid;
- Geavanceerde of gedecompenseerde hart-, long-, nier-, lever- of neuro-psychiatrische ziekte;
- Geschiedenis van gediagnosticeerde depressie of suïcidaliteit;
- Geschiedenis van gediagnosticeerd middelenmisbruik of slechte impulscontrole;
- Alle andere voorwaarden die naar de mening van de onderzoeker de persoon ongeschikt maken om deel te nemen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: bitopertine
bitopertine 60 mg per dag
|
bitopertine 60 mg wordt eenmaal daags overgenomen via de mond
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal behandelingsopkomende bijwerkingen (Teee)
Tijdsspanne: Week 104
|
Aantal behandelingsopkomende bijwerkingen (Teee).
Bijwerkingen die beginnen na de eerste toediening van het studiemedicijn, of bestaande bijwerkingen die verergeren na de eerste dosis studiemedicijn zullen worden beschouwd als Teaes.
|
Week 104
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering in protoporfyrine IX (PP) serumspiegels
Tijdsspanne: Baseline naar maand 12, maand 12 tot maand 24
|
Om de effecten van bitopertine op niveaus van protoporfyrine IX (PP) en andere porfyrines in het volle bloed, plasma en rode bloedcellen te beoordelen
|
Baseline naar maand 12, maand 12 tot maand 24
|
|
Aantal deelnemers met verandering in histopathologie
Tijdsspanne: basislijn tot maand 24
|
Om de effecten van bitopertine op hepatische histopathologie te beoordelen, zal het aantal deelnemers met verandering in histopathologisch bewijs worden gevolgd.
Histopathologie bestaat uit histopathologisch bewijs van hepatische fibrose, necro-ontsteking, vet, cholestasis, galstekkers, dubbelbrekende bruine afzettingen in de lever of andere histopathologie, zoals geschat door een ervaren hepato-patholoog.
|
basislijn tot maand 24
|
|
Percentage verandering in protoporfyrine IX (PP) galniveaus
Tijdsspanne: basislijn tot maand 24
|
De procentuele verandering van protoporfyrine IX (PP) in gal zal worden gebruikt om de effecten van bitopertine op PP -niveaus te beoordelen
|
basislijn tot maand 24
|
|
Percentage verandering in protoporfyrine IX (PP) leverniveaus
Tijdsspanne: Baseline naar maand 12, basislijn tot maand 24
|
De procentuele verandering in protoporfyrine IX (PP) in de lever zal worden gemeten door verandering in leverstijfheid gemeten door trillingsgestuurde elastografie met gebruik van speciale instrumenten die voor dit doel zijn ontworpen (Fibroscan, Velocur)
|
Baseline naar maand 12, basislijn tot maand 24
|
|
Percentage verandering in protoporfyrine IX (PP) ontlastingsniveaus
Tijdsspanne: basislijn tot maand 24
|
De procentuele verandering in protoporfyrine IX (PP) in ontlasting zal worden gebruikt om de effecten van bitopertine op PP -niveaus te beoordelen
|
basislijn tot maand 24
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Globale indruk van de patiënt van ernst
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
Drie items met totale scorebereik 3-15.
Hogere score duidt op een hoger niveau van de ernst van de erytropoëtische protoporfyrie
|
Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
|
Globale indruk van de patiënt van verandering
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
Vijf items met totale scorebereik 5-25.
Hogere score geeft aan dat erytropoëtische protoporfyrie sinds het begin van de studie erger is geworden.
|
Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
|
Met de patiënt gerapporteerde uitkomsten meetinformatiesysteem - sociaal isolement
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
Zeven items met totale scorebereik 3-15.
Hogere score duidt op een slechte kwaliteit van leven.
|
Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
|
Serum van het niveau van bitopertine
Tijdsspanne: Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
Trogconcentraties van bitopertine worden gemeten met behulp van HPLC-massaspectroscopische procedures
|
Baseline, week 26, week 52, week 78, week 104
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 januari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2035
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2035
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 augustus 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 augustus 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Lever Ziekten
- Huidziektes
- Huidziekten, genetisch
- Porfyrie, lever
- Porfyrieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Protoporfyrie, erytropoëtisch
- Protoporfyrie, erytropoëtisch, X-gekoppelde dominant
- (4- (3-fluoro-5-trifluoromethylpyridine-2-yl) piperazine-1-yl) (5-methanenulfonyl-2- (2,2,2-trifluor-1-methylethoxy) fenyl) methanon) methanon
Andere studie-ID-nummers
- IRB00118441
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .