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PS-002用于成人IgA肾病的治疗

2026年9月7日 更新者：Purespring Therapeutics Limited

1/2阶段的多中心，开放标签，两部分研究（单次升剂[第1部分]和剂量扩展[第2部分]），以评估PS-002的安全性，耐受性和功效，这是一种用于治疗成人原发性IGA肾病的成人参与者的基因治疗

该研究的目的是评估PS-002在原发性IGA肾病的成年人中给予PS-002后的安全性，耐受性和初步有效性。 这将是一项人类的第一项研究，尽管接受了当前的护理标准治疗，但仍将包括有疾病进展的高风险的参与者。

在收到PS-002后，将对参与者进行最多一年的监测，并邀请参加长期随访研究（总随访：5年）。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

32

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 招聘中
        • The Johns Hopkins Hospital
  • 英国
      • Bristol、英国、BS10 5NB
        • 招聘中
        • Southmead Hospital
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • 尚未招聘
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh、英国、EH16 4SA
        • 招聘中
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London、英国、E1 1FR
        • 招聘中
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester、Greater Manchester、英国、M13 9WL
        • 招聘中
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester、Greater Manchester、英国、M13 9WL
        • 招聘中
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester、Leicestershire、英国、LE5 4PW
        • 尚未招聘
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham、Nottinghamshire、英国、NG5 1PB
        • 招聘中
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 肾脏活检证明了原发性IGAN的诊断。
  • 筛查前36个月内进行的历史悠久的肾脏活检，并报告了C3沉积的证据。 如果参与者在筛查前36个月进行了肾脏活检，则应在筛查期间进行新的肾脏活检。 该活检必须表现出正在进行的补体系统活动的迹象。
  • 在UPCR筛查访问中评估的蛋白尿至少1G/g（至少1000 mg/g）或总蛋白质排泄至少1 g/24 h（至少1000 mg/24h）从24 h尿液收集中采样。
  • EGFR使用CKD-EPI公式至少45 mL/min/1.73m^2计算。
  • 客厅收缩压等于或小于140 mmHg，舒张压等于或小于90 mmHg。
  • 根据协议中定义的区域特定要求，所有参与者都必须对IGAN进行最佳​​支持护理。

排除标准：

  • 参与者患有肾病综合征，为此目的定义为24小时的尿液蛋白大于3.5g，并发性低珠蛋白（血清白蛋白小于3.0 g/dl [小于30 g/l]）。
  • 任何被定义为与胃肠道和肝病（肝硬化，腹腔疾病，克罗恩病，克罗恩病，溃疡性结肠炎），自身免疫性疾病（疱疹性疱疹性皮肤病，银屑病，静脉关节炎，静脉关节炎，全身性猫果皮果皮症状症状症状（尿瘤），我的脂肪症（伴有皮肤病症状症）淋巴瘤，肺癌，肾细胞癌，皮肤T细胞淋巴瘤），呼吸系统疾病（支气管炎闭塞性，特发性肺纤维化）等。
  • 研究人员认为，患有主要的非基因相关疾病，可以防止对IGAN的评估。
  • 恶性史；或骨髓或器官移植。
  • 目前有效的原发性或继发性免疫缺陷的病史，包括已知的人类免疫缺陷病毒感染史以及其他严重的免疫缺陷血液疾病。
  • 存在其他重要的医疗状况，这将产生不可接受的程序或麻醉风险。
  • 天冬氨酸氨基转移酶或丙氨酸氨基转移酶大于正常上限的1.5倍。
  • 严重感染的病史需要在研究药物管理之前的过去8周内肠胃外抗生素。
  • 以前用免疫抑制/免疫调节剂治疗的参与者，例如但不限于环磷酰胺，英夫利昔单抗，补体抑制剂，canakinumab，canakinumab，霉酚酸酯，霉酚酸盐酸钠，霉菌性钠，环孢菌素，环孢菌素，他，他，他，克拉多利咪群，依然蛋白酶剂（Exposuber）（Exposuble）（Exposuble）（Exposuble）（Expobuse）筛查前的90天（或利妥昔单抗为180天），泼尼松/泼尼松酮当量）。 以前或目前接受口服布德索尼（Kinpeygo/tarpeyo）的参与者需要在研究药物管理局之前洗掉90天。
  • 在研究药物管理之前的6周内，暴露于活疫苗或减毒疫苗。
  • 对皮质类固醇治疗的敏感性或不耐受性的参与者。
  • 已知的超敏反应研究药物成分。
  • 在本研究中，对PS-002或任何其他基因疗法的治疗或任何其他研究试验的治疗。
  • 丙型肝炎或C的阳性血清学，即乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎RNA病毒载荷阳性。

注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：PS-002

第1部分：三组剂量升级：第1组：低剂量，第2组：中级剂量，第3组：高剂量。

第2部分：剂量膨胀的第四组，具有选定剂量。
遗传的：PS-002
含有人类补体因子I（CFI）基因的腺相关病毒载体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
参与者的数量：与PS-002有关
大体时间：筛选到第48周
筛选到第48周

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过尿白蛋白：肌酐比率（UACR）测量的蛋白尿中的基线变化。 [UACR（g/g）将根据现场尿液收集（第一个早晨无效）计算]
大体时间：基线到第48周
基线到第48周
通过UACR从24小时尿液收集中测量的蛋白尿中的基线变化。 [UACR（mg/day）将仅根据第36周的24小时收集尿液计算]
大体时间：基线至第36周
基线至第36周
使用慢性肾脏疾病流行病学（CKD-EPI）计算的肌酐和估计肾小球滤过率（EGFR）的基线变化
大体时间：基线到第48周
基线到第48周
是时候恶化肾功能了。定义为：1）EGFR持续下降至少40％，2）终末期肾脏疾病的发作，3）肾脏替代疗法的开始，或4）全因死亡率
大体时间：基线到第48周
基线到第48周
通过尿液蛋白肌酐比率（UPCR）从蛋白尿中的基线变化。 [UPCR（g/g）将根据现场尿液收集（第一个早晨无效）计算]
大体时间：基线到第48周
基线到第48周
在尿液可溶末端补体复合物（SC5B-9）水平的基线变化
大体时间：基线到第48周
基线到第48周
根据24小时尿液收集测得的尿蛋白：肌酐比值（UPCR）评估的蛋白尿变化
大体时间：基线至第36周
基线至第36周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Purespring Therapeutics Limited

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年3月30日

初级完成 (估计的)

2028年9月1日

研究完成 (估计的)

2029年9月1日

研究注册日期

首次提交

2025年9月11日

首先提交符合 QC 标准的

2025年9月11日

首次发布 (实际的)

2025年9月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月7日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PS-002-101
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523201-14-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

由于患者隐私问题，考虑到此开放标签研究的样本量较小，因此目前不计划共享IPD数据

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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