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PS-002 per il trattamento della nefropatia di IgA negli adulti

19 marzo 2026 aggiornato da: Purespring Therapeutics Limited

Una fase 1/2 multicentrica, marchio aperto, studio in due parti (dose ascendente singola [parte 1] ed espansione della dose [Parte 2]) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di PS-002, una terapia genica per il trattamento dei partecipanti adulti con nefropatia IGA primaria IGA

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare dopo la somministrazione di PS-002 negli adulti con nefropatia IgA primaria. Questo sarà uno studio del primo uomo e includerà i partecipanti ad alto rischio di progressione della malattia nonostante ricevano l'attuale trattamento standard di cura.

I partecipanti saranno monitorati per un massimo di un anno dopo aver ricevuto PS-002 e invitati a prendere parte a uno studio di follow-up a lungo termine (follow-up totale: 5 anni).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS10 5NB
        • Reclutamento
        • Southmead Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Non ancora reclutamento
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SA
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
      • London, Regno Unito, E1 1FR
        • Reclutamento
        • The Royal London Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Non ancora reclutamento
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Regno Unito, LE5 4PW
        • Non ancora reclutamento
        • Leicester General Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG5 1PB
        • Reclutamento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Non ancora reclutamento
        • University of Michigan Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di igan primaria come evidenziato dalla biopsia renale.
  • Una biopsia renale storica eseguita entro 36 mesi prima dello screening con prove segnalate di deposizione di C3. Se il partecipante ha eseguito una biopsia renale oltre 36 mesi prima dello screening, durante il periodo di screening dovrebbe essere effettuata una nuova biopsia renale. Questa biopsia deve mostrare segni di attività di sistema di complemento in corso.
  • Proteinuria valutata alla visita di screening da UPCR almeno 1 g/g (almeno 1000 mg/g) o escrezione di proteina totale almeno 1 g/24 ore (almeno 1000 mg/24 ore) campionate da una raccolta di urine di 24 ore.
  • EGFR calcolato usando la formula CKD-EPI almeno 45 ml/min/1,73m^2.
  • Pressione arteriosa sistolica dell'ufficio seduto pari o inferiore a 140 mmHg, pressione arteriosa diastolica pari o inferiore a 90 mmHg.
  • Tutti i partecipanti devono essere stati in cure di supporto per Igan, secondo i requisiti specifici della regione definiti nel protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Un partecipante ha la sindrome nefrotica, definita a questo scopo come proteina urina 24 ore maggiore di 3,5 g con ipoalbuminemia concomitante (albumina sierica inferiore a 3,0 g/dL [meno di 30 g/L]).
  • Qualsiasi igan secondario definito come associato a disturbi gastrointestinali e epatici (cirrosi epatica, celiachia, malattia di Crohn, colite ulcerosa), disturbi autoimmuni (dermatite erpetiforme, psoriasi, artrite sieronegativa, lupus eritematosus sistemico, artrite della rage (IgA, Myeloma, Lymoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma, Lysoma. Cancro polmonare, carcinoma a cellule renali, linfoma delle cellule T cutanee), disturbi respiratori (bronchiolite obliterans, fibrosi polmonare idiopatica) ecc.
  • Avere una grande malattia non correlata a Igan che, secondo l'opinione dell'investigatore, impedisce la valutazione di Igan.
  • Storia di malignità; o midollo osseo o trapianto di organi.
  • Storia dell'immunodeficienza primaria o secondaria o attualmente attiva, inclusa la storia nota dell'infezione da virus dell'immunodeficienza umana e altri disturbi del sangue di immunodeficienza gravi.
  • Presenza di altre condizioni mediche significative che creerebbero una procedura inaccettabile o un rischio di anestesia.
  • Aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi maggiore di 1,5 volte il limite superiore del normale.
  • Storia di gravi infezioni che richiedono antibiotici parentali nelle ultime 8 settimane prima della somministrazione di farmaci.
  • Partecipanti precedentemente trattati con agenti immunosoppressivi/immunomodulanti come, ma non limitati a, ciclofosfamide, infliximab, inibitore del complemento, canakinumab, micofenolato mofetile, micofenolato sodio, ciclosporino, tacrolimus, everolimus o corticosteride sistemici (predazione di micofenola di giorno, ciclosporo/giorno equivalente) entro 90 giorni (o 180 giorni per rituximab) prima dello screening. I partecipanti in precedenza o attualmente ricevono budesonide orale (Kinpeygo/Tarpeyo) richiedono lavare per 90 giorni prima della somministrazione di farmaci dello studio.
  • Esposto a un vaccino vivente o attenuato entro le 6 settimane precedenti allo studio della somministrazione di farmaci.
  • Partecipanti con una sensibilità nota o intolleranza alla terapia con corticosteroidi.
  • Ipersensibilità nota per studiare gli ingredienti farmacologici.
  • Trattamento precedente con PS-002 o qualsiasi altra terapia genica o partecipazione a qualsiasi altro studio investigativo durante questo studio.
  • Serologia positiva per l'epatite B o C, ovvero l'antigene superficiale dell'epatite B positivo o l'epatite C RNA VIRAL CARICO Positivo.

Nota: possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PS-002

Parte 1: escalation della dose in tre gruppi: Gruppo 1: bassa dose, gruppo 2: dose intermedia, gruppo 3: dose alta.

Parte 2: espansione della dose in un quarto gruppo con una dose selezionata.
Genetico: PS-002
Vettore virale adeno-associato contenente il gene del fattore di complemento umano (CFI)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con: eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes) e Teaes seri, Teaes e Teaes gravi relativi a PS-002, Teaes e Teaes gravi relativi alla procedura di amministrazione PS-002
Lasso di tempo: Screening fino alla settimana 48
Screening fino alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella proteinuria misurata dall'albumina delle urine: rapporto creatinina (UACR). [UACR (g/g) verrà calcolato dalla raccolta di urine spot (prima mattina void)]
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
Basale alla settimana 48
Modifica dal basale nella proteinuria misurata da UACR dalla raccolta di urine 24 ore su 24. [UACR (mg/giorno) sarà calcolato dalla raccolta di urine 24 ore su 24 solo della settimana 36]
Lasso di tempo: Base alla settimana 36
Base alla settimana 36
Variazione del basale nella creatinina e dei valori stimati di filtrazione glomerulare (EGFR) calcolati usando la formula creatinina di creatinina dell'epidemiologia della malattia renale cronica (CKD-EPI)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
Basale alla settimana 48
È tempo di peggioramento della funzione renale. Definito come: 1) un declino dell'EGFR prolungato di almeno il 40 percento, 2) insorgenza della malattia renale allo stadio terminale, 3) iniziazione della terapia renale sostitutiva o 4) mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
Basale alla settimana 48
Modifica dal basale nella proteinuria misurata dal rapporto creatinina della proteina delle urine (UPCR) dalla raccolta delle urine spot. [UPCR (g/g) sarà calcolato dalla raccolta di urine spot (prima mattina void)]
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
Basale alla settimana 48
Modifica dal basale nei livelli di complesso del complemento terminale solubile urinario (SC5B-9)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
Basale alla settimana 48
Variazione della proteinuria misurata dal rapporto proteine:creatinina nelle urine (UPCR) derivato dalla raccolta delle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 36
Baseline fino alla Settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Purespring Therapeutics Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

19 settembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PS-002-101
  • 2025-523201-14-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati IPD non sono previsti da condividere in questo momento a causa di problemi di privacy dei pazienti in considerazione della dimensione del campione ridotta per questo studio in aperto

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Nefropatia da immunoglobulina A (IgA).

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