Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PS-002 for behandling av IgA nefropati hos voksne

7. september 2026 oppdatert av: Purespring Therapeutics Limited

En fase 1/2 multisenter, åpen etikett, todelt studie (enkelt stigende dose [del 1], og doseutvidelse [del 2]) for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av PS-002, en genterapi for behandling av voksne deltakere med primær IgA-nefropati

Hensikten med studien er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effektivitet etter administrering av PS-002 hos voksne med primær IgA-nefropati. Dette vil være en første-i-menneskelig studie og vil omfatte deltakere med høy risiko for sykdomsprogresjon til tross for at de har fått gjeldende standard-of-care-behandling.

Deltakerne vil bli overvåket i opptil ett år etter å ha mottatt PS-002 og invitert til å delta i en langsiktig oppfølgingsstudie (total oppfølging: 5 år).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • The Johns Hopkins Hospital
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS10 5NB
        • Rekruttering
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Storbritannia, EH16 4SA
        • Rekruttering
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Storbritannia, E1 1FR
        • Rekruttering
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannia, LE5 4PW
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Storbritannia, NG5 1PB
        • Rekruttering
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnostisering av primær IgAN som det fremgår av nyrebiopsi.
  • En historisk nyrebiopsi utført innen 36 måneder før screening med rapportert bevis på C3 -avsetning. Hvis deltakeren hadde en nyrebiopsi utført over 36 måneder før screening, bør en ny nyrebiopsi utføres i løpet av screeningsperioden. Denne biopsien må utvise tegn til pågående komplementsystemaktivitet.
  • Proteinuria som vurdert ved screeningbesøket av UPCR minst 1 g/g (minst 1000 mg/g) eller total proteinutskillelse minst 1 g/24 timer (minst 1000 mg/24 timer) prøvetatt fra 24 timers urininnsamling.
  • EGFR beregnet ved bruk av CKD-EPI-formelen minst 45 ml/min/1,73 m^2.
  • Sittende kontor systolisk blodtrykk lik eller mindre enn 140 mmHg, diastolisk blodtrykk lik eller mindre enn 90 mmHg.
  • Alle deltakerne må ha vært i best støttende omsorg for IGAN, i henhold til regionspesifikke krav definert i protokollen.

Eksklusjonskriterier:

  • En deltaker har nefrotisk syndrom, definert for dette formålet som 24 timers urinprotein større enn 3,5 g med samtidig hypoalbuminemia (serumalbumin mindre enn 3,0 g/dL [mindre enn 30 g/l]).
  • Enhver sekundær Igan definert som assosiert med gastrointestinale og leverforstyrrelser (levercirrhose, cøliaki, Crohns sykdom, ulcerøs kolitt), autoimmune lidelser (dermatis), maltiformis, psoriasis, seronegativ arthritis, systemisk lupus ertemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathemathematitis erhritativt erhritisk arhritisk armatis), erhna. Myelom, lymfom, lungekreft, nyrecellekreft, kutan T-celle-lymfom), luftveisforstyrrelser (bronkiolitt-obliterans, idiopatisk lungefibrose) etc.
  • Å ha en stor samtidig ikke-IGAN-relatert sykdom som etter etterforskerens mening forhindrer vurdering av IGAN.
  • Historie om malignitet; eller benmarg eller organtransplantasjon.
  • Historie om, eller for tiden aktiv primær eller sekundær immunsvikt, inkludert kjent historie med humant immunsviktvirusinfeksjon, og andre alvorlige immunsvikt blodlidelser.
  • Tilstedeværelse av andre signifikante medisinske tilstander som ville skape en uakseptabel prosedyre eller anestesisrisiko.
  • Aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase større enn 1,5 ganger den øvre normalgrensen.
  • Historie med alvorlig infeksjon som krever parenterale antibiotika i løpet av de siste 8 ukene før studiet medikamentadministrasjon.
  • Deltakere tidligere behandlet med immunsuppressive/immunmodulerende midler som, men ikke begrenset til, cyklofosfamid, infliximab, komplementinhibitor, canakinumab, mycophenolate mofetil, mykofenolat, orsystem, syklosporin, tacrolimus. prednison/prednisolonekvivalent) innen 90 dager (eller 180 dager for rituximab) før screening. Deltakere tidligere eller for tiden mottar orale budesonid (Kinpeydo/Tarpeyo) krever vaske ut i 90 dager før Study Drug Administration.
  • Utsatt for en levende eller svekket vaksine i løpet av de 6 ukene før studiet Drug Administration.
  • Deltakere med en kjent følsomhet eller intoleranse for kortikosteroidbehandling.
  • Kjent overfølsomhet for å studere medikamenting ingredienser.
  • Tidligere behandling med PS-002 eller annen genterapi, eller deltakelse i andre undersøkelsesforsøk i løpet av denne studien.
  • Positiv serologi for hepatitt B eller C, dvs. positiv hepatitt B overflateantigen eller hepatitt C RNA viral belastning positivt.

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PS-002

Del 1: Dose opptrapping i tre grupper: Gruppe 1: Lav dose, gruppe 2: Mellomdose, gruppe 3: Høy dose.

Del 2: Doseutvidelse i en fjerde gruppe med en valgt dose.
Genetisk: PS-002
Adeno-assosiert viral vektor som inneholder den humane komplementfaktoren I (CFI) genet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med: behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE) og seriøse teaer, teaer og seriøse tea
Tidsramme: Screening opp til uke 48
Screening opp til uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i proteinuria målt ved urinalbumin: kreatininforhold (UACR). [UACR (g/g) vil bli beregnet fra spot urininnsamling (første morgen tomrom)]
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring fra baseline i proteinuri målt ved UACR fra 24 -timers urininnsamling. [UACR (mg/dag) vil bli beregnet fra 24 -timers urinsamling bare på uke 36]
Tidsramme: Baseline til uke 36
Baseline til uke 36
Endring fra baseline i kreatinin og estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) verdier beregnet ved bruk av den kroniske nyresykdommens epidemiologi (CKD-EPI) kreatininformel
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Tid til forverring av nyrefunksjonen. Definert som: 1) vedvarende EGFR-nedgang med minst 40 prosent, 2) utbrudd av nyresykdom i sluttstadiet, 3) Initiering av renal erstatningsterapi, eller 4) dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring fra baseline i proteinuria målt ved urinproteinkreatininforhold (UPCR) fra spot urininnsamling. [UPCR (g/g) vil bli beregnet fra spot urininnsamling (første morgen tomrom)]
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring fra baseline i urinløselig terminal komplementkompleks (SC5B-9) nivåer
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring i proteinuri målt ved Urin Protein:Kreatinin Ratio (UPCR) avledet fra 24-timers urinsamling
Tidsramme: Grunnlinje til uke 36
Grunnlinje til uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Purespring Therapeutics Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. september 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PS-002-101
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD-data er ikke planlagt å deles på dette tidspunktet på grunn av pasientens personvernhensyn med vurderingen av den lille prøvestørrelsen for denne åpne label-studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere