Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PS-002 pro léčbu nefropatie IgA u dospělých

19. března 2026 aktualizováno: Purespring Therapeutics Limited

Multicentrická fáze 1/2, otevřená značka, dvoudílná studie (jediná vzestupná dávka [část 1] a expanze dávky [část 2]) pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti PS-002, genové terapie pro léčbu dospělých účastníků primární IgA nefropatie

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost po podání PS-002 u dospělých s primární nefropatií IgA. Bude to studie prvního v lidském lidském studiu a bude zahrnovat účastníky s vysokým rizikem progrese onemocnění, a to i přes přijetí současné léčby standardní péče.

Účastníci budou monitorováni až jeden rok po obdržení PS-002 a vyzváni, aby se zúčastnili dlouhodobé následné studie (celkové sledování: 5 let).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS10 5NB
        • Nábor
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Zatím nenabíráme
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4SA
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Spojené království, E1 1FR
        • Nábor
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Zatím nenabíráme
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Spojené království, LE5 4PW
        • Zatím nenabíráme
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Spojené království, NG5 1PB
        • Nábor
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza primárního IGAN, o čemž svědčí biopsie ledvin.
  • Historická biopsie ledvin provedla do 36 měsíců před screeningem s hlášenými důkazy o depozici C3. Pokud měl účastník biopsii ledvin proveden po dobu 36 měsíců před screeningem, měla by být během screeningového období provedena nová biopsie ledvin. Tato biopsie musí vykazovat známky probíhající aktivity systému doplňků.
  • Proteinurie, jak byla hodnocena při screeningové návštěvě UPCR nejméně 1 g/g (nejméně 1 000 mg/g) nebo celkové vylučování proteinu nejméně 1 g/24 hodin (nejméně 1000 mg/24 hodin) od 24 hodin sběru moči.
  • EGFR vypočteno pomocí vzorce CKD-EPI nejméně 45 ml/min/1,73 m^2.
  • Systolický krevní tlak v sezení rovný nebo méně než 140 mmHg, diastolický krevní tlak rovný nebo menším než 90 mmHg.
  • Všichni účastníci museli být na nejlepší podpůrné péči o IGAN, podle požadavků specifických pro region definované v protokolu.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastník má nefrotický syndrom, definovaný pro tento účel jako 24 hodin protein moči větší než 3,5 g se souběžnou hypoalbuminémií (sérový albumin menší než 3,0 g/dl [méně než 30 g/l]).
  • Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, lung Rakovina, rakovina ledvin, kožní lymfom T-buněk), respirační poruchy (bronchiolitida obliterans, idiopatická plicní fibróza) atd.
  • Mít hlavní souběžné onemocnění související s neganem, které podle názoru vyšetřovatele zabraňuje hodnocení IGAN.
  • Historie malignity; nebo transplantace kostní dřeně nebo orgánů.
  • Historie nebo v současné době aktivní primární nebo sekundární imunodeficience, včetně známé historie infekce viru lidské imunodeficience a dalších závažných poruch krve imunodeficience.
  • Přítomnost dalších významných zdravotních stavů, které by vytvořily nepřijatelný postup nebo riziko anestezie.
  • Aspartát aminotransferáza nebo alanin aminotransferáza větší než 1,5násobek horní hranice normálního.
  • Historie vážné infekce vyžadující parenterální antibiotika během posledních 8 týdnů před podáváním studia léčiva.
  • Účastníci dříve léčeni imunosupresivními/imunomodulačními látkami, jako je, ale nejen, cyklofosfamid, infliximab, inhibitor komplementu, kanakinumab, mykofenolát mofetil, mykofenolát sodík, cyklosporin, tacrolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus, everolimus. ekvivalent prednison/prednisolonu) do 90 dnů (nebo 180 dnů pro rituximab) před screeningem. Účastníci dříve nebo v současné době dostávají perorální tusonid (Kinpeygo/Tarpeyo), kteří vyžadují vymývání po dobu 90 dnů před studiem léčiva.
  • Vystavena živé nebo oslabené vakcíně během 6 týdnů před studiem podávání léčiva.
  • Účastníci se známou citlivostí nebo intolerancí na kortikosteroidní terapii.
  • Známá přecitlivělost ke studiu drogových složek.
  • Předchozí léčba PS-002 nebo jakoukoli jinou genovou terapií nebo účast na jakékoli jiné vyšetřovací studii během této studie.
  • Pozitivní sérologie pro hepatitidu B nebo C, tj. Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B nebo virová zátěž hepatitidy C RNA pozitivní.

Poznámka: Mohou se použít další kritéria pro zařazení/vyloučení definované protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PS-002

Část 1: Eskalace dávky ve třech skupinách: Skupina 1: Nízká dávka, skupina 2: střední dávka, skupina 3: Vysoká dávka.

Část 2: Rozšíření dávky ve čtvrté skupině s vybranou dávkou.
Genetický: PS-002
Adeno-asociovaný virový vektor obsahující gen faktoru I (CFI) lidského komplementu (CFI)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s: Nežádoucí účinky: Ošetření (čaje) a vážné čaje, čaj a vážné čaje související s PS-002, čajem a vážným čajem souvisejícím s postupem podávání PS-002
Časové okno: Screening do 48 týdne
Screening do 48 týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v proteinurii měřená poměrem albuminu moči: kreatinin (UACR). [UACR (G/G) se vypočítá ze sběru bodové moči (první ranní prázdnota)]
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
Základní linie do 48 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v proteinurii měřená pomocí UACR z 24hodinového sběru moči. [UACR (MG/DEN) se vypočítá pouze z 24hodinového sběru moči pouze v 36. týdnu]
Časové okno: Základy do 36. týdne
Základy do 36. týdne
Změna z výchozí hodnoty v hodnotách kreatininu a odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR) vypočítané pomocí epidemiologie chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) kreatininu
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
Základní linie do 48 týdnů
Čas na zhoršení funkce ledvin. Definováno jako: 1) Trvalý pokles EGFR o nejméně 40 procent, 2) nástup onemocnění ledvin v konečném stádiu, 3) zahájení renální substituční terapie nebo 4) úmrtnost na všechny příčiny
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
Základní linie do 48 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v proteinurii měřená poměrem kreatininu proteinu moči (UPCR) z sběru moči. [UPCR (G/G) se vypočítá ze sběru bodové moči (první ranní prázdnota)]
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
Základní linie do 48 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v hladinách komplexu konstrukčních doplňků v moči (SC5B-9)
Časové okno: Základní linie do 48 týdnů
Základní linie do 48 týdnů
Změna proteinurie měřená poměrem bílkoviny a kreatininu v moči (UPCR) stanoveným z 24hodinového sběru moči
Časové okno: Základní hodnota do 36. týdne
Základní hodnota do 36. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Purespring Therapeutics Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2025

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PS-002-101
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Data IPD se v tuto chvíli neplánují sdílet kvůli obavám o ochranu osobních údajů pro pacienta s přihlédnutím k malé velikosti vzorku pro tuto studii s otevřeným označením

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Imunoglobulin A (IgA) nefropatie

Klinické studie na PS-002

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit