PS-002 pour le traitement de la néphropathie IgA chez les adultes
7 septembre 2026 mis à jour par: Purespring Therapeutics Limited
Une étude multicentrique de phase 1/2, étiquette ouverte, étude en deux parties (dose ascendante unique [partie 1] et expansion de la dose [partie 2]) pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du PS-002, une thérapie génique pour le traitement des participants adultes atteints de néphropathie IgA primaire
Le but de l'étude est d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire après l'administration de PS-002 chez les adultes atteints de néphropathie IgA primaire. Ce sera une étude de premier ordre et inclura les participants à haut risque de progression de la maladie malgré le traitement de la norme de soins actuel.
Les participants seront surveillés jusqu'à un an après avoir reçu le PS-002 et invités à participer à une étude de suivi à long terme (suivi total: 5 ans).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
32
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Operations
- Numéro de téléphone: +44 (0)20 3855 6324
- E-mail: contact@purespringtx.com
Lieux d'étude
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Bristol, Royaume-Uni, BS10 5NB
- Recrutement
- Southmead Hospital
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Pas encore de recrutement
- Cardiff and Vale University Health Board
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4SA
- Recrutement
- Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
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London, Royaume-Uni, E1 1FR
- Recrutement
- The Royal London Hospital
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Recrutement
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Recrutement
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
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Leicestershire
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Leicester, Leicestershire, Royaume-Uni, LE5 4PW
- Pas encore de recrutement
- Leicester General Hospital
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Nottinghamshire
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Nottingham, Nottinghamshire, Royaume-Uni, NG5 1PB
- Recrutement
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Recrutement
- University of Miami Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Recrutement
- The Johns Hopkins Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
- Diagnostic de l'igan primaire comme en témoigne la biopsie rénale.
- Une biopsie rénale historique a été réalisée dans les 36 mois précédant le dépistage avec des preuves rapportées de dépôt de C3. Si le participant avait une biopsie rénale sur 36 mois avant le dépistage, une nouvelle biopsie rénale devrait être effectuée pendant la période de dépistage. Cette biopsie doit présenter des signes d'activité du système de complément en cours.
- La protéinurie évaluée lors de la visite de dépistage par un UPCR au moins 1 g / g (au moins 1000 mg / g) ou l'excrétion totale des protéines au moins 1 g / 24 h (au moins 1000 mg / 24h) échantillonnée à partir de la collection d'urine de 24 h.
- EGFR a calculé en utilisant la formule CKD-EPI au moins 45 ml / min / 1,73 m ^ 2.
- Bureau assis pression artérielle systolique égale ou inférieure à 140 mmHg, pression artérielle diastolique égale ou inférieure à 90 mmHg.
- Tous les participants doivent avoir été sur les meilleurs soins de soutien pour Igan, selon les exigences spécifiques à la région définies dans le protocole.
Critères d'exclusion:
- Un participant a un syndrome néphrotique, défini à cet effet comme une protéine d'urine 24 h supérieure à 3,5 g avec une hypoalbuminemie simultanée (albumine sérique de moins de 3,0 g / dL [moins de 30 g / L]).
- Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, Cancer du poumon, cancer des cellules rénales, lymphome cutanée à cellules T), troubles respiratoires (bronchiolite oblitérants, fibrose pulmonaire idiopathique) etc.
- Le fait d'avoir une maladie majeure non liée à l'ingan simultanée qui, de l'avis de l'investigateur, empêche l'évaluation de l'IGAN.
- Histoire de malignité; ou greffe de moelle osseuse ou d'organe.
- Antécédents de l'immunodéficience primaire ou secondaire actuellement active, y compris les antécédents connus d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine et d'autres troubles sanguins d'immunodéficience sévère.
- Présence d'autres conditions médicales importantes qui créeraient une procédure inacceptable ou un risque d'anesthésie.
- L'aspartate aminotransférase ou l'alanine aminotransférase supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale.
- Antécédents d'infection grave nécessitant des antibiotiques parentéraux au cours des 8 dernières semaines précédant l'étude de l'administration de médicaments.
