Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

PS-002 w leczeniu nefropatii IGA u dorosłych

19 marca 2026 zaktualizowane przez: Purespring Therapeutics Limited

Wieloośrodkowe, otwartą etykietę fazy 1/2, dwuczęściowe badanie (pojedyncza dawka rosnąca [część 1] i ekspansja dawki [część 2]) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności PS-002, terapii genowej leczenia dorosłych uczestników z pierwotną nefropatią IGA Nefropatia IGA

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności po podaniu PS-002 u dorosłych z pierwotną nefropatią IgA. Będzie to badanie pierwszego w ludziach i obejmie uczestników o wysokim ryzyku progresji choroby, pomimo otrzymania obecnego leczenia standardowego opieki.

Uczestnicy będą monitorowani przez okres do jednego roku po otrzymaniu PS-002 i zaproszeni do wzięcia udziału w długoterminowym badaniu obserwacyjnym (całkowita obserwacja: 5 lat).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Michigan Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
        • Rekrutacyjny
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Rekrutacyjny
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Zjednoczone Królestwo, LE5 4PW
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Rekrutacyjny
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnoza pierwotnego IGAN, o czym świadczy biopsja nerkowa.
  • Historyczna biopsja nerek wykonana w ciągu 36 miesięcy przed badaniem z zgłoszonymi dowodami osadzania C3. Jeśli uczestnik przeprowadził biopsję nerek w ciągu 36 miesięcy przed badaniem, w okresie badań należy przeprowadzić nową biopsję nerek. Ta biopsja musi wykazywać oznaki ciągłej aktywności systemu uzupełniającego.
  • Białkomat oceniany podczas wizyty przesiewowej przez UPCR co najmniej 1 g/g (co najmniej 1000 mg/g) lub całkowite wydalanie białka co najmniej 1 g/24 godziny (co najmniej 1000 mg/24 h) z 24 -godzinnego pobierania moczu.
  • EGFR obliczone przy użyciu wzoru CKD-EPI co najmniej 45 ml/min/1,73m^2.
  • Siadra skurczowe ciśnienie krwi równe lub mniej niż 140 mmHg, rozkurczowe ciśnienie krwi równe lub mniej niż 90 mmHg.
  • Wszyscy uczestnicy musieli być najlepsza opieka nad IGAN, zgodnie z wymaganiami specyficznymi dla regionu zdefiniowanego w protokole.

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma zespół nerczyniczy, zdefiniowany w tym celu jako 24 -godzinny białko moczu większe niż 3,5 g z równoczesną hipoalbuminemią (albumina surowicy mniejsza niż 3,0 g/dl [mniej niż 30 g/l]).
  • Wszelkie wtórne IgAN zdefiniowane jako związane z zaburzeniami przewodu pokarmowego i wątroby (marskość wątroby, celiakia, choroba Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego), zaburzenia autoimmunologiczne (zapalenie skóry herpetiformis, łuszczyca, łuszczyca, seronegatywne zapalenie stawów, rozdzielczość układowa, rozdzielczość, rozdzielczość rozdzielczościowa, lymphomo, lymphomo, lymphomo, lymphopas, lympomak. Rak płuc, rak komórek nerkowych, chłoniak z komórek skórnych), zaburzenia oddechowe (zapalenie oskrzelików obciążone, idiopatyczne zwłóknienie płuc) itp.
  • Posiadanie poważnej równoczesnej choroby niezwiązanej z IGAN, która zdaniem badacza zapobiega ocenie IGAN.
  • Historia złośliwości; lub szpik kostny lub przeszczep narządów.
  • Historia lub obecnie aktywnego pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności, w tym znana historia zakażenia wirusa ludzkiego niedoboru odporności oraz inne ciężkie zaburzenia krwi niedoboru odporności.
  • Obecność innych znaczących schorzeń, które stworzyłyby niedopuszczalną procedurę lub ryzyko znieczulenia.
  • Aminotransferaza asparaginianowa lub aminotransferaza alaniny większa niż 1,5 -krotność górnej granicy normy.
  • Historia poważnej infekcji wymagającej pozajelitowych antybiotyków w ciągu ostatnich 8 tygodni przed badaniem podawania leku.
  • Uczestnicy wcześniej traktowani środkami immunosupresyjnymi/immunomodulującymi, takimi jak, ale nie ograniczani do cyklofosfamidu, infliksymabu, inhibitora dopełniacza, kanakinumabu, mikofenolanem mofetil, mikofenolan sodu, cyklosporyna, tacrolimus, everolimus, korortokosteroidy (większe niż 7,5mg/dzień prognostyny/prednisone/ równoważny) w ciągu 90 dni (lub 180 dni na rytuksymab) przed badaniem. Uczestnicy wcześniej lub obecnie otrzymujący doustny budezonid (Kinpeygo/Tarpeyo) wymagają zmywania na 90 dni przed badaniem podawania leku.
  • Narażony na żywa lub osłabiona szczepionka w ciągu 6 tygodni przed badaniem podawania leku.
  • Uczestnicy o znanej wrażliwości lub nietolerancji na terapię kortykosteroidów.
  • Znana nadwrażliwość na badanie składników leków.
  • Wcześniejsze leczenie PS-002 lub inną terapią genową lub udział w jakimkolwiek innym badaniu badawczym podczas tego badania.
  • Pozytywna serologia zapalenia wątroby typu B lub C, tj. Pozytywne obciążenie powierzchniowe obciążenia wirusowego obciążenia wirusowego RNA Pozytywne zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C.

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane przez protokoły.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PS-002

Część 1: Eskalacja dawki w trzech grupach: grupa 1: Niska dawka, grupa 2: dawka pośrednia, grupa 3: wysoka dawka.

Część 2: Rozszerzenie dawki w czwartej grupie z wybraną dawką.
Genetyczny: PS-002
Wektor wirusowy związany z adeno zawierający gen ludzkiego czynnika dopełniacza I (CFI)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z: Emergentowe zdarzenia niepożądane (Teae) i poważne Teaes, Teaes i poważne Teaes związane z PS-002, Teaes i poważne Teaes związane z procedurą podawania PS-002
Ramy czasowe: Badanie do 48 tygodnia
Badanie do 48 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w białkomoczu mierzonej przez albuminę moczu: stosunek kreatyniny (UACR). [UACR (g/g) zostanie obliczone na podstawie kolekcji moczu punktowego (pierwszego porannego pustki)]]
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
Baza od 48 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w białkomoczu mierzonej przez UACR z 24 -godzinnego zbioru moczu. [UACR (mg/dzień) zostanie obliczone na podstawie 24 -godzinnego pobierania moczu tylko w 36 tygodniu]]
Ramy czasowe: Baza od 36 tygodnia
Baza od 36 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w wartościach kreatyniny i szacowanej częstotliwości filtracji kłębuszkowej (EGFR) obliczonej przy użyciu przewlekłej epidemiologii choroby nerek (CKD-EPI) wzór kreatyniny
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
Baza od 48 tygodnia
Czas na pogorszenie funkcji nerek. Zdefiniowane jako: 1) utrzymywany spadek EGFR o co najmniej 40 procent, 2) początek końcowej choroby nerek, 3) inicjacja terapii zastępczej nerki lub 4) śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
Baza od 48 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w białkomoczu mierzonym za pomocą stosunku białka moczu (UPCR) z kolekcji moczu. [UPCR (g/g) zostanie obliczone na podstawie kolekcji moczu punktowego (pierwszego porannego pustki)]]
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
Baza od 48 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach rozpuszczalnych w moczu kompleksu dopełniacza (SC5B-9)
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
Baza od 48 tygodnia
Zmiana w białkomoczu mierzona za pomocą stosunku białka do kreatyniny w moczu (UPCR) określonego na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 36 tygodnia
Od wartości wyjściowej do 36 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Purespring Therapeutics Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PS-002-101
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane IPD nie są w tej chwili planowane z powodu obaw dotyczących prywatności pacjenta z rozważeniem niewielkiej wielkości próby dla tego badania otwartego

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Immunoglobulina A (IgA) Nefropatia

Badania kliniczne na PS-002

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj