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만성 면역 혈소판 감소증 (ITP)의 12 세에서 18 세 미만의 참가자의 Efgartigimod IV에 대한 연구

2026년 6월 11일 업데이트: argenx

다기관, 무작위, 이중 맹검, 평행 암, 위약 대조, 약동학 적 및 약동학 연구에 이어 열린 라벨 암을 사용하여 만성 ITP를 사용하여 12 세에서 18 세 미만의 소아 참가자의 efgartigimod IV를 평가합니다.

이 연구의 주요 목적은 만성 면역 혈소판 감소증 (ITP)으로 12 세에서 18 세 미만의 환자를 치료하기위한 Efgartigimod IV의 정확한 용량을 확인하는 것입니다.

이 연구는 Efgartigimod IV 또는 위약 IV를 받기 위해 참가자가 2 : 1 비율로 무작위 배정되는 이중 맹검 치료 기간 (DBTP)으로 구성됩니다. 치료 기간이 끝나면 (최대 24 주), 모든 참가자는 첫해 공개 라벨 처리 기간 (OLTP1) 동안 Efgartigimod IV를 받게됩니다. 첫 번째 OLTP1이 끝나면 참가자는 2 년차 (OLTP2)를 시작할 수 있습니다. OLTP2 이후, 참가자는 연구 약물을 벗어나면서 후속 기간 (약 8 주)에 들어갑니다. 참가자는 최대 138 주 동안 연구에 참여할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • 모병
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • 연락하다:
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아, 022328
        • 모병
        • Institutul Clinic Fundeni
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • 연락하다:
      • Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28009
        • 모병
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28009
        • 모병
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • 연락하다:
  • 영국
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • 모병
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • 연락하다:
  • 이탈리아
      • Genoa, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • Gaslini Children's Hospital
        • 연락하다:
      • Roma, 이탈리아, 165
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • 폴란드
      • Lublin, 폴란드, 20-093
        • 모병
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 사전 동의 과정을 완료 할 때 12 세에서 18 세 미만입니다.
  • 사전 동의 절차가 완료된 날짜에 12 개월 이상의 1 차 ITP 기간이 문서화되어 있습니다.
  • 코르티코 스테로이드, IVIG, 항 -D 면역 글로불린, 트롬 보포에 틴 수용체 작용제 (TPO-RAS) 또는 리툭시 맙으로 이전 ITP 처리를 기록했다.
  • 다음 ITP 처리 중 1 개 이상에서 ≥50 × 10^9/L의 1 개의 혈소판 수로 정의 된 사전 반응을 기록했습니다. 프레드니손, 기타 또는 비 지정된 코르티코 스테로이드, IVIG 또는 항 -D 면역 글로불린
  • 코르티코 스테로이드, IVIG, 항 -D 면역 글로불린, TPO-RAS, 리툭시 맙 또는 비장 절제술에 의한 이전 ITP 치료에 대한 불충분 한 반응을 기록했습니다.
  • 평균 혈소판 수는 30 x10^9/L 미만으로 기록되었습니다.

제외 기준 :

  • 국제 실무 그룹 (IWG)의 다음 정의에 따른 보조 ITP : 1 차 ITP를 제외한 모든 형태의 면역 매개 혈소판 감소증
  • 비 면역 혈소판 감소증
  • ITP 관련 비판적 또는 심한 출혈
  • 유전성 혈소판 감소증의 역사

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에프가르티기모드 IV
이중 맹검 치료 기간 및 공개 치료 기간 동안 efgartigimod IV를 투여받은 참가자
생물학적: 에프가르티지모드 IV
에프가르티지모드 정맥주사
위약 비교기: 위약 IV
이중 맹검 치료 기간 동안 위약 IV를 받고 개방형 표지 처리 기간 동안 Efgartigimod IV를받는 참가자
생물학적: 에프가르티지모드 IV
에프가르티지모드 정맥주사
다른: 위약 IV
위약의 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
DBTP에서의 에프 타티 모드 혈청 농도
기간: 최대 24 주
최대 24 주
DBTP의 총 IgG 수준
기간: 최대 24 주
최대 24 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DBTP 동안 시간이 지남에 따라 Efgartigimod 혈청 농도
기간: 최대 24 주
최대 24 주
DBTP 동안 시간이 지남
기간: 최대 24 주
최대 24 주
AES, SAE 및 AES의 발생률은 IMP 중단으로 이어지는
기간: 최대 136 주
SAE : 심각한 부작용; AE : 불리한 이벤트
최대 136 주
DBTP의 연구 19와 24 주와 DBTP에서 위약을받는 참가자에 대한 OLTP1 사이의 지속적인 혈소판 수 반응
기간: 최대 48 주
6 개의 연구 방문 중 4 개 이상에 대해 혈소판 수를 달성하는 것으로 정의 된 지속 된 혈소판 수
최대 48 주
DBTP에서 위약을받는 참가자들을 위해 DBTP 동안 및 OLTP1의 첫 24 주 동안 질병 통제의 범위
기간: 최대 48 주
혈소판 수가 ≥50 × 10^9/L 인 누적 주 주 수로 정의 된 질병의 연장
최대 48 주
시간이 지남에 따라 혈소판 수에 대한 기준선에서 변경됩니다
기간: 최대 76 주
최대 76 주
소아 ITP에 대한 수정 된 Buchanan 및 Adix 출혈 점수에 의해 평가 된 출혈 발생률
기간: 최대 76 주
소아 ITP에 대한 수정 된 뷰캐넌 및 ADIX 출혈 점수는 출혈 징후 및 증상을 측정하는 반 정량적 평가 도구이며, 각각 다른 수준의 심각도를 나타내는 0에서 5의 스케일을 기반으로 한 점수를 포함합니다 (0 = 위험 없음; 5 = 가장 높은 심각도).
최대 76 주
혈청에서 efgartigimod에 대한 ADA 및 NAB의 발생률
기간: 최대 76 주
ADA : 항 마약 항체; NAB : 중화 항체
최대 76 주
EQ-5D-5L의 기준선에서 변경
기간: 최대 76 주
유럽의 삶의 질 5 차원 5 레벨 (EQ-5D-5L)은 5 차원으로 구성된 설문지입니다. 참가자들은 설문지를 완료 한 날에 건강을 가장 잘 설명하는 각 차원의 진술을 선택해야합니다. 각 차원의 응답은 1 (문제 없음)에서 5 (극단적 인 문제) 범위의 1 자리 숫자로 코딩됩니다.
최대 76 주
키트 아동 자체보고 및 키트 부모 영향 보고서의 기준선에서 변경
기간: 최대 76 주
어린이의 ITP 도구 (KIT)는 12 세 이상의 어린이를위한 자체보고 양식과 부모 충격 양식의 두 가지 질병 특이 도구로 구성됩니다. 응답자는 1 주간의 리콜 기간을 사용하여 질병 경험에 대한 통찰력을 제공합니다. 이 기기는 항목을 합산하여 0에서 100의 척도로 변환하여 계산 된 총 점수를 생성하며, 여기서 높은 점수는 더 나은 질병 특정 삶의 질 (QOL)을 반영합니다.
최대 76 주
PEDS FACIT-F의 기준선에서 변화
기간: 최대 76 주
모든 참가자에서, 만성 질환 치료법 (FACIT-F)의 소아 기능적 평가는 치료 전후의 건강 관련 삶의 질 (HRQOL)을 평가하는 데 사용할 것입니다. FACIT-F 설문지의 점수 범위는 0 ~ 52이며, 여기서 0은 최악의 피로를 나타내고 52는 피로가 없음을 나타냅니다.
최대 76 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

argenx

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 10월 20일

기본 완료 (추정된)

2028년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 9월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 9월 19일

처음 게시됨 (실제)

2025년 9월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 11일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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