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PS-002 zur Behandlung der IgA-Nephropathie bei Erwachsenen

19. März 2026 aktualisiert von: Purespring Therapeutics Limited

Eine Phase 1/2 Multizentrum, offene Label, zweiteilige Studie (Single Ascending Dosis [Teil 1] und Dosisausdehnung [Teil 2]) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von PS-002, einer Gentherapie zur Behandlung erwachsener Teilnehmer mit primären IGA-Nephropathie

Ziel der Studie ist es, Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit nach der Verabreichung von PS-002 bei Erwachsenen mit primärer IgA-Nephropathie zu bewerten. Dies wird eine Erst-in-Human-Studie sein und die Teilnehmer mit hohem Risiko für das Fortschreiten des Krankheiten umfassen, obwohl die derzeitige Behandlung mit dem Standard-Pflege eine Behandlung mit dem Standard-Pflege erhält.

Die Teilnehmer werden nach Erhalt von PS-002 bis zu einem Jahr überwacht und eingeladen, an einer langfristigen Follow-up-Studie teilzunehmen (insgesamt Follow-up: 5 Jahre).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Michigan Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS10 5NB
        • Rekrutierung
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH16 4SA
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1FR
        • Rekrutierung
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Noch keine Rekrutierung
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Rekrutierung
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Vereinigtes Königreich, LE5 4PW
        • Noch keine Rekrutierung
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Vereinigtes Königreich, NG5 1PB
        • Rekrutierung
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose eines primären IgAN, wie durch Nierenbiopsie belegt.
  • Eine historische Nierenbiopsie, die innerhalb von 36 Monaten vor dem Screening mit gemeldeten Nachweisen einer C3 -Ablagerung durchgeführt wurde. Wenn der Teilnehmer eine Nierenbiopsie über 36 Monate vor dem Screening hatte, sollte während der Screening -Periode eine neue Nierenbiopsie durchgeführt werden. Diese Biopsie muss Anzeichen einer laufenden Komplementsystemaktivität aufweisen.
  • Proteinurie wie beim Screening -Besuch durch UPCR mindestens 1 g/g (mindestens 1000 mg/g) oder die gesamte Proteinausscheidung mindestens 1 g/24 h (mindestens 1000 mg/24 Stunden) aus der 24 -H -Urinsammlung abgetastet.
  • EGFR berechnet unter Verwendung der CKD-EPI-Formel mindestens 45 ml/min/1,73 m^2.
  • Der systolische Blutdruck des sitzenden Büros, der einem oder weniger als 140 mmHg entspricht, diastolischer Blutdruck entspricht oder weniger als 90 mmHg.
  • Alle Teilnehmer müssen die am besten unterstützende Versorgung von Igan gemäß den im Protokoll festgelegten regionspezifischen Anforderungen angesehen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Ein Teilnehmer hat ein nephrotisches Syndrom, das zu diesem Zweck als 24 -h -Urinprotein von mehr als 3,5 g mit gleichzeitiger Hypoalbuminämie definiert ist (Serumalbumin von weniger als 3,0 g/dl [weniger als 30 g/l]).
  • Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, Lungenkrebs, Nierenzellkrebs, kutane T-Zell-Lymphom), Atemwegsstörungen (Bronchiolitis-Obliterans, idiopathische Lungenfibrose) usw.
  • Eine wichtige gleichzeitige nicht-igan-bezogene Krankheit, die nach Meinung des Forschers die Bewertung von Igan verhindert.
  • Geschichte der Malignität; oder Knochenmark oder Organtransplantation.
  • Vorgeschichte oder derzeit aktiver primärer oder sekundärer Immunschwäche, einschließlich der bekannten Geschichte der Infektion des menschlichen Immundefizienzvirus und anderen schweren Immundefizienzerkrankungen.
  • Vorhandensein anderer bedeutender Erkrankungen, die ein inakzeptables Verfahren oder ein Anästhesierisiko schaffen würden.
  • Aspartataminotransferase oder Alaninaminotransferase größer als das 1,5 -fache der Obergrenze der Normalen.
  • Anamnese einer schwerwiegenden Infektion, die parenterale Antibiotika in den letzten 8 Wochen vor der Verabreichung der Studienmedikamente erfordert.
  • Teilnehmer, die zuvor mit immunsuppressiven/immunmodulatorischen Mitteln behandelt wurden, wie z. Prednison/Prednisolonäquivalent) innerhalb von 90 Tagen (oder 180 Tagen für Rituximab) vor dem Screening. Die Teilnehmer oder derzeit erhalten die Teilnehmer orales Budesonid (Kinpeygo/Tarpeyo) vor der Studienmedikamentenverabreichung 90 Tage.
  • Ausgesetzt einem lebenden oder abgeschwächten Impfstoff innerhalb der 6 Wochen vor der Studienmedikamentenverwaltung.
  • Teilnehmer mit einer bekannten Empfindlichkeit oder Intoleranz gegenüber der Kortikosteroid -Therapie.
  • Bekannte Überempfindlichkeit bei der Untersuchung von Arzneimittelzutaten.
  • Vorherige Behandlung mit PS-002 oder einer anderen Gentherapie oder Teilnahme an einer anderen Untersuchungsstudie während dieser Studie.
  • Positive Serologie für Hepatitis B oder C, d. H. Positive Hepatitis -B -Oberflächenantigen oder Hepatitis -C -RNA -Viruslast positiv.

Hinweis: Andere Protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PS-002

Teil 1: Dosis Eskalation in drei Gruppen: Gruppe 1: Niedrige Dosis, Gruppe 2: Zwischendosis, Gruppe 3: hohe Dosis.

Teil 2: Dosisausdehnung in einer vierten Gruppe mit einer ausgewählten Dosis.
Genetisch: PS-002
Adeno-assoziierter Virusvektor, der das Gen des menschlichen Komplementfaktors I (CFI) enthält

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit: Behandlungsmesser unerwünschten Veranstaltungen (Tee) und schwerwiegende Tee, Tees und schwerwiegende Tee im Zusammenhang mit PS-002, Tees und schwerwiegenden Tee im Zusammenhang mit dem PS-002-Verabreichungsverfahren
Zeitfenster: Vorsorge auf Woche 48
Vorsorge auf Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung von der Basislinie in Proteinurie, gemessen durch Urinalbumin: Kreatininverhältnis (UACR). [UACR (g/g) wird aus der Spot -Urinsammlung (Erstmorgen Leere) berechnet]]
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Grundlinie bis Woche 48
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Proteinurie, gemessen durch UACR aus der 24 -Stunden -Urinsammlung. [UACR (mg/Tag) wird nur aus der 24 -Stunden -Urinsammlung in Woche 36 berechnet]
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 36
Grundlinie bis Woche 36
Änderung von der Ausgangswert in Kreatinin- und geschätzten glomerulären Filtrationsrate (EGFR) -Werten (CKD-EPI) Kreatininformel (CKD-EPI)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Grundlinie bis Woche 48
Zeit für die Verschlechterung der Nierenfunktion. Definiert als: 1) Anhaltender EGFR-Rückgang um mindestens 40 Prozent, 2) Beginn einer Nierenerkrankung im Endstadium, 3) Einleitung einer Nierenersatztherapie oder 4) Gesamtmortalität
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Grundlinie bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert in Proteinurie, gemessen durch das Urinproteinkreatininverhältnis (UPCR) von der Spot -Urinsammlung. [UPCR (g/g) wird aus der Spot Urinsammlung (erster Morgen Leere) berechnet]
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Grundlinie bis Woche 48
Veränderung von Ausgangswert in Lösungskomplexen (SC5B-9) im Urin löslichen Anschlusskomplex (SC5B-9)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 48
Grundlinie bis Woche 48
Veränderung der Proteinurie gemessen durch das Urinprotein:Kreatinin-Verhältnis (UPCR) aus 24-Stunden-Urinsammlung
Zeitfenster: Baseline bis Woche 36
Baseline bis Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Purespring Therapeutics Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. September 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PS-002-101
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD-Daten sind zu diesem Zeitpunkt nicht zu teilen, da die Privatsphäre von Patienten in Betracht gezogen wird, wenn die kleine Stichprobengröße für diese Open-Label-Studie berücksichtigt wird

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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