PS-002 для лечения нефропатии IgA у взрослых
7 сентября 2026 г. обновлено: Purespring Therapeutics Limited
Фаза 1/2 многоцентративная открытая этикетка, исследование с двумя частями (одна восходящая доза [часть 1] и расширение дозы [Часть 2]) для оценки безопасности, переносимости и эффективности PS-002, генной терапии для лечения взрослых участников с первичной нефропатией IgA.
Цель исследования-оценить безопасность, переносимость и предварительную эффективность после введения PS-002 у взрослых с первичной нефропатией IgA. Это будет исследование первого человека и будет включать участников с высоким риском прогрессирования заболевания, несмотря на получение текущего лечения стандартной медицинской помощи.
Участники будут контролироваться на срок до одного года после получения PS-002 и приглашены принять участие в долгосрочном последующем исследовании (общее наблюдение: 5 лет).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
32
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Operations
- Номер телефона: +44 (0)20 3855 6324
- Электронная почта: contact@purespringtx.com
Места учебы
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство, BS10 5NB
- Рекрутинг
- Southmead Hospital
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Еще не набирают
- Cardiff and Vale University Health Board
-
Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4SA
- Рекрутинг
- Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
-
London, Соединенное Королевство, E1 1FR
- Рекрутинг
- The Royal London Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Рекрутинг
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Manchester, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Рекрутинг
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Соединенное Королевство, LE5 4PW
- Еще не набирают
- Leicester General Hospital
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Соединенное Королевство, NG5 1PB
- Рекрутинг
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Рекрутинг
- University of Miami Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Рекрутинг
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика первичного Igan, о чем свидетельствует почечная биопсия.
- Историческая биопсия почек, выполненная в течение 36 месяцев до проверки с сообщенными доказательствами осаждения C3. Если у участника была проведена биопсия почки за 36 месяцев до проверки, в течение периода скрининга следует проводить новую биопсию почек. Эта биопсия должна демонстрировать признаки текущей деятельности системы комплемента.
- Протеинурия, оцененная при посещении скрининга с помощью UPCR не менее 1 г/г (не менее 1000 мг/г) или общего экскреции белка не менее 1 г/24 ч (по меньшей мере 1000 мг/24 ч), отображаемой из 24 -часового сбора мочи.
- EGFR рассчитывается с использованием формулы CKD-EPI не менее 45 мл/мин/1,73 м^2.
- Систолическое артериальное давление в офисе, равное или менее 140 мм рт.ст., диастолическое артериальное давление, равное или менее 90 мм рт.
- Все участники должны были быть в лучшем положении для IGAN в соответствии с требованиями, определенными в регионе, определенных в протоколе.
Критерии исключения:
- Участник имеет нефротический синдром, определяемый для этой цели как 24 -часовой белок мочи более 3,5 г с одновременной гипоалбуминемией (сывороточный альбумин менее 3,0 г/дл [менее 30 г/л]).
- Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, lung Рак, почечная клеточная рак, кожная Т-клеточная лимфома), респираторные расстройства (бронхиолит Obliterans, идиопатический легочный фиброз) и т. Д.
- Наличие основного одновременного заболевания, не связанного с IGAN, которое, по мнению исследователя, предотвращает оценку IGAN.
- История злокачественности; или костного мозга или трансплантата органа.
- История или в настоящее время активное первичное или вторичное иммунодефицит, включая известную историю инфекции вируса иммунодефицита человека и другие тяжелые иммунодефицитные нарушения крови.
- Наличие других значимых заболеваний, которые создали бы неприемлемую процедуру или риск анестезии.
- Аспартат -аминотрансфераза или аланиновая аминотрансфераза более 1,5 раза превышает верхний предел нормы.
- История серьезной инфекции, требующая парентеральных антибиотиков в течение последних 8 недель до изучения лекарственного введения.
- Участники, ранее получавшие иммуносупрессивные/иммуномодулирующие агенты, такие как, но не ограничиваясь, циклофосфамид, инфликсимаб, ингибитор комплемента, канакинумаб, микофенолат мофетил, микофенолат натрий, циклоприн, такролимус, эверолимус или системный коррит -корт -эпохи. Преднизон/преднизолон эквивалент) в течение 90 дней (или 180 дней для ритуксимаба) до скрининга. Участники ранее или в настоящее время получают пероральный будесонид (Kinpeygo/Tarpeyo), требуют промывки в течение 90 дней до учебного лекарственного введения.
- Подвергается воздействию живой или ослабленной вакцины в течение 6 недель до изучения лекарственного введения.
- Участники с известной чувствительностью или непереносимостью к терапии кортикостероидами.
- Известная гиперчувствительность к изучению ингредиентов лекарств.
- Предварительное лечение PS-002 или любой другой генной терапией или участие в любом другом исследовании исследования во время этого исследования.
- Положительная серология для гепатита В или С, то есть положительного поверхностного антигена гепатита В или вирусной нагрузки гепатита С -РНК положительно.
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные другие критерии включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: PS-002
Часть 1: Эскалация дозы в трех группах: Группа 1: Низкая доза, группа 2: промежуточная доза, группа 3: высокая доза. Часть 2: Расширение дозы в четвертой группе с выбранной дозой. |
Адено-ассоциированный вирусный вектор, содержащий ген фактора комплемента человека (CFI)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с: нежелательные явления с лечебными заведениями (TEAE) и серьезные Teaes, Teaes и серьезные Teaes, связанные с PS-002, Teaes и серьезными Teaes, связанными с процедурой администрирования PS-002
Временное ограничение: Экран до 48 недели
|
Экран до 48 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение с базовой линии в протеинурии, измеренное с помощью мочи альбумин: креатининовое соотношение (UACR). [UACR (G/G) будет рассчитываться по сбору точечной мочи (первое утро void)]]
Временное ограничение: Базовая линия до 48 недели
|
Базовая линия до 48 недели
|
|
Изменение исходного уровня в протеинурии, измеренная с помощью UACR из 24 -часовой сбора мочи. [UACR (мг/день) будет рассчитываться из 24 -часовой сбора мочи только на 36 неделе]]
Временное ограничение: Базовая линия до 36 недели
|
Базовая линия до 36 недели
|
|
Изменение исходного уровня в креатининовых и оцененных значениях скорости клубочковой фильтрации (EGFR), рассчитанных с использованием формулы креатинина хронической болезни почек (CKD-EPI)
Временное ограничение: Базовая линия до 48 недели
|
Базовая линия до 48 недели
|
|
Время ухудшения функции почек. Определено как: 1) Устойчивое снижение EGFR не менее 40 процентов, 2) начало конечной стадии заболевания почек, 3) Инициирование заместительной терапии почек или 4) Смертность от всех причин
Временное ограничение: Базовая линия до 48 недели
|
Базовая линия до 48 недели
|
|
Изменение исходного уровня в протеинурии, измеренное с помощью соотношения креатинина белка мочи (UPCR) от сбора точечной мочи. [Upcr (g/g) будет рассчитываться по сбору точечной мочи (первое утро void)]]
Временное ограничение: Базовая линия до 48 недели
|
Базовая линия до 48 недели
|
|
Изменение базовых уровней в растворимых терминальных комплементах (SC5B-9)
Временное ограничение: Базовая линия до 48 недели
|
Базовая линия до 48 недели
|
|
Изменение протеинурии, измеряемой по соотношению белка и креатинина в моче (UPCR), полученному из 24-часового сбора мочи
Временное ограничение: С начала исследования до 36 недели
|
С начала исследования до 36 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 марта 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 сентября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 сентября 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 сентября 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PS-002-101
- 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523201-14-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Данные IPD не планируются обмены в настоящее время из-за проблем с конфиденциальностью пациента с учетом небольшого размера выборки для этого открытого исследования
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .