PS-002 para el tratamiento de la nefropatía por IgA en adultos
7 de septiembre de 2026 actualizado por: Purespring Therapeutics Limited
Un multicénero de fase 1/2, etiqueta abierta, estudio de dos partes (dosis ascendente única [Parte 1] y expansión de la dosis [Parte 2]) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de PS-002, una terapia génica para el tratamiento de participantes adultos con nefropatía de IgA primaria
El propósito del estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la efectividad preliminar después de la administración de PS-002 en adultos con nefropatía IgA primaria. Este será un primer estudio en humano e incluirá a los participantes con alto riesgo de progresión de la enfermedad a pesar de recibir el tratamiento actual estándar de atención.
Los participantes serán monitoreados por hasta un año después de recibir PS-002 e invitados a participar en un estudio de seguimiento a largo plazo (seguimiento total: 5 años).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
32
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Operations
- Número de teléfono: +44 (0)20 3855 6324
- Correo electrónico: contact@purespringtx.com
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University of Miami Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- The Johns Hopkins Hospital
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Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
- Reclutamiento
- Southmead Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Aún no reclutando
- Cardiff and Vale University Health Board
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
- Reclutamiento
- Royal Infirmary of Edinburgh Clinical Research Facility
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London, Reino Unido, E1 1FR
- Reclutamiento
- The Royal London Hospital
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Reclutamiento
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Reclutamiento
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
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Leicestershire
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Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE5 4PW
- Aún no reclutando
- Leicester General Hospital
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Nottinghamshire
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Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG5 1PB
- Reclutamiento
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de IGAN primario como lo demuestra la biopsia renal.
- Una biopsia renal histórica se realizó dentro de los 36 meses anteriores a la detección con evidencia reportada de deposición de C3. Si el participante tuviera una biopsia renal realizada durante 36 meses antes de la detección, se debe llevar a cabo una nueva biopsia renal durante el período de detección. Esta biopsia debe exhibir signos de actividad continua del sistema del complemento.
- Proteinuria según la visita de detección por UPCR al menos 1 g/g (al menos 1000 mg/g) o excreción de proteína total al menos 1 g/24 h (al menos 1000 mg/24 h) muestreada de 24 h de recolección de orina.
- EGFR calculado usando la fórmula CKD-EPI al menos 45 ml/min/1.73m^2.
- Sentada de la presión arterial sistólica de la oficina igual o menos de 140 mmHg, presión arterial diastólica igual o menos de 90 mmHg.
- Todos los participantes deben haber tenido la mejor atención de apoyo para IGAN, según los requisitos específicos de la región definidos en el protocolo.
Criterios de exclusión:
- Un participante tiene síndrome nefrótico, definido para este propósito como una proteína de orina de 24 h mayor que 3.5 g con hipoalbuminemia concurrente (albúmina sérica inferior a 3.0 g/dL [menos de 30 g/L]).
- Any secondary IgAN defined as associated with gastrointestinal and liver disorders (liver cirrhosis, celiac disease, Crohn's disease, ulcerative colitis), autoimmune disorders (dermatitis herpetiformis, psoriasis, seronegative arthritis, systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis), malignancy (IgA myeloma, lymphoma, Cáncer de pulmón, cáncer de células renales, linfoma cutáneo de células T), trastornos respiratorios (bronquiolitis obliterante, fibrosis pulmonar idiopática), etc.
- Tener una gran enfermedad concurrente no relacionada con el IGAN que, en opinión del investigador, evita la evaluación de IGAN.
- Historia de malignidad; o médula ósea o trasplante de órganos.
- Historia de la inmunodeficiencia primaria o secundaria actualmente activa, incluida la historia conocida de la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana y otros trastornos sanguíneos de inmunodeficiencia grave.
- Presencia de otras afecciones médicas significativas que crearían un procedimiento inaceptable o riesgo de anestesia.
- Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa superior a 1.5 veces el límite superior de lo normal.
- Historia de infección grave que requiere antibióticos parenterales en las últimas 8 semanas antes de estudiar la administración de medicamentos.
- Participantes previamente tratados con agentes inmunosupresores/inmunomoduladores tales como, entre otros, ciclofosfamida, infliximab, inhibidor del complemento, canakinumab, micofenolato mofetil, micofenolato de sodio, ciclosporina, tacrolimus, everolimus o corticostereom Equivalente de prednisona/prednisolona) dentro de los 90 días (o 180 días para rituximab) antes de la detección. Los participantes anteriormente o actualmente reciben budesonida oral (Kinpeygo/Tarpeyo) requieren lavado durante 90 días antes de la Administración de Medicamentos del Estudio.
- Expuesto a una vacuna viva o atenuada dentro de las 6 semanas previas al estudio de la Administración de Medicamentos.
- Participantes con una sensibilidad o intolerancia conocida a la terapia con corticosteroides.
- Hipersensibilidad conocida para estudiar ingredientes de drogas.
- Tratamiento previo con PS-002 o cualquier otra terapia génica, o participación en cualquier otro ensayo de investigación durante este estudio.
- Serología positiva para hepatitis B o C, es decir, antígeno superficial de hepatitis B positivo o carga viral de ARN de hepatitis C positivo.
Nota: Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: PS-002
Parte 1: Escalada de dosis en tres grupos: Grupo 1: Dosis bajas, Grupo 2: Dosis intermedia, Grupo 3: Dosis alta. Parte 2: Expansión de la dosis en un cuarto grupo con una dosis seleccionada. |
Vector viral adenoasociado que contiene el gen del factor del complemento humano (CFI)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con: eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES) y tées serios, TEAE y TEAE serios relacionados con PS-002, TEAE y TEAES serios relacionados con el procedimiento de administración de PS-002
Periodo de tiempo: Proyección hasta la semana 48
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Proyección hasta la semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio de la línea de base en proteinuria medida por albúmina de orina: relación creatinina (UACR). [UACR (G/G) se calculará a partir de la recolección de orina spot (nulo de la primera mañana)]
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
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Línea de base a la semana 48
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Cambio de la línea de base en proteinuria medida por UACR de la recolección de orina de 24 horas. [UACR (mg/día) se calculará a partir de la recolección de orina de 24 horas solo en la semana 36]
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 36
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Línea de base a la semana 36
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Cambio desde la línea de base en la creatinina y los valores estimados de la tasa de filtración glomerular (EGFR) calculados utilizando la fórmula de creatinina de la epidemiología de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
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Línea de base a la semana 48
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Tiempo para empeorar la función renal. Definido como: 1) Declinación de EGFR sostenida en al menos un 40 por ciento, 2) Inicio de enfermedad renal en etapa terminal, 3) Inicio de la terapia de reemplazo renal o 4) mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
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Línea de base a la semana 48
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Cambio de la línea de base en proteinuria medida por la relación de creatinina de proteína de orina (UPCR) de la recolección de orina spot. [UPCR (G/G) se calculará a partir de la recolección de orina spot (nulo de la primera mañana)]
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
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Línea de base a la semana 48
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Cambio desde la línea de base en niveles de complejo de complemento terminal soluble urinario (SC5B-9)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
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Línea de base a la semana 48
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Cambio en la proteinuria medido mediante la relación proteína:creatinina en orina (UPCR) derivada de la recolección de orina de 24 horas
Periodo de tiempo: Baseline to Week 36
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Baseline to Week 36
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de marzo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
19 de septiembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PS-002-101
- 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523201-14-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
No se planea que los datos de IPD se compartan en este momento debido a las preocupaciones de privacidad del paciente con la consideración del pequeño tamaño de la muestra para este estudio abierto
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .