Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PS-002 IgA-nefropatian hoitoon aikuisilla

maanantai 7. syyskuuta 2026 päivittänyt: Purespring Therapeutics Limited

Vaiheen 1/2 monikeskus, avoin etiketti, kaksiosainen tutkimus (yksittäinen nouseva annos [osa 1] ja annoksen laajeneminen [osa 2]) PS-002: n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi.

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehokkuutta PS-002: n antamisen jälkeen aikuisilla, joilla on primaarinen IgA-nefropatia. Tämä on ensimmäinen ihmisen tutkimus, ja siihen sisältyy osallistujia, joilla on suuri taudin etenemisen riski huolimatta siitä, että se on saanut nykyisen hoidon standardi.

Osallistujia seurataan enintään yhden vuoden kuluttua PS-002: n vastaanottamisesta ja kutsutaan osallistumaan pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen (seuranta: 5 vuotta).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS10 5NB
        • Rekrytointi
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
        • Rekrytointi
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
        • Rekrytointi
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Yhdistynyt kuningaskunta, LE5 4PW
        • Ei vielä rekrytointia
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
        • Rekrytointi
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • The Johns Hopkins Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Primaarisen IGAN -diagnoosi, kuten munuaisten biopsia osoittaa.
  • Historiallinen munuaisbiopsia, joka suoritettiin 36 kuukauden kuluessa ennen seulontaa ilmoitetulla todisteilla C3 -laskeutumisesta. Jos osallistujalla oli munuaisbiopsia, joka suoritettiin yli 36 kuukautta ennen seulontaa, seulontajakson aikana tulisi suorittaa uusi munuaisbiopsia. Tällä biopsiassa on oltava merkkejä jatkuvasta komplementtijärjestelmän toiminnasta.
  • Proteinuria, joka arvioidaan seulontavierailussa UPCR: llä, vähintään 1 g/g (vähintään 1000 mg/g) tai kokonaisproteiinien erittymisen kokonaisproteiinin vähintään 1 g/24 tuntia (vähintään 1000 mg/24h), joista otettiin näytteitä 24 tunnin virtsan keräämisestä.
  • EGFR, joka on laskettu käyttämällä CKD-EPI-kaavaa vähintään 45 ml/min/1,73M^2.
  • Istuen toimisto systolinen verenpaine, joka on yhtä suuri tai alle 140 mmHg, diastolinen verenpaine, joka on yhtä suuri kuin 90 mmHg.
  • Kaikkien osallistujien on täytynyt olla IGAN: n parhaassa tukevassa hoidossa, kuten protokollassa määritettyjen aluekohtaisten vaatimusten mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on nefroottinen oireyhtymä, joka on määritelty tähän tarkoitukseen 24 tunnin virtsan proteiiniksi, joka on suurempi kuin 3,5 g samanaikaisen hypoalbuminemian kanssa (seerumin albumiini alle 3,0 g/dl [alle 30 g/l]).
  • Jokainen sekundaarinen IGAN, joka on määritelty liitettynä maha -suolikanavan ja maksan häiriöihin (maksakirroosi, keliakia, Crohnin tauti, haavainen koliitti), autoimmuunisairauksiin (dermatiitti herpedriformis, psoriaasi, seronegatiivinen niveltulehdus, systeeminen lupus erythematosus, rheumatoidi, alus. Keuhkosyöpä, munuaissolupyöpä, ihon T-solulymfooma), hengitysvammaiset (bronchioliitti obliterans, idiopaattinen keuhkofibroosi) jne.
  • Jolla on suuri samanaikainen ei-Igaaniin liittyvä sairaus, joka tutkijan mielestä IGAN: n arviointi.
  • Pahanlaatuisuuden historia; tai luuydin tai elinsiirto.
  • Historia tai tällä hetkellä aktiivinen primaarinen tai toissijainen immuunikato, mukaan lukien tunnettu ihmisen immuunikatovirusinfektioiden historia ja muut vakavat immuunikatoveren häiriöt.
  • Muiden merkittävien sairauksien läsnäolo, jotka aiheuttaisivat hyväksymättömän toimenpiteen tai anestesiariskin.
  • Aspartaatin aminotransferaasi tai alaniini -aminotransferaasi, joka on yli 1,5 -kertainen normaalin yläraja.
  • Vakavan infektion historia, joka vaatii parenteraalisia antibiootteja viimeisen 8 viikon aikana ennen lääkkeen antamista.
  • Osallistujat, joita on aiemmin käsitelty immunosuppressiivisia/immunomoduloivia aineita, kuten syklofosfamidia, infliksimabia, komplementti -estäjää, kanakinumabia, mykofenolaattimofetiilia, mykofenolaattisia natriumia, syklosporiinia, takrolimuusia, everolimuusia tai systeemistä korttisosteroidia (altistumista 7.5MG/davnisoonilla/saalistamisella/systeemillä cortiumilla. ekvivalentti) 90 päivän kuluessa (tai 180 päivän rituksimabissa) ennen seulontaa. Osallistujat aiemmin tai tällä hetkellä saavat oraalisen budesonidin (Kinpeygo/Tarpeyo) vaativat pesua 90 päivää ennen tutkimuslääkkeen hallintoa.
  • Altistunut elävälle tai heikentyneelle rokoteelle 6 viikon kuluessa ennen lääkkeen antamista.
  • Osallistujat, joilla on tunnettu herkkyys tai intoleranssi kortikosteroidihoitoon.
  • Tunnettu yliherkkyys lääkkeen ainesosien tutkimukselle.
  • Aikaisempi hoito PS-002: lla tai muulla geeniterapialla tai osallistuminen muihin tutkimuksen tutkimukseen tässä tutkimuksessa.
  • Positiivinen serologia hepatiitti B: lle tai C: lle, ts. Positiivinen hepatiitti B pinta -antigeeni tai hepatiitti C RNA -viruskuorma positiivinen.

HUOMAUTUS: Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PS-002

Osa 1: Annosten lisääntyminen kolmessa ryhmässä: Ryhmä 1: Pieni annos, ryhmä 2: Väliannos, ryhmä 3: Suuri annos.

Osa 2: Annoslaajennus neljännessä ryhmässä, jolla on valittu annos.
Geneettinen: PS-002
Adeno-assosioitunut virusvektori, joka sisältää ihmisen komplementtikertoimen I (CFI) geenin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on: Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAT) ja vakavat Teaes, Teaes ja vakavat TEA: t, jotka liittyvät PS-002: e
Aikaikkuna: Seulonta viikkoon 48 asti
Seulonta viikkoon 48 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vaihto proteinurian lähtötasosta virtsan albumiinin: kreatiniinisuhteella (UACR) mitattuna. [UACR (g/g) lasketaan Spot -virtsankeräyksestä (ensimmäinen aamu tyhjä)]
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
Perustaso viikkoon 48
Vaihda UACR: llä mitattuna proteinuriassa 24 tunnin virtsan keräämisestä. [UACR (mg/päivä) lasketaan vain 24 tunnin virtsankeräyksestä vain viikolla 36]
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 36
Perustaso viikkoon 36
Muutos lähtötasosta kreatiniinin ja arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (EGFR) arvot, jotka on laskettu käyttämällä kroonista munuaissairausepidemiologiaa (CKD-EPI) kreatiniin kaavaa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
Perustaso viikkoon 48
Aika munuaisten toiminnan pahenemiseen. Määritelty seuraavasti: 1) Jatkuva EGFR: n lasku vähintään 40 prosenttia, 2) loppuvaiheen munuaissairauden alkaminen, 3) munuaisten korvaushoidon aloittaminen tai 4) syyt kuolleisuus
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
Perustaso viikkoon 48
Muutos proteinurian lähtötasosta virtsan proteiinin kreatiniinisuhteella (UPCR) mitattuna pisteen virtsan keräämisestä. [UPCR (g/g) lasketaan Spot -virtsan keräämisestä (ensimmäinen aamu tyhjä)]
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
Perustaso viikkoon 48
Muutos lähtötasosta virtsan liukoisella päätekomplementtikompleksissa (SC5B-9)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 48
Perustaso viikkoon 48
Muutos proteinuriassa mitattuna Virtsaproteiini:Kreatiniinisuhteella (UPCR), joka on johdettu 24 tunnin virtsankeräyksestä
Aikaikkuna: Perustaso 36. viikkoon
Perustaso 36. viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Purespring Therapeutics Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 30. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. syyskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. syyskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. syyskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PS-002-101
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD-tietoja ei ole tarkoitus jakaa tällä hetkellä potilaiden yksityisyyden suojaa koskevista huolenaiheista, jotka otetaan huomioon tämän avoimen tutkimuksen pienen otoksen koon perusteella

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa