Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie efgartigimod IV u uczestników od 12 lat do mniej niż 18 lat z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP) (Advance Jr)

11 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: argenx

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe, kontrolowane placebo, farmakokinetyczne i farmakodynamiczne badanie, a następnie ramię otwartego w celu oceny efgartigimod IV u uczestników pediatrycznych od 12 lat do mniej niż 18 lat wraz z przewlekłym ITP

Głównym celem tego badania jest potwierdzenie prawidłowej dawki efgartigimod IV dla leczenia pacjentów w wieku od 12 do 18 lat z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP).

Badanie składa się z podwójnie ślepego okresu leczenia (DBTP), w którym uczestnicy będą losowo losowo w stosunku 2: 1, aby otrzymać efgartigimod IV lub placebo IV. Pod koniec okresu leczenia (do 24 tygodni) wszyscy uczestnicy otrzymają Efgartigimod IV w pierwszym roku otwartych okresów leczenia (OLTP1). Pod koniec pierwszego OLTP1 uczestnicy mogą rozpocząć drugi rok (OLTP2). Po OLTP2 uczestnicy wejdą w okres obserwacji (około 8 tygodni) podczas leku na badaniu. Uczestnicy będą w badaniu przez okres do 138 tygodni

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 8406
        • Rekrutacyjny
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kontakt:
  • Polska
      • Lodz, Polska, 92-213
        • Rekrutacyjny
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kontakt:
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 022328
        • Rekrutacyjny
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Rekrutacyjny
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Rekrutacyjny
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Monza, Włochy, 20900
      • Roma, Włochy, 165
        • Rekrutacyjny
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Torino, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Rekrutacyjny
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Kontakt:
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Rekrutacyjny
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Kontakt:
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M139WL
        • Rekrutacyjny
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Ma od 12 do mniej niż 18 lat przy zakończeniu procesu świadomej zgody
  • Ma udokumentowany czas trwania pierwotnego ITP ponad 12 miesięcy w dniu zakończenia procesu świadomej zgody
  • Udokumentował wcześniejsze leczenie ITP co najmniej 1 z następujących metod leczenia: kortykosteroidy, IVIG, anty-D immunoglobulina, agonista receptora trombopoetyny (TPO-RAS) lub rytuksymab.
  • Udokumentował wcześniejszą odpowiedź, zdefiniowaną jako 1 liczbę płytek krwi ≥50 × 10^9/l do co najmniej 1 z następujących zabiegów ITP: prednizon, inne lub niespecyfikowane kortykosteroidy, IVIG lub anty-D immunoglobulina
  • Udokumentował niewystarczającą odpowiedź na wcześniejsze leczenie ITP kortykosteroidami, IVIG, immunoglobuliną anty-D, TPO-RAS, rytuksymabem lub splenektomią
  • Udokumentował średnią liczbę płytek krwi mniejszą niż 30 x10^9/l

Kryteria wykluczenia:

  • Wtórne ITP zgodnie z następującą definicją międzynarodowej grupy roboczej (IWG): wszystkie formy małopłytkowości za pośrednictwem odporności, z wyjątkiem pierwotnego ITP
  • Małopłytkowość nieimmunologiczna
  • Związane z ITP krytyczne lub ciężkie krwawienie
  • Historia dziedzicznej małopłytkowości

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod IV
Uczestnicy otrzymujący efgartigimod IV w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby i okresie leczenia metodą otwartej próby
Biologiczny: Efgartigimod IV
Dożylny wlew efgartigimodu
Komparator placebo: Placebo IV
Uczestnicy otrzymujący placebo IV w okresie leczenia podwójnie zaślepionego i otrzymujący efgartigimod IV w okresie leczenia otwartego
Biologiczny: Efgartigimod IV
Dożylny wlew efgartigimodu
Inny: Placebo IV
Dożylny wlew placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie surowicy efgartigimod w DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Całkowite poziomy IgG w DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia surowicy efgartigimod w czasie podczas DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitych poziomów IgG w surowicy w czasie podczas DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Częstość występowania AE, SAE i AE prowadzących do przerwania IMP
Ramy czasowe: Do 136 tygodni
SAE: poważne zdarzenie niepożądane; AE: zdarzenie niepożądane
Do 136 tygodni
Utrzymująca odpowiedź liczby płytek krwi między studiami 19 i 24 DBTP i w OLTP1 dla uczestników otrzymujących placebo w DBTP
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Utrzymująca się liczba płytek krwi zdefiniowana jako osiągnięcie liczby płytek krwi ≥50 × 10^9/l dla co najmniej 4 z 6 wizyt w badaniu
Do 48 tygodni
Zakres kontroli choroby podczas DBTP i podczas pierwszych 24 tygodni OLTP1 dla uczestników otrzymujących placebo w DBTP
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Rozszerzenie choroby zdefiniowanej jako liczba skumulowanych tygodni z liczbą płytek krwi ≥50 × 10^9/l
Do 48 tygodni
Zmiany od wartości wyjściowej liczby płytek krwi w czasie
Ramy czasowe: Do 76 tygodni
Do 76 tygodni
Występowanie krwawienia, oceniane przez zmodyfikowany wynik krwawienia Buchanana i Adixa dla pediatrycznego ITP
Ramy czasowe: Do 76 tygodni
Zmodyfikowany wynik krwawienia Buchanan i Adix dla pediatrycznego ITP jest półilościowym narzędziem oceny, które mierzy objawy i objawy krwawienia, obejmujące wynik oparty na skali od 0 do 5, każdy reprezentuje inny poziom ciężkości (0 = brak ryzyka; 5 = najwyższe nasilenie).
Do 76 tygodni
Występowanie ADA i NAB przeciwko efgartigimodowi w surowicy
Ramy czasowe: Do 76 tygodni
ADA: przeciwciała antynarkotykowe; NAB: Neutralizujące przeciwciała
Do 76 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Do 76 tygodni
Europejska jakość życia 5 Wymiary 5 poziomu (EQ-5D-5L) jest kwestionariuszem składającym się z 5 wymiarów. Uczestnicy proszeni są o wybranie stwierdzenia w każdym wymiarze, które najlepiej opisuje ich zdrowie w dniu, w którym wypełniają kwestionariusz. Odpowiedzi w każdym wymiarze są kodowane jako 1-cyfrowa liczba od 1 (bez problemów) do 5 (ekstremalne problemy).
Do 76 tygodni
Zmiana od podstawy w raporcie dotyczącym własnego raportu dla dzieci Kit i zestawu
Ramy czasowe: Do 76 tygodni
Narzędzia ITP dla dzieci (KIT) obejmują dwa narzędzia specyficzne dla chorób: formularz zgłaszania własnego dla dzieci w wieku 12 lat i starszych oraz formularz wpływu rodziców. Respondenci zapewniają wgląd w swoje doświadczenie choroby za pomocą 1-tygodniowego okresu wycofania. Instrument generuje całkowity wynik, obliczony poprzez zsumowanie pozycji i przekształcenie ich w skalę od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia specyficzną dla choroby (QOL).
Do 76 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w PED Facit-F
Ramy czasowe: Do 76 tygodni
We wszystkich uczestnikach pediatryczna ocena funkcjonalna przewlekłej choroby (FACIT-F) będzie wykorzystać do oceny jakości życia związanego ze zdrowiem (HRQOL) przed i po leczeniu. Kwestionariusz Facit-F ma zakres wyników od 0 do 52, gdzie 0 reprezentuje najgorsze możliwe zmęczenie, a 52 oznacza brak zmęczenia.
Do 76 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj