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만성 면역 혈소판 감소증 (ITP)의 12 세에서 18 세 미만의 참가자의 Efgartigimod IV에 대한 연구 (Advance Jr)

2026년 10월 15일 업데이트: argenx

다기관, 무작위, 이중 맹검, 평행 암, 위약 대조, 약동학 적 및 약동학 연구에 이어 열린 라벨 암을 사용하여 만성 ITP를 사용하여 12 세에서 18 세 미만의 소아 참가자의 efgartigimod IV를 평가합니다.

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • 모병
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • 연락하다:
      • Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
        • 모병
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • 연락하다:
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아, 022328
        • 모병
        • Institutul Clinic Fundeni
        • 연락하다:
  • 리투아니아
      • Vilnius, 리투아니아, 8406
        • 모병
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11070
        • 모병
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • 연락하다:
      • Kragujevac, 세르비아, 34000
        • 모병
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • 연락하다:
      • Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28041
        • 모병
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28009
        • 모병
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28009
        • 모병
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • 연락하다:
  • 영국
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • 모병
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • 연락하다:
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
        • 모병
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • 연락하다:
      • Manchester, 영국, M139WL
        • 모병
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
  • 이탈리아
      • Genoa, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • Gaslini Children's Hospital
        • 연락하다:
      • Monza, 이탈리아, 20900
      • Roma, 이탈리아, 165
        • 모병
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • 연락하다:
      • Torino, 이탈리아, 10126
        • 모병
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • 연락하다:
  • 일본
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, 일본, 650-0047
        • 모병
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, 일본, 534-0021
        • 모병
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • 연락하다:
  • 폴란드
      • Lodz, 폴란드, 92-213
        • 모병
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • 연락하다:
      • Lublin, 폴란드, 20-093
        • 모병
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33000
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • 연락하다:
      • La Tronche, 프랑스, 38700
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • 연락하다:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54500
        • 모병
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
생물학적: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
위약 비교기: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
다른: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

생물학적: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
DBTP에서의 에프 타티 모드 혈청 농도
기간: 최대 24 주
최대 24 주
DBTP의 총 IgG 수준
기간: 최대 24 주
최대 24 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DBTP 동안 시간이 지남에 따라 Efgartigimod 혈청 농도
기간: 최대 24 주
최대 24 주
DBTP 동안 시간이 지남
기간: 최대 24 주
최대 24 주
시간이 지남에 따라 혈소판 수에 대한 기준선에서 변경됩니다
기간: 최대 76 주
최대 76 주
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
기간: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
기간: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
기간: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
기간: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
기간: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
기간: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
기간: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
기간: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

argenx

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 10월 20일

기본 완료 (추정된)

2028년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 9월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 9월 19일

처음 게시됨 (실제)

2025년 9월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 10월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 10월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (씨티스)
  • 2025 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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