Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PS-002 för behandling av IgA-nefropati hos vuxna

7 september 2026 uppdaterad av: Purespring Therapeutics Limited

En fas 1/2 multicenter, öppen etikett, tvådelad studie (enstaka stigande dos [del 1] och dosutvidgning [del 2]) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av PS-002, en genterapi för behandling av vuxna deltagare med primär IgA-nephropati

Syftet med studien är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effektivitet efter administration av PS-002 hos vuxna med primär IgA-nefropati. Detta kommer att vara en första-i-mänsklig studie och kommer att inkludera deltagare med hög risk för sjukdomsprogression trots att de får nuvarande standard för vårdbehandling.

Deltagarna kommer att övervakas i upp till ett år efter att ha fått PS-002 och bjuds in att delta i en långsiktig uppföljningsstudie (total uppföljning: 5 år).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

32

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • The Johns Hopkins Hospital
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien, BS10 5NB
        • Rekrytering
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SA
        • Rekrytering
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Storbritannien, E1 1FR
        • Rekrytering
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Rekrytering
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Rekrytering
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannien, LE5 4PW
        • Har inte rekryterat ännu
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Storbritannien, NG5 1PB
        • Rekrytering
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Diagnos av primär Igan, vilket framgår av njurbiopsi.
  • En historisk njurbiopsi utförd inom 36 månader före screening med rapporterade bevis på C3 -avsättning. Om deltagaren hade en njurbiopsi utförd under 36 månader före screening, bör en ny njurbiopsi genomföras under screeningperioden. Denna biopsi måste uppvisa tecken på pågående komplementsystemaktivitet.
  • Proteinuria som bedömdes vid screeningbesöket av UPCR minst 1 g/g (minst 1000 mg/g) eller total proteinutsöndring minst 1 g/24 timmar (minst 1000 mg/24 timmar) prov från 24 timmar urinuppsamling.
  • EGFR beräknade med CKD-EPI-formeln minst 45 ml/min/1,73m^2.
  • Sittning av systoliskt blodtryck lika med eller mindre än 140 mmHg, diastoliskt blodtryck lika med eller mindre än 90 mmHg.
  • Alla deltagare måste ha varit på bästa stöd för IGAN, enligt regionspecifika krav definierade i protokollet.

Uteslutningskriterier:

  • En deltagare har nefrotiskt syndrom, definierat för detta ändamål som 24 timmar urinprotein större än 3,5 g med samtidig hypoalbuminemi (serumalbumin mindre än 3,0 g/dL [mindre än 30 g/L]).
  • Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, lung Cancer, njurcellcancer, kutan T-celllymfom), andningsstörningar (bronchiolitis obliterans, idiopatisk lungfibros) etc.
  • Att ha en viktig samtidig icke-igan-relaterad sjukdom som enligt utredarens åsikt förhindrar bedömningen av Igan.
  • Historia om malignitet; eller benmärg eller organtransplantation.
  • Historik om, eller för närvarande aktiv primär eller sekundär immunbrist, inklusive känd historia av humant immunbristvirusinfektion och andra allvarliga immunbristblodstörningar.
  • Närvaro av andra betydande medicinska tillstånd som skulle skapa ett oacceptabelt förfarande eller anestesiskisk.
  • Aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas större än 1,5 gånger den övre gränsen för normal.
  • Historia med allvarlig infektion som kräver parenterala antibiotika under de senaste 8 veckorna före läkemedelsadministration.
  • Deltagare behandlades tidigare med immunsuppressiva/immunmodulerande medel såsom, men inte begränsat till, cyklofosfamid, infliximab, komplementinhibitor, canakinumab, mykofenolatmofetil, mykofenolat natrium, cyklosporin, tacrolimus, everolimus, orystemic cortic. motsvarande) inom 90 dagar (eller 180 dagar för rituximab) före screening. Deltagare tidigare eller för närvarande tar emot oral budesonid (Kinpeygo/tarpeyo) kräver tvätt i 90 dagar före läkemedelsadministrationen.
  • Utsatts för ett levande eller dämpat vaccin inom de 6 veckorna före studiedrogadministrationen.
  • Deltagare med en känd känslighet eller intolerans för kortikosteroidterapi.
  • Känd överkänslighet för att studera läkemedelsingredienser.
  • Tidigare behandling med PS-002 eller någon annan genterapi, eller deltagande i någon annan undersökningsstudie under denna studie.
  • Positiv serologi för hepatit B eller C, dvs positiv hepatit B -ytantigen eller hepatit C RNA -viral belastning positiv.

Obs: Andra protokolldefinierade inkluderings-/uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PS-002

Del 1: Dosupptrappning i tre grupper: Grupp 1: låg dos, grupp 2: Mellandos, grupp 3: Hög dos.

Del 2: Dosutvidgning i en fjärde grupp med en utvald dos.
Genetisk: PS-002
Adeno-associerad viral vektor som innehåller den mänskliga komplementfaktorn I (CFI) -genen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med: Behandlings-framstående biverkningar (TEAE) och allvarliga teer, tees och allvarliga teer relaterade till PS-002, TEAS och allvarliga tees relaterade till PS-002-administrationsproceduren
Tidsram: Screening upp till vecka 48
Screening upp till vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i proteinuri mätt med urinalbumin: kreatininförhållande (UACR). [UACR (G/G) kommer att beräknas från Spot Urine Collection (First Morning Void)]
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring från baslinjen i proteinuri mätt med UACR från 24 -timmars urinuppsamling. [UACR (mg/dag) kommer att beräknas från 24 timmars urinuppsamling endast vid vecka 36]
Tidsram: Baslinje till vecka 36
Baslinje till vecka 36
Förändring från baslinjen i kreatinin och uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) värden beräknade med användning av kronisk njursjukdom epidemiologi (CKD-EPI) kreatininformel
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Tid att försämra njurfunktionen. Definieras som: 1) långvarig EGFR-nedgång med minst 40 procent, 2) början av njursjukdom i slutstadiet, 3) initiering av njurersättningsterapi, eller 4) dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring från baslinjen i proteinuria mätt med urinproteinkreatininförhållande (UPCR) från Spot Urine Collection. [UPCR (g/g) kommer att beräknas från Spot Urine Collection (First Morning Void)]
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring från baslinjen i urinlösligt terminalkomplementkomplex (SC5B-9) nivåer
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring i proteinuri mätt med Urinprotein:Kreatininkvot (UPCR) härledd från 24-timmars urinsamling
Tidsram: Baseline till vecka 36
Baseline till vecka 36

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Purespring Therapeutics Limited

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2025

Första postat (Faktisk)

19 september 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PS-002-101
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

IPD-data planeras inte att delas vid denna tid på grund av patientens integritetsproblem med hänsyn till den lilla provstorleken för denna öppna etikettstudie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera