Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av efgartigimod IV hos deltagare från 12 år till mindre än 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (Advance Jr)

15 oktober 2026 uppdaterad av: argenx

En multicenter, randomiserad, dubbelblindad, parallellarm, placebokontrollerad, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie följt av en öppen labelarm för att utvärdera efgartigimod IV hos pediatriska deltagare från 12 år till mindre än 18 år med kronisk ITP

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kontakt:
      • La Tronche, Frankrike, 38700
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Kontakt:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54500
        • Rekrytering
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekrytering
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Monza, Italien, 20900
      • Roma, Italien, 165
        • Rekrytering
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekrytering
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
        • Rekrytering
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Rekrytering
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Rekrytering
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Polen
      • Lodz, Polen, 92-213
        • Rekrytering
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kontakt:
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekrytering
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • Rekrytering
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Rekrytering
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • Rekrytering
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Rekrytering
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Kontakt:
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Rekrytering
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Kontakt:
      • Manchester, Storbritannien, M139WL
        • Rekrytering
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biologisk: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Placebo-jämförare: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Övrig: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biologisk: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Efgartigimod serumkoncentrationer i DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Totala IgG -nivåer i DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Efgartigimod serumkoncentrationer över tid under DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Procentförändring från baslinjen i totala IgG -nivåer i serum över tid under DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Förändringar från baslinjen för blodplätträkningar över tid
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Tidsram: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Tidsram: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Tidsram: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Tidsram: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Tidsram: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Tidsram: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Tidsram: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Tidsram: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 oktober 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2025

Första postat (Faktisk)

26 september 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 oktober 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera