慢性免疫血小板減少症（ITP）の12歳から18歳未満の参加者におけるEFGARTIGIMOD IVの研究 (Advance Jr)
2026年8月11日 更新者：argenx
多施設、無作為化、二重盲検、平行腕、プラセボ対照、薬物動態および薬力学的研究に続いて、慢性ITPで12歳から18歳未満の小児参加者におけるEFGARTIGIMOD IVを評価するためのオープンラベルアームが続きます。
この研究の主な目的は、慢性免疫血小板減少症（ITP）で12歳の患者を18歳未満に治療するためのEfgartigimod IVの正しい用量を確認することです。
この研究は、2：1の比率で参加者がEfgartigimod IVまたはプラセボIVのいずれかを受け取るために2：1の比率でランダム化される二重盲検治療期間（DBTP）で構成されています。 治療期間の終わり（最大24週間）に、すべての参加者は、初年度のオープンラベル治療期間（OLTP1）にEfgartigimod IVを受け取ります。 最初のOLTP1の終わりに、参加者は2年目（OLTP2）を開始することができます。 OLTP2の後、参加者は研究薬を外している間に追跡期間（約8週間）に入ります。 参加者は最大138週間研究に参加します
調査の概要
状態
募集
条件
介入・治療
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sabine Coppieters, MD
- 電話番号：857-350-4834
- メール：clinicaltrials@argenx.com
研究場所
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- 募集
- Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
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コンタクト：
- Philip Connor, MD
- 電話番号：+442020744829
- メール：philip.connor@wales.nhs.uk
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- 募集
- The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
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コンタクト：
- Sarah Clarke, MD
- メール：sarah.clarke2@nhs.scot
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Manchester、イギリス、M139WL
- 募集
- Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
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コンタクト：
- John Grainger, MD
- 電話番号：+441617018416
- メール：john.grainger@mft.nhs.uk
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Genoa、イタリア、16147
- 募集
- Gaslini Children's Hospital
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コンタクト：
- Maurizio Miano, MD
- 電話番号：+3901056363683
- メール：mauriziomiano@gaslini.org
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Monza、イタリア、20900
- 募集
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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コンタクト：
- Marco Spinelli, MD
- 電話番号：+390392336816
- メール：marco.spinelli@irccs-sangerardo.it
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Roma、イタリア、165
- 募集
- Bambino Gesu Children's Hospital
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コンタクト：
- Giuseppe Palumbo, MD
- 電話番号：+390668594182
- メール：Giuseppe.palumbo@opbg.net
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Torino、イタリア、10126
- 募集
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
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コンタクト：
- Franca Fagioli, MD
- 電話番号：+390113135230
- メール：Franca.fagioli@unito.it
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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コンタクト：
- Thais Murciano Carrillo, MD
- 電話番号：0034934893093
- メール：thais.murciano@vallhebron.cat
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Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
- 募集
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
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コンタクト：
- Ruben Berrueco Moreno, MD
- 電話番号：0034936009733
- メール：ruben.berrueco@sjd.es
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Madrid、スペイン、28041
- 募集
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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コンタクト：
- Maria del Carmen Garrido Colino, MD
- 電話番号：0034913908000
- メール：cgarridoc@salud.madrid.org
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Madrid、スペイン、28009
- 募集
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
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コンタクト：
- Julian Sevilla Navarro, MD
- 電話番号：0034915036900
- メール：julian.sevilla@salud.madrid.org
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Madrid、スペイン、28009
- 募集
- Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
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コンタクト：
- David Diaz Perez, MD
- 電話番号：0037915290037
- メール：ddiazp@salud.madrid.org
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Belgrade、セルビア、11070
- 募集
- Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
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コンタクト：
- Dragana Aleksic, MD
- メール：aleksic.dragana9@gmail.com
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Kragujevac、セルビア、34000
- 募集
- University Clinical Centre of Kragujevac
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コンタクト：
- Zoran Igrutinovic, MD
- 電話番号：+381505177
- メール：igzor@fmn.kg.ac.rs
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Berlin、ドイツ、13353
- 募集
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
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コンタクト：
- Susanne Holzhauer, MD
- 電話番号：+4930450666215
- メール：susanne.holzhauer@charite.de
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- 募集
- Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
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コンタクト：
- Sarah Salou, MD
- 電話番号：+49 (0)761-270-43829
- メール：sarah.salou@uniklinik-freiburg.de
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Bordeaux、フランス、33000
- 募集
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
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コンタクト：
- Nathalie Aladjidi, MD
- 電話番号：+33557820261
- メール：nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
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Lodz、ポーランド、92-213
- 募集
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
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コンタクト：
- Wojciech Mlynarski, MD
- 電話番号：+48660732794
- メール：wojciech.mlynarski@umed.lodz.pl
