적혈구, 혈액, 간 및 대변에서 간 및 프로토 포르피린 IX 수준에 대한 비토 베르 틴의 효과에 적혈구 프로토포 피리아/X- 연결 프로 토포 피리아 환자 및 기준선에서의 간 강성 및/또는 간 효소 증가
2026년 1월 26일 업데이트: Wake Forest University Health Sciences
이 연구의 주요 목표는 적혈구 성 프로토 피리아 (EPP) 또는 X- 연결 프로 피르 피리아 (XLP)가있는 대상체에서 비토 베르 틴의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 개방형 라벨에서, 선택된 및 신중하게 모니터링 된 참가자에서 Bitopertin (60 mg/day)에 대한 조사자가 시작한 연구에 대한 연구자 연구에 대한 연구자 (60 mg/day) 또는 Erythropoietic protoporphyria (epp) 또는 X- 연결된 protoporphyria (XLP)를 가진 참가자가 간 강성을 증가시키고/또는 상승 된 간 효소를 가질 수있는 간 강성 및/또는 상승 된 간 효소를 환원하는 수준을 평가하는지 여부를 평가하는 것입니다. 만성적이고 지속적인 비토 베르틴 치료를 갖는 시간이 지남에 따라 PP 간 병증의 진행을 개선하고 숲속으로 진행하여 EPP/XLP 환자에서 만성적으로 사용하기위한 추가적인 주요 이점과 이유를 제공하는 protoporphyrin IX (PP).
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- EPP 또는 XLP의 생화학 적 및 유전자 검증 된 EEP 또는 XLP의 진단
- 18-75 세
- 강성 측정 [e 값]으로 정의 된 기준선에서의 간 강성 증가 : Fibroscan> 7 kPa; > 3.0 kPa입니다. > 6.0 kPa 인 Velacur/Sonicincyte; 및/또는 상승 된 간 효소 : 혈청 ALT> 2 X 정상 (ULN)의 상한 (ULN)이지만 5 X Uln 및/또는 혈청 AP> 2 X Uln이지만 5 X Uln 이하는 아닙니다.
- INR <1.4
- 임상 적으로 명백한 복수, 뇌병증, 간세포 암종, 임상 적으로 명백한 icterus 또는 황달, 말초 부종의 부족으로 정의 된 기준선에서 보상 된 간 질환.
- 십이지장의 두 번째 부분, 기준선 및 연구 종료시, 십이지장의 두 번째 부분에서 담즙 수집을 포함하는 장기 연구에 대한 자원 봉사 및 사전 연구에 대한 기꺼이 동의를 제공하는 의지와 능력. 또한, 연구 전반에 걸쳐 26 주마다 후속 방문이 계획 될 것이며, 각 방문시 반복적 인 일상/안전 실험실은 간 강성 및 간 상태 및 섬유증의 마커 (FIB-4, APRI, ELF, Fibrotest)의 마커에 대한 계획이 6 개월마다 수행됩니다.
제외 기준 :
- 만성 B 형 간염, C, D 또는 E;
- 인간 면역 결핍 (HIV) 감염;
- 알코올 사용> 남성의 경우 14 단위/주 또는 여성의 경우 주당 7 단위;
- 여성의 임신 또는 모유 수유;
- 피부의 작고 국소화 된 편평 또는 기저 세포 암종 이외의 알려진 활성 악성 악성 종양;
- 진보 된 또는 보상 심장, 폐, 신장, 간 또는 신경 정신병 환자;
- 진단 우울증 또는 자살의 병력;
- 진단 된 약물 남용 또는 불량 충동 통제의 병력;
- 수사관의 의견으로는 개인이 참여하기에 부적합한 다른 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Bitopertin
Bitopertin 60 mg
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Bitopertin 60 mg은 매일 한 번 입으로 섭취합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료의 수가 부작용 (TEAE)
기간: 104 주
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치료 수가 부작용 (TEAE).
연구 약물의 첫 번째 투여 후 시작된 부작용 또는 첫 번째 용량의 연구 약물 후 악화되는 기존 부작용은 TEAES로 간주됩니다.
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104 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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프로토 포르피린 IX (PP) 혈청 수준의 퍼센트 변화
기간: 기준선 12 개월, 월 12 일은 24 월 24 일
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전 혈액, 혈장 및 적혈구에서 프로토 포르피린 IX (PP) 및 기타 포르피린 수준에 대한 비토 베르 틴의 효과를 평가하기 위해
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기준선 12 개월, 월 12 일은 24 월 24 일
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조직 병리학의 변화가있는 참가자 수
기간: 기준선 24
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간 조직 병리학에 대한 Bitopertin의 효과를 평가하기 위해 조직 병리학 적 증거의 변화가있는 참가자의 수가 추적 될 것입니다.
조직 병리학은 경험이 풍부한 간 염증 학자에 의해 추정 된 바와 같이 간 섬유증, Necroinflammation, Fat, cholestasis, 담즙 플러그, 간에서의 복굴절 갈색 침전물 또는 기타 조직 병리학의 조직 병리학 적 증거로 구성됩니다.
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기준선 24
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프로토 포르피린 IX (PP) 담즙 수준의 퍼센트 변화
기간: 기준선 24
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담즙에서 protoporphyrin IX (PP)의 변화율은 PP 수준에 대한 Bitopertin의 효과를 평가하는 데 사용됩니다.
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기준선 24
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프로토 포르피린 IX (PP) 간 수준의 퍼센트 변화
기간: 기준선 12 개월, 기준선에서 24 개월
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간에서 프로토 포르피린 IX (PP)의 변화율은이 목적을 위해 설계된 전용기구 (Fibroscan, Velocur)를 사용하여 진동 제어 탄성 조건에 의해 측정 된 간 강성의 변화에 의해 측정 될 것이다.
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기준선 12 개월, 기준선에서 24 개월
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Protoporphyrin IX (PP) 대변 수준의 퍼센트 변화
기간: 기준선 24
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대변에서 protoporphyrin IX (PP)의 변화 백분율은 PP 수준에 대한 Bitopertin의 효과를 평가하는 데 사용됩니다.
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기준선 24
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자의 심각성에 대한 인상
기간: 기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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총 점수 범위 3-15의 3 개 항목.
점수가 높을수록 더 높은 수준의 적혈구 원형성 프로 피리아 심각도를 나타냅니다
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기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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환자의 변화에 대한 인상
기간: 기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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총 점수 범위의 5 개 항목 5-25.
점수가 높을수록 연구가 시작된 이후 적혈구 원형 프로 토포 피리아가 악화되었음을 나타냅니다.
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기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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환자보고 결과 측정 정보 시스템 - 사회적 격리
기간: 기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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총 점수 범위의 7 개 항목 3-15.
점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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비토 베르 틴 수준의 혈청
기간: 기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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Bitopertin의 트로프 농도는 HPLC Mass 분광 절차를 사용하여 측정합니다.
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기준선, 26 주, 52 주, 78 주, 주 104 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Herbert Bonkovsky, MD, Atrium Health Wake Forest Baptist
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2035년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2035년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 8월 7일
처음 게시됨 (실제)
2025년 8월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 26일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00118441
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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