PS-002 az IgA nephropathia felnőttek kezelésére
2026. szeptember 7. frissítette: Purespring Therapeutics Limited
1/2 fázisú multicentrikus, nyitott címke, kétrészes vizsgálat (egyetlen növekvő dózis [1. rész] és dózis-bővítés [2. rész]) A PS-002 biztonságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére, egy génterápia az elsődleges IgA nephropathia kezelésére szolgáló felnőtt résztvevők kezelésére.
A tanulmány célja a biztonság, a tolerálhatóság és az előzetes hatékonyság értékelése a PS-002 beadását követően az elsődleges IgA nephropathia felnőtteknél. Ez egy első ember-tanulmány lesz, és magában foglalja a betegség progressziójának magas kockázatú résztvevőket, annak ellenére, hogy a jelenlegi ápolási standard kezelést kapják.
A résztvevőket legfeljebb egy évig ellenőrzik a PS-002 fogadása után, és meghívják egy hosszú távú nyomon követési tanulmányban való részvételt (teljes nyomon követés: 5 év).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
32
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Operations
- Telefonszám: +44 (0)20 3855 6324
- E-mail: contact@purespringtx.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság, BS10 5NB
- Toborzás
- Southmead Hospital
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Még nincs toborzás
- Cardiff and Vale University Health Board
-
Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4SA
- Toborzás
- Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
-
London, Egyesült Királyság, E1 1FR
- Toborzás
- The Royal London Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Toborzás
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Manchester, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Toborzás
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Egyesült Királyság, LE5 4PW
- Még nincs toborzás
- Leicester General Hospital
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Egyesült Királyság, NG5 1PB
- Toborzás
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Toborzás
- University of Miami Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Toborzás
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Az elsődleges IGAN diagnosztizálása, amint azt a vesebiopsia igazolja.
- A szűrést megelőző 36 hónapon belül elvégzett történelmi vesebiopszia a C3 lerakódásának bizonyítékaival végzett 36 hónapon belül végezte el. Ha a résztvevő vese -biopsziát végeztek 36 hónappal a szűrés előtt, új vesebiopsziát kell végezni a szűrési időszakban. Ennek a biopsziának a folyamatban lévő komplementrendszer aktivitásának jeleit kell mutatnia.
- A proteinuria, amint azt az UPCR szűrési látogatásakor legalább 1 g/g (legalább 1000 mg/g) vagy a teljes fehérje kiválasztása esetén legalább 1 g/24 órás (legalább 1000 mg/24 órás) értékelték a 24 órás vizeletgyűjtésből.
- Az EGFR legalább 45 ml/perc/1,73m^2 CKD-EPI képlet alkalmazásával számolva.
- Ülő irodai szisztolés vérnyomás, amely kevesebb vagy kevesebb, vagy kevesebb, vagy kevesebb, vagy kevesebb, vagy kevesebb, mint 90 mmHg.
- Minden résztvevőnek a protokollban meghatározott régió-specifikus követelmények szerint a legjobban támogató IGAN-ellátásban kell lennie.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek nephrotikus szindróma van, amelyet erre a célra 24 órás vizeletfehérjének definiálnak, mint 3,5 g, egyidejű hypoalbuminemia esetén (a szérumalbumin kevesebb, mint 3,0 g/dl [kevesebb, mint 30 g/l]).
- Bármely másodlagos IGAN, amelyet gyomor -bél- és májbetegségekkel (májcirrózis, celiakia, Crohn -kór, fekélyes vastagbélgyulladás), autoimmun rendellenességek (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegatív arthritis, szisztematikus lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malonegatív arthritis, szisztematikus lupus erythemomus, rheumatoid arthritis, rheumatoid, rheumatoid arthritis, rheumatoidis, rheumatoid, rheumatoid, rheumatoid, rheumatoid, rheumatoid, celiakis Tüdőrák, vesesejtrák, bőr T-sejt limfóma), légzési rendellenességek (bronchiolitis ombiterans, idiopátiás pulmonális fibrózis) stb.
- Az egyidejű egyidejű, a nem-AGAN-val kapcsolatos betegséggel járó betegség, amely a kutató véleménye szerint megakadályozza az Igan értékelését.
- A malignitás története; vagy csontvelő vagy szervátültetés.
- Az emberi immunhiány vírusfertőzés és más súlyos immunhiányos vérzési rendellenességek ismert története vagy jelenleg aktív primer vagy másodlagos immunhiány, ideértve az emberi immunhiány vírusfertőzését.
- Más jelentős egészségügyi állapotok jelenléte, amelyek elfogadhatatlan eljárást vagy érzéstelenítési kockázatot hoznának létre.
- Aszpartát -aminotranszferáz vagy alanin -aminotranszferáz nagyobb, mint a normál felső határának 1,5 -szerese.
- A gyógyszer -beadást megelőzően a parenterális antibiotikumokat igénylő súlyos fertőzés története.
- A korábban immunszuppresszív/immunmoduláló szerekkel kezelt résztvevők, például a ciklofoszfamid, az infliximab, a komplement -gátló, a kanakinumab, ekvivalens) 90 napon belül (vagy 180 napon belül a rituximab esetében) a szűrés előtt. A résztvevők korábban, vagy jelenleg orális budezonidot kapnak (Kinpeygo/Tarpeyo), 90 napig kell mosni a gyógyszer -beadványt megelőzően.
- A gyógyszer -adminisztráció előtti 6 héten belül élő vagy csillapított oltásnak van kitéve.
- A kortikoszteroid terápiával kapcsolatos ismert érzékenységgel vagy intoleranciával rendelkező résztvevők.
- Ismert túlérzékenység a gyógyszer -összetevők tanulmányozására.
- Korábbi kezelés a PS-002-mel vagy bármilyen más génterápiával, vagy a vizsgálat során bármely más vizsgálati vizsgálatban való részvétel.
- Pozitív szerológia a hepatitis B vagy C esetében, azaz pozitív hepatitis B felületi antigén vagy hepatitis C RNS vírusterhelés pozitív.
MEGJEGYZÉS: A protokoll által definiált befogadási/kizárási kritériumok alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: PS-002
1. rész: Dózis -eszkaláció három csoportban: 1. csoport: Alacsony adag, 2. csoport: Közép dózis, 3. csoport: Nagy dózis. 2. rész: A dózis tágulása egy kiválasztott dózisú negyedik csoportban. |
Adeno-asszociált vírusvektor, amely az emberi komplement faktor (CFI) gént tartalmaz
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A következő résztvevők száma: kezelés-kiemelt mellékhatások (tea) és komoly teák, teák és komoly teák, amelyek a PS-002-hez kapcsolódnak, a TEAE-kkel és a PS-002 adminisztrációs eljárással kapcsolatos komoly teákkal kapcsolatban
Időkeret: Szűrés a 48. hétig
|
Szűrés a 48. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változtassa meg a proteinuria kiindulási pontjától, vizeletalbuminnal mérve: kreatinin arány (UACR). [Az UACR (G/G) a Spot vizeletgyűjtésből (első reggeli érvénytelen) számolunk]
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
Változtassa meg a proteinuria kiindulási értékét, az UACR által a 24 órás vizeletgyűjtésből mérve. [Az UACR (Mg/Day) kiszámításra kerül a 24 órás vizeletgyűjtésből, csak a 36. héten]
Időkeret: Alapvonal a 36. hétig
|
Alapvonal a 36. hétig
|
|
Váltás az alapvonaltól a kreatinin és a becsült glomeruláris szűrési sebesség (EGFR) értékekből, amelyeket a krónikus vesebetegség epidemiológiájának (CKD-EPI) kreatinin képlete alapján számítottak ki.
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
Ideje a vese működésének romlására. A következőképpen definiálva: 1) Az EGFR tartós csökkenése legalább 40 % -kal, 2) a végstádiumú vesebetegség kezdete, 3) A vese-helyettesítő terápia megkezdése, vagy 4) minden okból származó halálozás
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
Váltás a proteinuria kiindulási pontjától, a vizeletfehérje kreatinin arány (UPCR) alapján mérve a spot vizeletgyűjtésből. [UPCR (G/G) a Spot vizeletgyűjtésből (első reggeli érvénytelen) számolunk]
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
Változtassa meg a kiindulási értéket a húgyúti oldódó terminál komplex (SC5B-9) szintekben
Időkeret: A kiindulási érték a 48. hétig
|
A kiindulási érték a 48. hétig
|
|
A proteinuria változása, amelyet a 24 órás vizeletgyűjtésből származó Vizelet Fehérje:Kreatinin Arány (UPCR) mér
Időkeret: Kiindulási állapottól a 36. hétig
|
Kiindulási állapottól a 36. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. március 30.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. szeptember 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 11.
Első közzététel (Tényleges)
2025. szeptember 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 7.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PS-002-101
- 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523201-14-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Az IPD-adatokat nem tervezik megosztani ebben az időben a betegek adatvédelmi aggályai miatt, figyelembe véve a nyitott tanulmány kis méretét
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .