Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Efgartigimod IV hos deltakere fra 12 år til mindre enn 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (Advance Jr)

11. august 2026 oppdatert av: argenx

Et multisenter, randomisert, dobbeltblindet, parallellarm, placebokontrollert, farmakokinetisk og farmakodynamisk studie etterfulgt av en åpen etikettarm for å evaluere Efgartigimod IV hos pediatriske deltakere fra 12 år til mindre enn 18 år med kronisk ITP

Hovedformålet med denne studien er å bekrefte riktig dose av Efgartigimod IV for behandling av pasienter i alderen 12 til yngre enn 18 år med kronisk immuntrombocytopeni (ITP).

Studien består av en dobbeltblindet behandlingsperiode (DBTP) der deltakerne vil bli randomisert i et forhold på 2: 1 for å motta enten Efgartigimod IV eller placebo IV. På slutten av behandlingsperioden (opptil 24 uker) vil alle deltakerne motta EFGARTIGIMOD IV i løpet av det første året åpen-etikettbehandlingsperiode (OLTP1). På slutten av den første OLTP1 kan deltakerne begynne et andre år (OLTP2). Etter OLTP2 vil deltakerne gå inn i en oppfølgingsperiode (ca. 8 uker) mens de er av studiet. Deltakerne vil være i studien i opptil 138 uker

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • Gaslini Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Monza, Italia, 20900
      • Roma, Italia, 165
        • Rekruttering
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Torino, Italia, 10126
        • Rekruttering
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Ta kontakt med:
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Rekruttering
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Lodz, Polen, 92-213
        • Rekruttering
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Ta kontakt med:
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Ta kontakt med:
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Rekruttering
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Ta kontakt med:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Rekruttering
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Ta kontakt med:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Rekruttering
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Ta kontakt med:
      • Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Ta kontakt med:
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Rekruttering
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Ta kontakt med:
      • Manchester, Storbritannia, M139WL
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Ta kontakt med:
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Er 12 til mindre enn 18 år når du fullfører den informerte samtykkeprosessen
  • Har en dokumentert varighet av primær ITP på mer enn 12 måneder på datoen den informerte samtykkeprosessen er fullført
  • Har dokumentert før ITP-behandling med minst 1 av følgende behandlinger: kortikosteroider, IVIG, anti-D immunoglobulin, trombopoietin reseptoragonist (TPO-Ras) eller rituximab.
  • Har dokumentert tidligere respons, definert som 1 blodplatetall på ≥50 × 10^9/l til minst 1 av følgende ITP-behandlinger: prednison, andre eller ikke-spesifiserte kortikosteroider, IVIG eller anti-D immunoglobulin
  • Har dokumentert utilstrekkelig respons på en tidligere ITP-behandling med kortikosteroider, IVIG, anti-D immunoglobulin, TPO-Ras, rituximab eller splenektomi
  • Har dokumentert gjennomsnittlig antall blodplater på mindre enn 30 x10^9/l

Eksklusjonskriterier:

  • Sekundær ITP i henhold til følgende definisjon av International Working Group (IWG): Alle former for immunmediert trombocytopeni bortsett fra primær ITP
  • Ikke -immun trombocytopeni
  • ITP-assosiert kritisk eller alvorlig blødning
  • Historie om arvelig trombocytopeni

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod IV
Deltakere som får efgartigimod IV i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden og den åpne behandlingsperioden(e)
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusjon av efgartigimod
Placebo komparator: Placebo IV
Deltakere som mottar placebo IV i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden og mottok EFGARTIGIMOD IV i løpet av den åpne label-behandlingsperioden (e)
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusjon av efgartigimod
Annen: Placebo IV
Intravenøs infusjon av placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Efgartigimod serumkonsentrasjoner i DBTP
Tidsramme: Opptil 24 uker
Opptil 24 uker
Totalt IgG -nivåer i DBTP
Tidsramme: Opptil 24 uker
Opptil 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Efgartigimod serumkonsentrasjoner over tid under DBTP
Tidsramme: Opptil 24 uker
Opptil 24 uker
Prosent endres fra baseline i totale IgG -nivåer i serum over tid under DBTP
Tidsramme: Opptil 24 uker
Opptil 24 uker
Forekomst av AE -er, SAE -er og AE -er som fører til IMP -seponering
Tidsramme: Opptil 136 uker
SAE: alvorlig bivirkning; AE: Bivirkning
Opptil 136 uker
Vedvarende respons på blodplaten mellom studieuker 19 og 24 i DBTP og i OLTP1 for deltakere som mottar placebo i DBTP
Tidsramme: Opptil 48 uker
Vedvarende antall blodplater definert som å oppnå blodplatetall på ≥50 × 10^9/l for minst 4 av de 6 studiebesøkene
Opptil 48 uker
Omfang av sykdomskontroll under DBTP og i løpet av de første 24 ukene av OLTP1 for de deltakerne som mottar placebo i DBTP
Tidsramme: Opptil 48 uker
Utvidelse av sykdom definert som antall kumulative uker med et blodplatetall på ≥50 × 10^9/l
Opptil 48 uker
Endringer fra baseline for blodplatetall over tid
Tidsramme: Opptil 76 uker
Opptil 76 uker
Forekomst av blødning, vurdert av den modifiserte Buchanan og Adix blødningspoeng for pediatrisk ITP
Tidsramme: Opptil 76 uker
Den modifiserte Buchanan og Adix blødningspoeng for pediatrisk ITP er et semikvantitativt vurderingsverktøy som måler blødningstegn og symptomer, som omfatter en poengsum basert på en skala fra 0 til 5, som hver representerer et annet nivå av alvorlighetsgrad (0 = ingen risiko; 5 = høyeste alvorlighetsgrad).
Opptil 76 uker
Forekomst av ADA og NAB mot Efgartigimod i serum
Tidsramme: Opptil 76 uker
ADA: anti-medikamentantistoffer; NAB: nøytraliserende antistoffer
Opptil 76 uker
Endre fra baseline i EQ-5D-5L
Tidsramme: Opptil 76 uker
Den europeiske livskvaliteten 5 dimensjoner 5 nivå (EQ-5D-5L) er et spørreskjema som består av 5 dimensjoner. Deltakerne blir bedt om å velge uttalelsen i hver dimensjon som best beskriver helsen deres den dagen de fyller ut spørreskjemaet. Svarene i hver dimensjon er kodet som et 1-sifret antall fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer).
Opptil 76 uker
Endring fra baseline i Kit Child Self-Report and Kit Parent Impact Report
Tidsramme: Opptil 76 uker
Kids 'ITP Tools (KIT) omfatter to sykdomsspesifikke verktøy: en egenrapportform for barn i alderen 12 år og eldre, og en foreldrepåvirkningsskjema. Respondentene gir innsikt i sykdomsopplevelsen sin ved å bruke en 1-ukers tilbakekallingsperiode. Instrumentet genererer en total score, beregnet ved å summere elementene og konvertere dem til en skala fra 0 til 100, der høyere score gjenspeiler en bedre sykdomsspesifikk livskvalitet (QOL).
Opptil 76 uker
Endre fra baseline i PEDS FACIT-F
Tidsramme: Opptil 76 uker
Hos alle deltakere vil den funksjonelle vurderingen av kronisk sykdomsbehandling (FACIT-F) bruke til å vurdere helserelatert livskvalitet (HRQOL) før og etter behandling. FACIT-F-spørreskjemaet har et poengsum fra 0 til 52, der 0 representerer den verste mulige trettheten og 52 indikerer ingen tretthet.
Opptil 76 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2025

Først lagt ut (Faktiske)

26. september 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere