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PS-002 para o tratamento da nefropatia da IGA em adultos

7 de setembro de 2026 atualizado por: Purespring Therapeutics Limited

Um estudo multicêntrico de fase 1/2, rótulo aberto, estudo em duas partes (dose ascendente única [Parte 1] e expansão da dose [Parte 2]) para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da PS-002, uma terapia genética para o tratamento de participantes adultos com nefropatia de IgA primária

O objetivo do estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia preliminar após a administração de PS-002 em adultos com nefropatia da IgA primária. Este será o primeiro estudo em humanos e incluirá participantes com alto risco de progressão da doença, apesar de receber o tratamento padrão de atendimento padrão.

Os participantes serão monitorados por até um ano após o recebimento do PS-002 e convidados a participar de um estudo de acompanhamento de longo prazo (acompanhamento total: 5 anos).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

32

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • The Johns Hopkins Hospital
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Recrutamento
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Ainda não está recrutando
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
        • Recrutamento
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • Recrutamento
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Recrutamento
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Recrutamento
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE5 4PW
        • Ainda não está recrutando
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG5 1PB
        • Recrutamento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico do IGAN primário, como evidenciado pela biópsia renal.
  • Uma biópsia renal histórica realizada dentro de 36 meses antes da triagem com evidências relatadas de deposição de C3. Se o participante teve uma biópsia renal realizada mais de 36 meses antes da triagem, uma nova biópsia renal deve ser realizada durante o período de triagem. Essa biópsia deve exibir sinais de atividade contínua do sistema de complemento.
  • A proteinúria avaliada na visita de triagem por UPCR pelo menos 1g/g (pelo menos 1000 mg/g) ou excreção total de proteínas de pelo menos 1 g/24 h (pelo menos 1000 mg/24h) amostrada de 24 h de coleta de urina.
  • EGFR calculado usando a fórmula CKD-EPI pelo menos 45 ml/min/1,73m^2.
  • A pressão arterial sistólica do escritório em sentar igual ou inferior a 140 mmHg, pressão arterial diastólica igual ou inferior a 90 mmHg.
  • Todos os participantes devem ter sido com melhor atendimento de apoio ao IGAN, conforme os requisitos específicos da região definidos no protocolo.

Critérios de exclusão:

  • Um participante possui síndrome nefrótica, definida para esse fim como 24 h de proteína urina maior que 3,5g com hipoalbuminemia simultânea (albumina sérica menor que 3,0 g/dL [menor que 30 g/L]).
  • Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, câncer de pulmão, câncer de células renais, linfoma cutâneo de células T), distúrbios respiratórios (bronquiolite obliteranos, fibrose pulmonar idiopática) etc.
  • Ter uma grande doença simultânea não relacionada a izear que, na opinião do investigador, impede a avaliação do IGAN.
  • História de malignidade; ou transplante de medula óssea ou órgão.
  • História da imunodeficiência primária ou secundária atualmente ativa, incluindo a história conhecida da infecção pelo vírus da imunodeficiência humana e outros distúrbios do sangue da imunodeficiência grave.
  • Presença de outras condições médicas significativas que criariam um procedimento inaceitável ou risco de anestesia.
  • Aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase maior que 1,5 vezes o limite superior do normal.
  • História de infecção grave que exige antibióticos parenterais nas últimas 8 semanas antes do estudo da administração de medicamentos.
  • Participants previously treated with immunosuppressive/immunomodulatory agents such as, but not limited to, cyclophosphamide, infliximab, complement inhibitor, canakinumab, mycophenolate mofetil, mycophenolate sodium, cyclosporine, tacrolimus, everolimus, or systemic corticosteroids (exposure greater than 7.5mg/day equivalente a prednisona/prednisolona) dentro de 90 dias (ou 180 dias para o rituximab) antes da triagem. Os participantes anteriormente ou atualmente recebem budesonida oral (Kinpeygo/Tarpeyo) exigem lavagem por 90 dias antes da administração de medicamentos do estudo.
  • Exposto a uma vacina viva ou atenuada nas 6 semanas antes do estudo da administração de medicamentos.
  • Participantes com sensibilidade ou intolerância conhecidas à terapia com corticosteróides.
  • Hipersensibilidade conhecida para estudar ingredientes medicamentosos.
  • Tratamento prévio com PS-002 ou qualquer outra terapia genética, ou participação em qualquer outro estudo de investigação durante este estudo.
  • Sorologia positiva para hepatite B ou C, isto é, antígeno superficial positivo da hepatite B ou carga viral do RNA da hepatite C positiva.

Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos por protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PS-002

Parte 1: Escalada da dose em três grupos: Grupo 1: dose baixa, grupo 2: dose intermediária, grupo 3: dose alta.

Parte 2: Expansão da dose em um quarto grupo com uma dose selecionada.
Genético: PS-002
Vetor viral adeno-associado que contém o gene do fator de complemento humano I (CFI)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com: eventos adversos emergentes do tratamento (chá) e chá graves, chá e chá graves relacionados ao PS-002, chá e chá graves relacionados ao procedimento de administração do PS-002
Prazo: Triagem até a semana 48
Triagem até a semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na proteinúria, medida pela razão albumina da urina: creatinina (UACR). [UACR (g/g) será calculado a partir da coleta de urina à vista (primeiro dia vazio)]
Prazo: Base na semana 48
Base na semana 48
Mudança da linha de base na proteinúria, medida pelo UACR a partir da coleta de urina 24 horas. [UACR (mg/dia) será calculado a partir da coleção de urina 24 horas apenas na semana 36]
Prazo: Base para a semana 36
Base para a semana 36
Mudança da linha de base nos valores da taxa de filtração glomerular estimada e estimada (EGFR) calculados usando a fórmula de creatinina da doença renal crônica (CKD-EPI)
Prazo: Base na semana 48
Base na semana 48
Hora de agravar a função renal. Definido como: 1) declínio sustentado por EGFR em pelo menos 40 %, 2) início da doença renal em estágio terminal, 3) iniciação da terapia de reposição renal ou 4) mortalidade por todas as causas
Prazo: Base na semana 48
Base na semana 48
Mudança da linha de base na proteinúria, medida pela proporção de creatinina da proteína urina (UPCR) da coleta de urina à vista. [UPCR (G/G) será calculado a partir da coleta de urina à vista (primeiro vazio da manhã)]
Prazo: Base na semana 48
Base na semana 48
Mudança da linha de base nos níveis de complemento do terminal solúvel urinário (SC5B-9)
Prazo: Base na semana 48
Base na semana 48
Alteração na proteinúria medida pela Razão Proteína:Creatinina na Urina (RPCR) derivada da recolha de urina de 24 horas
Prazo: Baseline a Semana 36
Baseline a Semana 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Purespring Therapeutics Limited

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de setembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de setembro de 2025

Primeira postagem (Real)

19 de setembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PS-002-101
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados da IPD não estão planejados para serem compartilhados neste momento devido a preocupações de privacidade do paciente, considerando o pequeno tamanho da amostra para este estudo aberto

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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