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Lublin、ポーランド、20-093
- 募集
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
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コンタクト：
- Katarzyna Drabko, MD
- 電話番号：+48606729876
- メール：katarzyna.drabko@umlub.pl
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Vilnius、リトアニア、8406
- 募集
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
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コンタクト：
- Sonata Trakymiene, MD
- 電話番号：+37052720412
- メール：sonata.saulytetrakymiene@santa.lt
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Bucharest、ルーマニア、022328
- 募集
- Institutul Clinic Fundeni
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コンタクト：
- Anca Colita, MD
- 電話番号：+40213172194
- メール：secretariat@icfundeni.ro
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- インフォームドコンセントプロセスを完了すると、12歳から18歳未満です
- インフォームドコンセントプロセスが完了した日に12か月以上の一次ITPの文書化された期間があります
- コルチコステロイド、IVIG、抗D免疫グロブリン、トロンボポエチン受容体アゴニスト（TPO-RAS）、またはリツキシマブの少なくとも1つの次の治療で以前のITP治療を記録しています。
- 以下のITP治療のうち少なくとも1つまで、50×10^9/L以上の血小板数として定義された事前の反応を記録しました：プレドニゾン、その他または非特定のコルチコステロイド、IVIG、または抗D免疫グロブリン
- コルチコステロイド、IVIG、抗D免疫グロブリン、TPO-RAS、リツキシマブ、または脾臓切除術による以前のITP治療に対する不十分な反応を記録しました
- 30 x10^9/l未満の平均血小板数を文書化しました
除外基準：
- 二次ITP国際ワーキンググループ（IWG）による次の定義に従って：原発性ITPを除くすべての形態の免疫媒介血小板減少症
- 非免疫性血小板減少症
- ITP関連の重要または重度の出血
- 遺伝性血小板減少症の歴史
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エフガルティギモド IV
二重盲検治療期間および非盲検治療期間中にefgartigimod IVの投与を受けている参加者
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エフガルチギモドの点滴静注
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プラセボコンパレーター：プラセボIV
二重盲検治療期間中にプラセボIVを受け、非盲検治療期間中にEFGARTIGIMOD IVを受け取る参加者
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エフガルチギモドの点滴静注
プラセボの静脈内注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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DBTPのEfgartigimod血清濃度
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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DBTPの総IgGレベル
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Efgartigimod血清濃度は、DBTP中の時間の経過とともに
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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DBTP中に、血清の総IgGレベルのベースラインからの変化
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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IMPの中止につながるAE、SAE、およびAEの発生率
時間枠：最大136週間
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SAE：深刻な有害事象。 AE：有害事象
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最大136週間
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DBTPでプラセボを受け取っている参加者のために、DBTPの19〜24週目と24週間の研究の間の持続的な血小板カウント応答
時間枠：最大48週間
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6つの研究訪問のうち少なくとも4つで、50×10^9/L以上の血小板数を達成すると定義された持続的な血小板カウント
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最大48週間
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DBTPでプラセボを投与されている参加者のためのDBTPおよびOLTP1の最初の24週間の疾病管理の程度
時間枠：最大48週間
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50×10^9/L以上の血小板数がある累積週の数として定義される疾患の延長
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最大48週間
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血小板のベースラインからの変化は、時間の経過とともにカウントされます
時間枠：最大76週間
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最大76週間
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小児ITPの修正されたブキャナンおよびアディックス出血スコアによって評価される出血の発生率
時間枠：最大76週間
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小児ITPの修正されたブキャナンとアディックス出血スコアは、出血兆候と症状を測定する半定量的評価ツールであり、0〜5のスケールに基づくスコアを含み、それぞれ異なるレベルの重症度（0 =リスクなし; 5 =最高の重大度）を表します。
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最大76週間
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血清中のefgartigimodに対するADAおよびNABの発生率
時間枠：最大76週間
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ADA：抗薬物抗体; NAB：中和抗体
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最大76週間
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EQ-5D-5Lのベースラインからの変更
時間枠：最大76週間
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ヨーロッパの生活の質5次元5レベル（EQ-5D-5L）は、5つの寸法で構成されるアンケートです。
参加者は、アンケートに記入した日に自分の健康を最もよく表す各次元でステートメントを選択するように求められます。
各ディメンションの応答は、1（問題なし）から5（極端な問題）の範囲の1桁の数としてコード化されます。
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最大76週間
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キットの子供の自己報告とキットの親の影響レポートのベースラインからの変更
時間枠：最大76週間
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子供のITPツール（キット）は、12歳以上の子供向けの自己報告フォームと親の衝撃フォームの2つの疾患特異的ツールで構成されています。
回答者は、1週間のリコール期間を使用して、病気の経験に関する洞察を提供します。
この機器は、アイテムを合計して0〜100のスケールに変換することで計算される合計スコアを生成します。ここで、スコアが高いと疾患固有の生活の質（QOL）がより良いものが反映されます。
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最大76週間
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PEDS FACIT-Fのベースラインからの変更
時間枠：最大76週間
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すべての参加者において、慢性疾患療法吸引（FACIT-F）の小児機能評価は、治療前後の健康関連の生活の質（HRQOL）を評価するために使用します。
FACIT-Fアンケートのスコア範囲は0〜52で、0は最悪の疲労を表し、52は疲労がないことを示します。
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最大76週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
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主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月20日
一次修了 (推定)
2028年10月1日
研究の完了 (推定)
2030年10月1日
試験登録日
最初に提出
2025年9月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年9月19日
最初の投稿 (実際)
2025年9月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月11日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARGX-113-2409
- 2025-521055-23-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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