成人におけるIgA腎症の治療のためのPS-002
2026年9月7日 更新者：Purespring Therapeutics Limited
第1/2マルチセンター、オープンラベル、2部構成の研究（単一の昇順用量[パート1]、および用量拡張[パート2]）PS-002の安全性、忍容性、および有効性を評価し、原発性IGA腎症の治療のための遺伝子治療のための遺伝子治療を評価する
この研究の目的は、原発性IgA腎症の成人におけるPS-002の投与後の安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価することです。 これは人間の最初の研究であり、現在の標準的な治療を受けているにもかかわらず、疾患の進行のリスクが高い参加者が含まれます。
参加者は、PS-002を受け取ってから最大1年間監視され、長期追跡調査に参加するよう招待されます（合計フォローアップ：5年）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
32
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Operations
- 電話番号：+44 (0)20 3855 6324
- メール：contact@purespringtx.com
研究場所
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- University of Miami Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
-
-
-
Bristol、イギリス、BS10 5NB
- 募集
- Southmead Hospital
-
Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- まだ募集していません
- Cardiff and Vale University Health Board
-
Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
- 募集
- Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
-
London、イギリス、E1 1FR
- 募集
- The Royal London Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester、Greater Manchester、イギリス、M13 9WL
- 募集
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Manchester、Greater Manchester、イギリス、M13 9WL
- 募集
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
Leicestershire
-
Leicester、Leicestershire、イギリス、LE5 4PW
- まだ募集していません
- Leicester General Hospital
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham、Nottinghamshire、イギリス、NG5 1PB
- 募集
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 腎生検によって証明された原発性イガンの診断。
- C3沈着の報告された証拠を使用して、スクリーニングの36か月以内に行われた歴史的な腎臓生検。 参加者がスクリーニングの36か月以上前に腎生検を実施した場合、スクリーニング期間中に新しい腎生検を実施する必要があります。 この生検は、進行中の補体システム活動の兆候を示さなければなりません。
- UPCRによるスクリーニング訪問で評価されたタンパク尿は、少なくとも1g/g（少なくとも1000 mg/g）または少なくとも1 g/24時間（少なくとも1000 mg/24時間）以上の総タンパク質排泄を24時間の尿採取からサンプリングしました。
- EGFRは、少なくとも45 mL/min/1.73m^2のCKD-EPI式を使用して計算されました。
- 座っているオフィス収縮期血圧は140 mmHg以下、90 mmHg以下の拡張期血圧。
- すべての参加者は、プロトコルで定義されている地域固有の要件に従って、イガンの最良の支持ケアを受けている必要があります。
除外基準：
- 参加者は腎症候群を患っており、この目的のために3.5gを超える24時間の尿タンパク質が同時低アルブミン血症（3.0 g/dL未満[30 g/L未満]）を伴う。
- 胃腸障害および肝臓障害（肝臓肝硬変、セリアック病、クローン病、潰瘍性大腸炎）、自己免疫障害（皮膚炎、乾癬、乾癬、炎症、血清系関節炎、全身性エリテマトーデス、レウマトイド肉腫、マレイマイセルインチング、マレイマイセルリジン、マレイマイセンガン、マレイマイセルビーティック、マレイマイセンタム、胃腸障害に関連する二次イガン）リンパ腫、肺がん、腎細胞癌、皮膚T細胞リンパ腫）、呼吸器疾患（気管支炎オブラテラン、特発性肺線維症）など
- 調査員の意見では、イガンの評価を妨げる主要な同時非イギン関連疾患を抱えています。
- 悪性の歴史;または骨髄または臓器移植。
- ヒト免疫不全ウイルス感染の既知の既往歴、およびその他の重度の免疫不全血液障害を含む、または現在活動的な原発性または二次免疫不全の履歴。
- 容認できない手順または麻酔リスクを生み出す他の重要な病状の存在。
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼは、正常の上限の1.5倍を超えています。
- 医薬品投与の研究の前に過去8週間以内に非経口抗生物質を必要とする深刻な感染の病歴。
- 以前に、シクロホスファミド、インフリキシマブ、補体阻害剤、カナキヌマブ、マイコフェノール酸モフェチル、マイコフェノール酸ナトリウム、シクロスポリン、タクロリムス、タクロリムス、エベロリムス、または全身性コルチコステロイド/day/day prednisne（daver denisnisns）などの免疫抑制/免疫調節剤で治療された参加者スクリーニング前の90日（またはリツキシマブの場合は180日）以内に相当）。 以前または現在または現在のブデソニド（Kinpeygo/Tarpeyo）を受けている参加者は、研究医薬品局の90日前に洗い流す必要があります。
- 研究薬物投与の6週間前にライブまたは減衰ワクチンにさらされました。
- コルチコステロイド療法に対して既知の感受性または不耐性を持つ参加者。
- 薬物成分を研究するための既知の過敏症。
- PS-002または他の遺伝子治療による事前の治療、またはこの研究中の他の治験試験への参加。
- B型肝炎またはCの陽性血清学、すなわち、B型肝炎表面抗原またはC型肝炎RNAウイルス量陽性の陽性血清学。
注：他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：PS-002
パート1：3つのグループでの用量エスカレーション：グループ1：低用量、グループ2：中用量、グループ3：高用量。 パート2：選択された用量の4番目のグループでの用量膨張。 |
ヒト補体因子I（CFI）遺伝子を含むアデノ関連ウイルスベクター
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
参加者の数：PS-002に関連する治療に浸透した有害事象（TEAES）および深刻なティー、ティー、真面目なお茶、PS-002投与手順に関連する深刻なお茶に関連する
時間枠：48週目までのスクリーニング
|
48週目までのスクリーニング
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
尿アルブミンで測定されたタンパク尿のベースラインからの変化：クレアチニン比（UACR）。 [UACR（g/g）は、スポット尿の収集（最初の朝の空間）から計算されます]
時間枠：48週目のベースライン
|
48週目のベースライン
|
|
24時間の尿採取からUACRによって測定されたタンパク尿のベースラインからの変化。 [UACR（mg/day）は、36週目の24時間の尿の収集から計算されます]
時間枠：ベースラインから36週目
|
ベースラインから36週目
|
|
クレアチニンおよび推定糸球体ろ過率（EGFR）のベースラインからの変化慢性腎疾患疫学（CKD-EPI）クレアチニン式を使用して計算された値
時間枠：48週目のベースライン
|
48週目のベースライン
|
|
腎機能の悪化までの時間。定義：1）EGFRの低下を少なくとも40％、2）末期腎臓病の発症、3）腎補充療法の開始、または4）全死因死亡率
時間枠：48週目のベースライン
|
48週目のベースライン
|
|
スポット尿の収集からの尿タンパク質クレアチニン比（UPCR）で測定されたタンパク尿のベースラインからの変化。 [upcr（g/g）は、スポット尿の収集（最初の朝のvoid）から計算されます]
時間枠：48週目のベースライン
|
48週目のベースライン
|
|
尿可溶性末端補体複合体（SC5B-9）レベルのベースラインからの変化
時間枠：48週目のベースライン
|
48週目のベースライン
|
|
24時間蓄尿から導出された尿中タンパク質：クレアチニン比（UPCR）で測定したタンパク尿の変化
時間枠：ベースラインから36週
|
ベースラインから36週
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年3月30日
一次修了 (推定)
2028年9月1日
研究の完了 (推定)
2029年9月1日
試験登録日
最初に提出
2025年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年9月11日
最初の投稿 (実際)
2025年9月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月7日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PS-002-101
- 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523201-14-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
このオープンラベル研究の小さなサンプルサイズを考慮して、患者のプライバシーの懸念により、現時点ではIPDデータが共有される予定はありません
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。