Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie efgartigimod IV u uczestników od 12 lat do mniej niż 18 lat z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP) (Advance Jr)

15 października 2026 zaktualizowane przez: argenx

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe, kontrolowane placebo, farmakokinetyczne i farmakodynamiczne badanie, a następnie ramię otwartego w celu oceny efgartigimod IV u uczestników pediatrycznych od 12 lat do mniej niż 18 lat wraz z przewlekłym ITP

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kontakt:
      • La Tronche, Francja, 38700
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Kontakt:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Japonia
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0047
        • Rekrutacyjny
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japonia, 534-0021
        • Rekrutacyjny
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 8406
        • Rekrutacyjny
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kontakt:
  • Polska
      • Lodz, Polska, 92-213
        • Rekrutacyjny
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kontakt:
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 022328
        • Rekrutacyjny
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Rekrutacyjny
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Rekrutacyjny
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Monza, Włochy, 20900
      • Roma, Włochy, 165
        • Rekrutacyjny
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Torino, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Rekrutacyjny
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Kontakt:
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Rekrutacyjny
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Kontakt:
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M139WL
        • Rekrutacyjny
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biologiczny: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Komparator placebo: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Inny: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biologiczny: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie surowicy efgartigimod w DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Całkowite poziomy IgG w DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia surowicy efgartigimod w czasie podczas DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitych poziomów IgG w surowicy w czasie podczas DBTP
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Zmiany od wartości wyjściowej liczby płytek krwi w czasie
Ramy czasowe: Do 76 tygodni
Do 76 tygodni
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Ramy czasowe: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Ramy czasowe: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Ramy czasowe: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Ramy czasowe: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Ramy czasowe: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Ramy czasowe: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Ramy czasowe: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 października 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj