Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PS-002 til behandling af IGA nefropati hos voksne

19. marts 2026 opdateret af: Purespring Therapeutics Limited

En fase 1/2 multicenter, åben etiket, todelt undersøgelse (enkelt stigende dosis [del 1] og dosisudvidelse [del 2]) for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af PS-002, en genterapi til behandling af voksne deltagere med primær IgA nefropati

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet efter administration af PS-002 hos voksne med primær IGA-nefropati. Dette vil være en første-i-menneskelig undersøgelse og vil omfatte deltagere med høj risiko for sygdomsprogression på trods af at have modtaget nuværende behandlingsstandard.

Deltagerne overvåges i op til et år efter modtagelse af PS-002 og inviteres til at deltage i en langsigtet opfølgningsundersøgelse (Total opfølgning: 5 år).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Rekruttering
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Rekruttering
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE5 4PW
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Rekruttering
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Michigan Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnose af primær IgAN som det fremgår af nyrebiopsi.
  • En historisk nyrebiopsi udført inden for 36 måneder før screening med rapporteret bevis for C3 -afsætning. Hvis deltageren havde en nyrebiopsi udført over 36 måneder før screening, skulle en ny nyrebiopsi udføres i løbet af screeningsperioden. Denne biopsi skal udvise tegn på løbende komplementsystemaktivitet.
  • Proteinuri som vurderet ved screeningsbesøget af UPCR mindst 1 g/g (mindst 1000 mg/g) eller total proteinudskillelse mindst 1 g/24 timer (mindst 1000 mg/24 timer), der blev samplet fra 24 timers opsamling af 24 timer.
  • EGFR beregnet ved hjælp af CKD-EPI-formlen mindst 45 ml/min/1,73m^2.
  • Siddende kontorets systoliske blodtryk lig med eller mindre end 140 mmHg, diastolisk blodtryk lig med eller mindre end 90 mmHg.
  • Alle deltagere skal have været på den bedste støttende pleje af IGAN, i henhold til regionspecifikke krav defineret i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • En deltager har nefrotisk syndrom, defineret til dette formål som 24 timers urinprotein større end 3,5 g med samtidig hypoalbuminæmi (serumalbumin mindre end 3,0 g/dL [mindre end 30 g/l]).
  • Enhver sekundær Igan defineret som forbundet med gastrointestinal og leverforstyrrelser (levercirrhose, cøliaki, Crohns sygdom, ulcerøs colitis), autoimmune lidelser (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegativ arthritis, systemisk lupuseryematosus, reumatoid arthritis), malignant (ighiThiThema ererythematosus, reumatoid arthritis) Myelom, lymfom, lungekræft, nyrecellekræft, kutan T-celle lymfom), luftvejsforstyrrelser (bronchiolitis obliterans, idiopatisk lungefibrose) osv.
  • At have en større samtidig ikke-INGAN-relateret sygdom, der efter efterforskerens mening forhindrer vurdering af Igan.
  • Historie om malignitet; eller knoglemarv eller organtransplantation.
  • Historie om eller i øjeblikket aktiv primær eller sekundær immundefekt, herunder kendt historie om human immundefektvirusinfektion og andre alvorlige immundefektblodforstyrrelser.
  • Tilstedeværelse af andre signifikante medicinske tilstande, der ville skabe en uacceptabel procedure eller anæstesi -risiko.
  • Aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase større end 1,5 gange den øverste normal grænse.
  • Historie om alvorlig infektion, der kræver parenterale antibiotika inden for de sidste 8 uger før undersøgelsen af ​​lægemiddeladministration.
  • Deltagere, der tidligere var behandlet med immunsuppressive/immunmodulerende midler, såsom, men ikke begrænset til, cyclophosphamid, infliximab, komplementinhibitor, canakinumab, mycophenolat mofetil, mycophenolatnatrium, cyclosporin, tacrolimus, altidolimus eller systemisk corticosteroter (eksponering større end 7.5MGG/dag Prednison/prednisolonækvivalent) inden for 90 dage (eller 180 dage for rituximab) før screening. Deltagere, der tidligere eller i øjeblikket modtager orale budesonid (kinpeygo/tarpeyo), kræver vask ud i 90 dage før undersøgelsen af ​​lægemiddeladministrationen.
  • Udsat for en levende eller svækket vaccine inden for de 6 uger før undersøgelsen af ​​lægemiddeladministration.
  • Deltagere med en kendt følsomhed eller intolerance over for kortikosteroidbehandling.
  • Kendte overfølsomhed til at studere medikamentingredienser.
  • Tidligere behandling med PS-002 eller enhver anden genterapi eller deltagelse i enhver anden undersøgelsesforsøg under denne undersøgelse.
  • Positiv serologi til hepatitis B eller C, dvs. positiv hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C RNA viral belastning positiv.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/ekskluderingskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PS-002

Del 1: Dosisoptrapning i tre grupper: gruppe 1: lav dosis, gruppe 2: mellemdosis, gruppe 3: høj dosis.

Del 2: Dosisudvidelse i en fjerde gruppe med en valgt dosis.
Genetisk: PS-002
Adeno-associeret viral vektor, der indeholder den humane komplementfaktor I (CFI) -gen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med: Behandling af bivirkninger (TEAES) og seriøse TEAE'er, TEAE'er og seriøse TEAE'er relateret til PS-002, TEAES og seriøse TEAE'er relateret til PS-002-administrationsproceduren
Tidsramme: Screening op til uge 48
Screening op til uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i proteinuri målt ved urinalbumin: kreatininforhold (UACR). [UACR (G/G) beregnes ud fra Spot Urine Collection (første morgen tomrum)]
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring fra baseline i proteinuri målt ved UACR fra 24 timers urinopsamling. [UACR (mg/dag) beregnes kun fra 24 timers urinopsamling i uge 36]
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Ændring fra baseline i kreatinin og estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR) -værdier beregnet ved hjælp af den kroniske nyresygdompidemiologi (CKD-EPI) creatinin-formel
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Tid til forværring af nyrefunktion. Defineret som: 1) vedvarende EGFR-tilbagegang med mindst 40 procent, 2) begyndelse af nyresygdom i slutstadiet, 3) påbegyndelse af nyreudskiftningsterapi eller 4) dødelighed af al årsag
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring fra baseline i proteinuri målt ved urinproteinkreatininforhold (UPCR) fra plet urinopsamling. [UPCR (G/G) beregnes ud fra Spot Urine Collection (første morgen tomrum)]
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Skift fra baseline i urinopløseligt terminalkomplet kompleks (SC5B-9) niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring i proteinuri målt ved urinprotein:kreatinin-forhold (UPCR) afledt fra 24-timers urinindsamling
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Purespring Therapeutics Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2025

Først opslået (Faktiske)

19. september 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PS-002-101
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD-data er ikke planlagt at blive delt på dette tidspunkt på grund af patientens privatlivsproblemer under hensyntagen til den lille prøvestørrelse til denne open-label-undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immunoglobulin A (IgA) nefropati

Kliniske forsøg med PS-002

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner