Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van efgartigimod IV bij deelnemers van 12 jaar tot minder dan 18 jaar met chronische immuuntrombocytopenie (ITP) (Advance Jr)

11 augustus 2026 bijgewerkt door: argenx

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallel-arm, placebo-gecontroleerde, farmacokinetische en farmacodynamische studie gevolgd door een open-label arm om efgartigimod IV te evalueren bij pediatrische deelnemers van 12 jaar tot minder dan 18 jaar met chronische ITP

Het belangrijkste doel van deze studie is om de juiste dosis Efgartigimod IV te bevestigen voor de behandeling van patiënten van 12 tot jonger dan 18 jaar met chronische immuuntrombocytopenie (ITP).

De studie bestaat uit een dubbelblinde behandelingsperiode (DBTP) waarin de deelnemers worden gerandomiseerd in een 2: 1-verhouding om EFGARTIGIMOD IV of placebo IV te ontvangen. Aan het einde van de behandelingsperiode (tot 24 weken) ontvangen alle deelnemers EFGARTIGIMOD IV tijdens de eerste jaar open-label behandelingsperiode (OLTP1). Aan het einde van de eerste OLTP1 kunnen deelnemers een tweede jaar beginnen (OLTP2). Na de OLTP2 gaan de deelnemers een follow-upperiode (ongeveer 8 weken) in terwijl het niet-drugs medicijn is. De deelnemers zullen maximaal 138 weken in het onderzoek zijn

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contact:
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Contact:
  • Italië
      • Genoa, Italië, 16147
        • Werving
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contact:
      • Monza, Italië, 20900
      • Roma, Italië, 165
        • Werving
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Contact:
      • Torino, Italië, 10126
        • Werving
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contact:
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, 8406
        • Werving
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Contact:
  • Polen
      • Lodz, Polen, 92-213
        • Werving
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Contact:
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Werving
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contact:
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 022328
        • Werving
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contact:
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11070
        • Werving
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contact:
      • Kragujevac, Servië, 34000
        • Werving
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Contact:
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contact:
      • Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Contact:
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Werving
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contact:
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Werving
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contact:
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Werving
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Werving
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Contact:
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Werving
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Contact:
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M139WL
        • Werving
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Is van 12 tot minder dan 18 jaar bij het voltooien van het geïnformeerde toestemmingsproces
  • Heeft een gedocumenteerde duur van de primaire ITP van meer dan 12 maanden op de datum waarop het geïnformeerde toestemmingsproces is voltooid
  • Heeft een eerdere ITP-behandeling gedocumenteerd met ten minste 1 van de volgende behandelingen: corticosteroïden, IVIG, anti-D-immunoglobuline, trombopoietine-receptoragonist (TPO-Ras) of rituximab.
  • Heeft voorafgaande respons gedocumenteerd, gedefinieerd als 1 bloedplaatjestelling van ≥50 × 10^9/l tot ten minste 1 van de volgende ITP-behandelingen: prednison, andere of niet-gespecificeerde corticosteroïden, ivig of anti-D immunoglobulin
  • Heeft een onvoldoende reactie gedocumenteerd op een eerdere ITP-behandeling met corticosteroïden, IVIG, anti-D-immunoglobuline, TPO-Ras, rituximab of splenectomie
  • Heeft het gemiddelde aantal bloedplaatjes van minder dan 30 x10^9/l gedocumenteerd

Uitsluitingscriteria:

  • Secundaire ITP volgens de volgende definitie van de International Working Group (IWG): alle vormen van immuun-gemedieerde trombocytopenie behalve primaire ITP
  • Niet -immuun trombocytopenie
  • ITP-geassocieerde kritische of ernstige bloedingen
  • Geschiedenis van erfelijke trombocytopenie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod IV
Deelnemers die efgartigimod IV kregen tijdens de dubbelblinde behandelperiode en de open-label behandelperiode(s)
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusie van efgartigimod
Placebo-vergelijker: Placebo IV
Deelnemers ontvangen placebo IV tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode en ontvangen Efgartigimod IV tijdens de open-label behandelingsperiode (en)
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusie van efgartigimod
Ander: Placebo IV
Intraveneuze infusie van placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Efgartigimod serumconcentraties in de DBTP
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Totaal IgG -niveau in de DBTP
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Efgartigimod serumconcentraties in de loop van de tijd tijdens de DBTP
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in totale IgG -niveaus in serum in de loop van de tijd tijdens de DBTP
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Incidentie van AE's, SAE's en AE's die leiden tot Imp -stopzetting
Tijdsspanne: Tot 136 weken
SAE: ernstige bijwerkingen; AE: Bijwerkingen
Tot 136 weken
Aanhoudende bloedplaatjestelling respons tussen studieweken 19 en 24 van de DBTP en in OLTP1 voor deelnemers die placebo ontvangen in de DBTP
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Aanhoudende aantal bloedplaatjes gedefinieerd als het bereiken van bloedplaatjestellingen van ≥50 × 10^9/l voor ten minste 4 van de 6 studiebezoeken
Tot 48 weken
Mate van ziektebestrijding tijdens de DBTP en tijdens de eerste 24 weken van OLTP1 voor die deelnemers die placebo ontvangen in de DBTP
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Uitbreiding van de ziekte gedefinieerd als het aantal cumulatieve weken met een aantal bloedplaatjes van ≥50 × 10^9/l
Tot 48 weken
Veranderingen ten opzichte van de basislijn voor het aantal bloedplaatjes in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 76 weken
Tot 76 weken
Incidentie van bloedingen, beoordeeld door de gemodificeerde Buchanan en Adix Bleeding Score voor pediatrische ITP
Tijdsspanne: Tot 76 weken
De gemodificeerde Buchanan- en Adix -bloedingsscore voor pediatrische ITP is een semiquantitatief beoordelingsinstrument dat bloedingen en symptomen meet, bestaande uit een score op basis van een schaal van 0 tot 5, die elk een ander niveau van ernst vertegenwoordigen (0 = geen risico; 5 = hoogste ernst).
Tot 76 weken
Incidentie van ADA en NAB tegen efgartigimod in serum
Tijdsspanne: Tot 76 weken
ADA: anti-drug antilichamen; NAB: Neutraliserende antilichamen
Tot 76 weken
Verander van de basislijn in EQ-5D-5L
Tijdsspanne: Tot 76 weken
De Europese kwaliteit van leven 5 dimensies 5-niveau (EQ-5D-5L) is een vragenlijst bestaande uit 5 dimensies. Deelnemers worden gevraagd om de verklaring in elke dimensie te selecteren die hun gezondheid het beste beschrijft op de dag dat ze de vragenlijst invullen. Reacties in elke dimensie worden gecodeerd als een 1-cijfer nummer variërend van 1 (geen problemen) tot 5 (extreme problemen).
Tot 76 weken
Verandering van de basislijn in Kit Child Self-Report en Kit Parent Impact Report
Tijdsspanne: Tot 76 weken
De ITP-tools (kit) van de kinderen omvat twee ziektegevalregels: een zelfrapportage voor kinderen van 12 jaar en ouder, en een impactvorm van de ouder. Respondenten geven inzicht in hun ziekte-ervaring met behulp van een terugroepperiode van 1 weken. Het instrument genereert een totale score, berekend door de items op te tellen en om te zetten in een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere ziektespecifieke kwaliteit van leven weerspiegelen (QOL).
Tot 76 weken
Verander van de basislijn in peds facit-f
Tijdsspanne: Tot 76 weken
Bij alle deelnemers zal de pediatrische functionele beoordeling van chronische ziektetherapie-fatigue (FACIT-F) gebruiken om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) voor en na behandeling te beoordelen. De facit-F-vragenlijst heeft een scorebereik van 0 tot 52, waarbij 0 de slechtst mogelijke vermoeidheid vertegenwoordigt en 52 geen vermoeidheid aangeeft.
Tot 76 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 september 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren