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Um estudo do efgartigimod IV em participantes de 12 anos a menos de 18 anos de idade com trombocitopenia imune crônica (ITP) (Advance Jr)

11 de agosto de 2026 atualizado por: argenx

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de braço paralelo, controlado por placebo, farmacocinético e farmacodinâmico, seguido de um braço de rótulo aberto para avaliar o efgartigimod IV em participantes pediátricos de 12 anos a menos de 18 anos de idade com ITP crônico

O principal objetivo deste estudo é confirmar a dose correta de Efgartigimod IV para o tratamento de pacientes com idades entre 12 e menos de 18 anos com trombocitopenia imune crônica (ITP).

O estudo consiste em um período de tratamento duplo-cego (DBTP), no qual os participantes serão randomizados na proporção de 2: 1 para receber efgartigimod IV ou placebo IV. No final do período de tratamento (até 24 semanas), todos os participantes receberão o EFGARTIGIMOD IV durante o primeiro ano de tratamento de etiqueta aberta (OLTP1). No final do primeiro OLTP1, os participantes podem começar um segundo ano (OLTP2). Após o OLTP2, os participantes entrarão em um período de acompanhamento (aproximadamente 8 semanas) enquanto estiver fora de estudo. Os participantes estarão no estudo por até 138 semanas

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contato:
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contato:
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Contato:
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contato:
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contato:
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contato:
  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Contato:
  • Itália
      • Genoa, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contato:
      • Monza, Itália, 20900
      • Roma, Itália, 165
        • Recrutamento
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Contato:
      • Torino, Itália, 10126
        • Recrutamento
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contato:
  • Lituânia
      • Vilnius, Lituânia, 8406
        • Recrutamento
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Contato:
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 92-213
        • Recrutamento
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Contato:
      • Lublin, Polônia, 20-093
        • Recrutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Recrutamento
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Contato:
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Recrutamento
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Contato:
      • Manchester, Reino Unido, M139WL
        • Recrutamento
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Contato:
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia, 022328
        • Recrutamento
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contato:
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11070
        • Recrutamento
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contato:
      • Kragujevac, Sérvia, 34000
        • Recrutamento
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Tem 12 a menos de 18 anos ao concluir o processo de consentimento informado
  • Tem uma duração documentada do ITP primário de mais de 12 meses na data em que o processo de consentimento informado está completo
  • Documentou o tratamento prévio de ITP com pelo menos 1 dos seguintes tratamentos: corticosteróides, IVIG, imunoglobulina anti-D, agonista do receptor de trombopoietina (TPO-RAS) ou rituximabe.
  • Documentou a resposta prévia, definida como 1 contagem de plaquetas de ≥50 × 10^9/L para pelo menos 1 dos seguintes tratamentos ITP: prednisona, outras corticosteróides, Ivig ou imunoglobulina anti-D não especificadas
  • Documentou resposta insuficiente a um tratamento prévio de ITP com corticosteróides, IVIG, imunoglobulina anti-D, tpo-ras, rituximab ou esplenectomia
  • Documentou a contagem média de plaquetas inferiores a 30 x10^9/l

Critérios de exclusão:

  • ITP secundário de acordo com a seguinte definição do Grupo de Trabalho Internacional (IWG): todas as formas de trombocitopenia mediada por imune, exceto ITP primário
  • Trombocitopenia não imune
  • Sangramento crítico ou grave associado à ITP
  • História da trombocitopenia hereditária

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod IV
Participantes que receberam efgartigimod IV durante o período de tratamento duplo-cego e o(s) período(s) de tratamento aberto
Biológico: Efgartigimod IV
Infusão intravenosa de efgartigimod
Comparador de Placebo: Placebo iv
Participantes que recebem placebo IV durante o período de tratamento duplo-cego e recebendo Efgartigimod IV durante o (s) período (s) de tratamento de etiquetas abertas
Biológico: Efgartigimod IV
Infusão intravenosa de efgartigimod
Outro: Placebo IV
Infusão intravenosa de placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Concentrações séricas de efgartigimod no DBTP
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Níveis totais de IgG no DBTP
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações séricas de efgartigimod ao longo do tempo durante o DBTP
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Mudança percentual em relação à linha de base nos níveis totais de IgG no soro ao longo do tempo durante o DBTP
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Incidência de EAs, SAES e AES, levando à descontinuação do IMP
Prazo: Até 136 semanas
SAE: Evento adverso grave; AE: evento adverso
Até 136 semanas
Resposta sustentada da contagem de plaquetas entre as semanas 19 e 24 do DBTP e no OLTP1 para os participantes que recebem placebo no DBTP
Prazo: Até 48 semanas
Contagem sustentada de plaquetas definida como alcançar contagens de plaquetas ≥50 × 10^9/L por pelo menos 4 das 6 visitas de estudo
Até 48 semanas
Extensão do controle de doenças durante o DBTP e durante as primeiras 24 semanas de OLTP1 para os participantes que recebem placebo no DBTP
Prazo: Até 48 semanas
Extensão da doença definida como o número de semanas cumulativas com uma contagem de plaquetas de ≥50 × 10^9/L
Até 48 semanas
Alterações da linha de base para a contagem de plaquetas ao longo do tempo
Prazo: Até 76 semanas
Até 76 semanas
Incidência de sangramento, avaliado pelo Buchanan modificado e pela pontuação de sangramento do ADIX para o ITP pediátrico
Prazo: Até 76 semanas
O escore de sangramento de Buchanan e Adix modificado para ITP pediátrico é uma ferramenta de avaliação semiquantitativa que mede sinais e sintomas de sangramento, compreendendo uma pontuação com base em uma escala de 0 a 5, cada um representando um nível diferente de gravidade (0 = nenhum risco; 5 = maior gravidade).
Até 76 semanas
Incidência de ADA e NAB contra Efgartigimod no soro
Prazo: Até 76 semanas
ADA: anticorpos antidrogas; NAB: Anticorpos neutralizantes
Até 76 semanas
Mudança da linha de base no EQ-5D-5L
Prazo: Até 76 semanas
A qualidade de vida européia 5 Dimensões 5 Nível (EQ-5D-5L) é um questionário composto por 5 dimensões. Os participantes devem selecionar a declaração em cada dimensão, que melhor descreve sua saúde no dia em que concluem o questionário. As respostas em cada dimensão são codificadas como um número de 1 dígito que varia de 1 (sem problemas) a 5 (problemas extremos).
Até 76 semanas
Mudança da linha de base no auto-relato da criança e relatório de impacto dos pais do kit
Prazo: Até 76 semanas
As ferramentas ITP das crianças (kit) compreendem duas ferramentas específicas de doenças: um formulário de autorrelato para crianças de 12 anos ou mais e uma forma de impacto dos pais. Os entrevistados fornecem informações sobre sua experiência de doença usando um período de recall de uma semana. O instrumento gera uma pontuação total, calculada somando os itens e convertendo-os em uma escala de 0 a 100, onde pontuações mais altas refletem uma melhor qualidade de vida específica da doença (QV).
Até 76 semanas
Mudança da linha de base no PEDS FACIT-F
Prazo: Até 76 semanas
Em todos os participantes, a avaliação funcional pediátrica da fatiga da terapia da doença crônica (FACIT-F) usará para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) antes e após o tratamento. O questionário FACIT-F tem um alcance de pontuação de 0 a 52, onde 0 representa a pior fadiga possível e 52 indica não fadiga.
Até 76 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de setembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de setembro de 2025

Primeira postagem (Real)

26 de setembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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