- Participants previously treated with immunosuppressive/immunomodulatory agents such as, but not limited to, cyclophosphamide, infliximab, complement inhibitor, canakinumab, mycophenolate mofetil, mycophenolate sodium, cyclosporine, tacrolimus, everolimus, or systemic corticosteroids (exposure greater than 7.5mg/day Équivalent de prednisone / prednisolone) dans les 90 jours (ou 180 jours pour le rituximab) avant le dépistage. Les participants qui reçoivent auparavant ou actuellement le boudonide oral (Kinpeygo / Tarpeyo) nécessitent un lavage pendant 90 jours avant l'étude Administration du médicament.
- Exposé à un vaccin vivant ou atténué dans les 6 semaines précédant l'étude de l'administration du médicament.
- Les participants ayant une sensibilité ou une intolérance connue à la corticothérapie.
- Hypersensibilité connue pour étudier les ingrédients médicamenteux.
- Traitement antérieur avec PS-002 ou toute autre thérapie génique, ou participation à tout autre essai d'enquête au cours de cette étude.
- Sérologie positive pour l'hépatite B ou C, c'est-à-dire l'antigène de surface de l'hépatite B positive ou la charge virale de l'ARN à l'hépatite C positive.
Remarque: D'autres critères d'inclusion / exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: PS-002
Partie 1: Escalade de dose en trois groupes: Groupe 1: Dose faible, groupe 2: Dose intermédiaire, groupe 3: dose élevée. Partie 2: Extension de dose dans un quatrième groupe avec une dose sélectionnée. |
Vecteur viral adéno-associé contenant le gène du facteur de complément humain (CFI)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants avec: événements indésirables émergents du traitement (TEAES) et thé, thé et thé graves liés au PS-002, thé et thé graves liés à la procédure d'administration PS-002
Délai: Prise jusqu'à la semaine 48
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Prise jusqu'à la semaine 48
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la base de la protéinurie mesuré par l'albumine urinaire: le rapport créatinine (UACR). [UACR (g / g) sera calculé à partir de la collection d'urine spot (premier vide du matin)]
Délai: Base de base à la semaine 48
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Base de base à la semaine 48
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Changement par rapport à la base de la protéinurie mesuré par l'UACR à partir de la collecte d'urine 24 heures. [L'UACR (Mg / Day) sera calculé à partir de la collection d'urine 24 heures à 24 heures à la semaine 36 uniquement]
Délai: Base de base à la semaine 36
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Base de base à la semaine 36
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Changement par rapport à la référence dans la créatinine et les valeurs de taux de filtration glomérulaire estimées (EGFR) calculées à l'aide de la formule de créatinine de la maladie rénale chronique (CKD-EPI)
Délai: Base de base à la semaine 48
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Base de base à la semaine 48
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Il est temps d'aggraver la fonction rénale. Défini comme: 1) une baisse du EGFR soutenue d'au moins 40%, 2) début d'une maladie rénale du stade terminal, 3) initiation de la thérapie de remplacement rénal, ou 4) la mortalité toutes causes
Délai: Base de base à la semaine 48
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Base de base à la semaine 48
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Changement par rapport à la base de la protéinurie, mesuré par le rapport de créatinine de protéine urinaire (UPCR) à partir de la collecte d'urine spactive. [UPCR (g / g) sera calculé à partir de la collection d'urine ponctuelle (premier vide du matin)]
Délai: Base de base à la semaine 48
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Base de base à la semaine 48
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Changement par rapport aux niveaux de complexe de complément terminal soluble urinaire (SC5B-9)
Délai: Base de base à la semaine 48
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Base de base à la semaine 48
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Changement de la protéinurie mesuré par le rapport protéinurie/créatininurie (RPC) dérivé de la collecte d'urine de 24 heures
Délai: De la ligne de base à la semaine 36
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De la ligne de base à la semaine 36
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 mars 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 septembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 septembre 2025
Première publication (Réel)
19 septembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PS-002-101
- 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523201-14-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Les données IPD ne sont pas prévues pour être partagées pour le moment en raison de problèmes de confidentialité des patients en considérant la petite taille de l'échantillon pour cette étude ouverte
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .