Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PS-002 voor de behandeling van IGA-nefropathie bij volwassenen

7 september 2026 bijgewerkt door: Purespring Therapeutics Limited

Een fase 1/2 multicenter, open label, tweedelig onderzoek (enkele oplopende dosis [deel 1] en dosisuitbreiding [deel 2]) om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van PS-002 te evalueren, een gentherapie voor de behandeling van volwassen deelnemers met primaire IGA-nefropathie

Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige effectiviteit te evalueren na toediening van PS-002 bij volwassenen met primaire IgA-nefropathie. Dit wordt een first-in-mens onderzoek en omvat deelnemers met een hoog risico op ziekteprogressie ondanks het ontvangen van de huidige standaardbehandeling.

Deelnemers worden gemonitord voor maximaal een jaar na ontvangst van PS-002 en uitgenodigd om deel te nemen aan een langdurige follow-upstudie (totale follow-up: 5 jaar).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS10 5NB
        • Werving
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Nog niet aan het werven
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH16 4SA
        • Werving
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Werving
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Werving
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Werving
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Verenigd Koninkrijk, LE5 4PW
        • Nog niet aan het werven
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Verenigd Koninkrijk, NG5 1PB
        • Werving
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • The Johns Hopkins Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van primaire IgAN zoals blijkt uit nierbiopsie.
  • Een historische nierbiopsie uitgevoerd binnen 36 maanden voorafgaand aan screening met gerapporteerde bewijs van C3 -depositie. Als de deelnemer een nierbiopsie had die meer dan 36 maanden voorafgaand aan de screening werd uitgevoerd, moet een nieuwe nierbiopsie worden uitgevoerd tijdens de screeningperiode. Deze biopsie moet tekenen vertonen van voortdurende complementsysteemactiviteit.
  • Proteïnurie zoals beoordeeld bij het screeningbezoek door UPCR ten minste 1 g/g (minimaal 1000 mg/g) of totale eiwituitscheiding ten minste 1 g/24 uur (ten minste 1000 mg/24 uur) bemonsterd uit 24 uur urinecollectie.
  • EGFR berekend met behulp van de CKD-EPI-formule ten minste 45 ml/min/1.73m^2.
  • Zitting Office Systolische bloeddruk gelijk aan of minder dan 140 mmHg, diastolische bloeddruk gelijk aan of minder dan 90 mmHg.
  • Alle deelnemers moeten de beste ondersteunende zorg voor IGAN hebben gehad, volgens regiospecifieke vereisten die in het protocol zijn gedefinieerd.

Uitsluitingscriteria:

  • Een deelnemer heeft nefrotisch syndroom, voor dit doel gedefinieerd als 24 uur urine -eiwit groter dan 3,5 g met gelijktijdige hypoalbuminemie (serumalbumine minder dan 3,0 g/dl [minder dan 30 g/l]).
  • Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, Longkanker, niercelkanker, cutaan T-cel lymfoom), ademhalingsstoornissen (bronchiolitis obliterans, idiopathische longfibrose) enz.
  • Het hebben van een grote gelijktijdige niet-imago-gerelateerde ziekte die naar de mening van de onderzoeker de beoordeling van IGAN voorkomt.
  • Geschiedenis van maligniteit; of beenmerg of orgaantransplantatie.
  • Geschiedenis van, of momenteel actieve primaire of secundaire immunodeficiëntie, inclusief de bekende geschiedenis van de infectie van het menselijke immunodeficiëntievirus en andere ernstige immunodeficiëntie bloedaandoeningen.
  • Aanwezigheid van andere belangrijke medische aandoeningen die een onaanvaardbare procedure of anesthesie -risico zouden veroorzaken.
  • Aspartaat aminotransferase of alanine aminotransferase groter dan 1,5 keer de bovengrens van normaal.
  • Geschiedenis van ernstige infecties die parenterale antibiotica vereisen in de afgelopen 8 weken voorafgaand aan het bestuderen van de toediening van geneesmiddelen.
  • Deelnemers die eerder werden behandeld met immunosuppressieve/immunomodulerende middelen zoals, maar niet beperkt tot, cyclofosfamide, infliximab, complementremmer, canakinumab, mycofenolaat mofetil, mycofenolaat sodium, cyclosporine, tacrolimus, everolimus, of systemische corticosteroïden (blijk van 7.5Mg/dag equivalent) binnen 90 dagen (of 180 dagen voor rituximab) voorafgaand aan screening. Deelnemers die eerder of momenteel orale budesonide (Kinpeygo/Tarpeyo) ontvangen, vereisen 90 dagen uitspoelen voorafgaand aan de toediening van de studie.
  • Blootgesteld aan een levend of verzwakt vaccin binnen de 6 weken voorafgaand aan het bestuderen van medicijntoediening.
  • Deelnemers met een bekende gevoeligheid of intolerantie voor corticosteroïde therapie.
  • Bekende overgevoeligheid om ingrediënten van geneesmiddelen te bestuderen.
  • Eerdere behandeling met PS-002 of enige andere gentherapie, of deelname aan een ander onderzoeksproef tijdens deze studie.
  • Positieve serologie voor hepatitis B of C, d.w.z. positieve hepatitis B oppervlakte -antigeen of hepatitis C RNA -virale belasting positief.

Opmerking: andere protocol-gedefinieerde inclusie/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PS-002

Deel 1: Dosis escalatie in drie groepen: Groep 1: lage dosis, groep 2: Intermediate Dosis, Groep 3: Hoge dosis.

Deel 2: Dosisuitbreiding in een vierde groep met een geselecteerde dosis.
Genetisch: PS-002
Adeno-geassocieerde virale vector die het menselijke complementfactor I (CFI) -gen bevat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met: bijwerkingen voor behandelingsopkomst (Teaes) en ernstige TEEAS, TEEAS en serieuze TEEA's gerelateerd aan PS-002, TEEAS en ernstige TEEA's gerelateerd aan de PS-002-administratieprocedure
Tijdsspanne: Screening tot week 48
Screening tot week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de uitgangswaarde in proteïnurie zoals gemeten door urinealbumine: Creatinine Ratio (UACR). [UACR (G/G) wordt berekend op basis van spot urinecollectie (eerste ochtend nietig)]
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
Basislijn naar week 48
Verandering van de basislijn in proteïnurie zoals gemeten door UACR uit 24 -uurs urine -verzameling. [UACR (mg/dag) zal worden berekend uit 24 -uurs urine -verzameling alleen in week 36]
Tijdsspanne: Basislijn naar week 36
Basislijn naar week 36
Verandering van de basislijn in creatinine en geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) -waarden berekend met behulp van de chronische nierziekte-epidemiologie (CKD-EPI) creatinineformule
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
Basislijn naar week 48
Tijd tot verslechtering van de nierfunctie. Gedefinieerd als: 1) aanhoudende EGFR-daling met ten minste 40 procent, 2) begin van nierziekte in het eindstadium, 3) start van niervervangingstherapie, of 4) mortaliteit door alle oorzaken
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
Basislijn naar week 48
Verandering van de basislijn in proteïnurie zoals gemeten door urine -eiwitcreatinineverhouding (UPCR) uit spot urine -verzameling. [UPCR (G/G) wordt berekend op basis van spot urinecollectie (eerste ochtend nietig)]]
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
Basislijn naar week 48
Verander van de basislijn in urine-oplosbare terminal complementcomplex (SC5B-9) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn naar week 48
Basislijn naar week 48
Verandering in proteinurie gemeten door de Urine Eiwit:Creatinine Ratio (UPCR) afgeleid uit 24-uurs urinecollectie
Tijdsspanne: Baseline tot week 36
Baseline tot week 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Purespring Therapeutics Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 september 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PS-002-101
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD-gegevens zijn op dit moment niet gepland vanwege de privacyproblemen van de patiënt met betrekking tot de kleine steekproefomvang voor deze open-label studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren