Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av efgartigimod IV hos deltagare från 12 år till mindre än 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (Advance Jr)

11 augusti 2026 uppdaterad av: argenx

En multicenter, randomiserad, dubbelblindad, parallellarm, placebokontrollerad, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie följt av en öppen labelarm för att utvärdera efgartigimod IV hos pediatriska deltagare från 12 år till mindre än 18 år med kronisk ITP

Det huvudsakliga syftet med denna studie är att bekräfta den korrekta dosen av efgartigimod IV för behandling av patienter i åldern 12 till yngre än 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Studien består av en dubbelblindad behandlingsperiod (DBTP) där deltagarna kommer att randomiseras i ett 2: 1-förhållande för att få antingen efgartigimod IV eller placebo IV. I slutet av behandlingsperioden (upp till 24 veckor) kommer alla deltagare att få EFGARTIGIMOD IV under det första året med öppen etikettbehandlingsperiod (OLTP1). I slutet av den första OLTP1 kan deltagarna börja ett andra år (OLTP2). Efter OLTP2 kommer deltagarna att gå in i en uppföljningsperiod (ungefär 8 veckor) medan de är på studiedrog. Deltagarna kommer att vara i studien i upp till 138 veckor

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekrytering
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Monza, Italien, 20900
      • Roma, Italien, 165
        • Rekrytering
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekrytering
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Rekrytering
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Polen
      • Lodz, Polen, 92-213
        • Rekrytering
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kontakt:
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekrytering
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • Rekrytering
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Rekrytering
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • Rekrytering
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Rekrytering
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Kontakt:
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Rekrytering
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Kontakt:
      • Manchester, Storbritannien, M139WL
        • Rekrytering
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Är i åldern 12 till mindre än 18 år när den informerade samtyckesprocessen
  • Har en dokumenterad varaktighet av primär ITP på mer än 12 månader den datum som den informerade samtyckesprocessen är klar
  • Har dokumenterat före ITP-behandling med minst 1 av följande behandlingar: kortikosteroider, IVIG, anti-D immunglobulin, trombopoietinreceptoragonist (TPO-RAS) eller rituximab.
  • Har dokumenterat tidigare svar, definierat som 1 blodplättantal på ≥50 × 10^9/l på minst 1 av följande ITP-behandlingar: prednison, andra eller ospecificerade kortikosteroider, IVIG eller anti-D immunglobulin
  • Har dokumenterat otillräckligt svar på en tidigare ITP-behandling med kortikosteroider, IVIG, anti-D immunoglobulin, TPO-RAS, rituximab eller splenektomi
  • Har dokumenterat genomsnittligt blodplättantal på mindre än 30 x10^9/l

Uteslutningskriterier:

  • Sekundär ITP Enligt följande definition av International Working Group (IWG): Alla former av immunmedierad trombocytopeni utom primär ITP
  • Nonimmun trombocytopenia
  • ITP-associerad kritisk eller svår blödning
  • Historik om ärftlig trombocytopeni

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod IV
Deltagare som får efgartigimod IV under den dubbelblinda behandlingsperioden och den eller de öppna behandlingsperioderna
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenös infusion av efgartigimod
Placebo-jämförare: Placebo iv
Deltagare som får placebo IV under den dubbelblindade behandlingsperioden och fick efgartigimod IV under den öppna behandlingsperioden (er)
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenös infusion av efgartigimod
Övrig: Placebo IV
Intravenös infusion av placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Efgartigimod serumkoncentrationer i DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Totala IgG -nivåer i DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Efgartigimod serumkoncentrationer över tid under DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Procentförändring från baslinjen i totala IgG -nivåer i serum över tid under DBTP
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Förekomst av AES, SAE och AES som leder till avbrott i imp
Tidsram: Upp till 136 veckor
SAE: Allvarlig biverkning; AE: biverkning
Upp till 136 veckor
Långvarigt blodplättingsrespons mellan studieveckorna 19 och 24 i DBTP och i OLTP1 för deltagare som får placebo i DBTP
Tidsram: Upp till 48 veckor
Långvarigt trombocytantal definierat som att uppnå blodplättar på ≥50 × 10^9/L för minst 4 av de 6 studiebesöken
Upp till 48 veckor
Omfattning av sjukdomskontroll under DBTP och under de första 24 veckorna av OLTP1 för de deltagare som får placebo i DBTP
Tidsram: Upp till 48 veckor
Förlängning av sjukdom definierad som antalet kumulativa veckor med ett blodplättantal på ≥50 × 10^9/l
Upp till 48 veckor
Förändringar från baslinjen för blodplätträkningar över tid
Tidsram: Upp till 76 veckor
Upp till 76 veckor
Förekomst av blödning, bedömd av den modifierade Buchanan och ADIX -blödningspoängen för pediatrisk ITP
Tidsram: Upp till 76 veckor
Det modifierade Buchanan och ADIX -blödningsscore för pediatrisk ITP är ett semikvantitativt bedömningsverktyg som mäter blödningsskyltar och symtom, som omfattar en poäng baserad på en skala från 0 till 5, var och en representerar en annan svårighetsnivå (0 = ingen risk; 5 = högsta svårighetsgrad).
Upp till 76 veckor
Förekomst av ADA och NAB mot efgartigimod i serum
Tidsram: Upp till 76 veckor
ADA: antikroppar mot läkemedel; NAB: Neutraliserande antikroppar
Upp till 76 veckor
Ändra från baslinjen i EQ-5D-5L
Tidsram: Upp till 76 veckor
Den europeiska livskvaliteten 5 dimensioner 5 nivå (EQ-5D-5L) är ett frågeformulär som består av 5 dimensioner. Deltagarna uppmanas att välja uttalandet i varje dimension som bäst beskriver deras hälsa den dagen de fyller i frågeformuläret. Svaren i varje dimension kodas som ett 1-siffrigt nummer som sträcker sig från 1 (inga problem) till 5 (extrema problem).
Upp till 76 veckor
Ändra från baslinjen i Kit Child Self-rapport och Kit Parent Impact Report
Tidsram: Upp till 76 veckor
Barnens ITP-verktyg (KIT) består av två sjukdomsspecifika verktyg: en självrapportform för barn i åldern 12 och äldre och en formulär för förälder. Respondenterna ger insikter om sin sjukdomsupplevelse med en återkallningsperiod på 1 veckor. Instrumentet genererar en total poäng, beräknat genom att summera föremålen och konvertera dem till en skala från 0 till 100, där högre poäng återspeglar en bättre sjukdomsspecifik livskvalitet (QOL).
Upp till 76 veckor
Ändra från baslinjen i PEDS FACIT-F
Tidsram: Upp till 76 veckor
Hos alla deltagare kommer den pediatriska funktionella bedömningen av kronisk sjukdomsterapi-fatigue (FACIT-F) att använda för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) före och efter behandlingen. Facit-F-frågeformuläret har ett poängintervall på 0 till 52, där 0 representerar den värsta möjliga tröttheten och 52 indikerar ingen trötthet.
Upp till 76 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 oktober 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 september 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2025

Första postat (Faktisk)

26 september 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera