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Eine Studie von Efgartigimod IV an Teilnehmern von 12 Jahren bis zu weniger als 18 Jahren mit chronischer Immun -Thrombozytopenie (ITP)

11. Juni 2026 aktualisiert von: argenx

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, parallel-arme, placebokontrollierte, pharmakokinetische und pharmakodynamische Studie, gefolgt von einem offenen Arm-Arm zur Bewertung von Efgartigimod IV bei pädiatrischen Teilnehmern von 12 Jahren bis zu weniger als 18 Jahren mit chronischem ITP

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die korrekte Dosis von Efgartigimod IV für die Behandlung von Patienten im Alter von 12 bis jünger als 18 Jahren mit chronischer Immun -Thrombozytopenie (ITP) zu bestätigen.

Die Studie besteht aus einer doppeltblenden Behandlungszeit (DBTP), in der die Teilnehmer in einem Verhältnis von 2: 1 randomisiert werden, um entweder Efgartigimod IV oder Placebo IV zu erhalten. Am Ende des Behandlungszeitraums (bis zu 24 Wochen) erhalten alle Teilnehmer im ersten Jahr Open-Label-Behandlungszeitraum (OLTP1) Efgartigimod IV. Am Ende des ersten OLTP1 können die Teilnehmer ein zweites Jahr (OLTP2) beginnen. Nach dem OLTP2 werden die Teilnehmer während der Ausgangsmedikamente in eine Nachbeobachtungszeit (ca. 8 Wochen) eintreten. Die Teilnehmer werden bis zu 138 Wochen in der Studie sein

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 165
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekrutierung
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • Rekrutierung
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Rekrutierung
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ist im Alter von 12 bis weniger als 18 Jahren, wenn der Prozess der Einverständniserklärung abgeschlossen ist
  • Hat eine dokumentierte Dauer von Primär -ITP von mehr als 12 Monaten zu dem Datum, an dem der Prozess der Einverständniserklärung abgeschlossen ist
  • Hat die vorherige ITP-Behandlung mit mindestens 1 der folgenden Behandlungen dokumentiert: Corticosteroide, IVIG, Anti-D-Immunglobulin, Thrombopoietinrezeptor-Agonist (TPO-Ras) oder Rituximab.
  • Hat vorherige Reaktion dokumentiert, definiert als 1 Thrombozytenzahl von ≥ 50 × 10^9/l bis mindestens 1 der folgenden ITP-Behandlungen: Prednison, andere oder nicht angegeben
  • Hat eine unzureichende Reaktion auf eine vorherige ITP-Behandlung mit Corticosteroiden, IVIG, Anti-D-Immunglobulin, TPO-Ras, Rituximab oder Splenektomie dokumentiert
  • Hat die mittlere Thrombozytenzahl von weniger als 30 x 10^9/l dokumentiert

Ausschlusskriterien:

  • Sekundäres ITP gemäß der folgenden Definition der Internationalen Arbeitsgruppe (IWG): Alle Formen der immunvermittelten Thrombozytopenie außer im primären ITP
  • Nichtimmuner Thrombozytopenie
  • ITP-assoziierte kritische oder schwere Blutungen
  • Geschichte der erblichen Thrombozytopenie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efgartigimod IV
Teilnehmer, die Efgartigimod IV während der doppelblinden Behandlungsperiode und der offenen Behandlungsperiode(n) erhalten
Biologisch: Efgartigimod IV
Intravenöse Infusion von Efgartigimod
Placebo-Komparator: Placebo IV
Teilnehmer, die während der doppelblinde Behandlungszeit Placebo IV erhalten und Efgartigimod IV während der Aufbereitungszeit der offenen Label (en) erhielten
Biologisch: Efgartigimod IV
Intravenöse Infusion von Efgartigimod
Sonstiges: Placebo IV
Intravenöse Infusion von Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Efgartigimod -Serumkonzentrationen im DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Gesamt -IgG -Werte im DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Efgartigimod -Serumkonzentrationen im Laufe der Zeit während des DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Der prozentuale Veränderung des Ausgangs der Gesamt -IgG -Spiegel im Serum im Laufe der Zeit während des DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Inzidenz von AES, SAES und AEs, die zum Imp -Absetzen führen
Zeitfenster: Bis zu 136 Wochen
SAE: ernsthafte unerwünschte Veranstaltung; AE: Nebenwirkungen
Bis zu 136 Wochen
Anhaltende Thrombozytenzählreaktion zwischen den Studienwoche 19 und 24 des DBTP und in OLTP1 für Teilnehmer, die Placebo im DBTP erhalten
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Anhaltende Thrombozytenzahl definiert als Thrombozytenzahlen von ≥ 50 × 10^9/l für mindestens 4 der 6 Studienbesuche
Bis zu 48 Wochen
Ausmaß der Krankheitskontrolle während des DBTP und in den ersten 24 Wochen von OLTP1 für die Teilnehmer, die Placebo im DBTP erhalten
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Erweiterung der Krankheit als Anzahl der kumulativen Wochen mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 50 × 10^9/l
Bis zu 48 Wochen
Veränderungen von der Ausgangswert für Thrombozytenzahlen im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 76 Wochen
Bis zu 76 Wochen
Blutungsinziden
Zeitfenster: Bis zu 76 Wochen
Der modifizierte Bukanan- und Adix -Blutungs -Score für pädiatrische ITP ist ein semiquantitatives Bewertungsinstrument, das Blutungszeichen und -symptome misst, was einen Score basiert, der auf einer Skala von 0 bis 5 basiert und jeweils ein anderes Schweregrad darstellt (0 = kein Risiko; 5 = höchste Schweregrad).
Bis zu 76 Wochen
Inzidenz von ADA und NAB gegen Efgartigimod im Serum
Zeitfenster: Bis zu 76 Wochen
ADA: Anti-Drogen-Antikörper; NAB: Neutralisierende Antikörper
Bis zu 76 Wochen
Wechseln Sie von der Grundlinie in EQ-5D-5L
Zeitfenster: Bis zu 76 Wochen
Die europäische Lebensqualität 5 Dimensionen 5 Level (EQ-5D-5L) ist ein Fragebogen, der aus 5 Dimensionen besteht. Die Teilnehmer werden gebeten, die Aussage in jeder Dimension auszuwählen, die ihre Gesundheit am Tag am besten beschreibt, an dem sie den Fragebogen ausfüllen. Die Antworten in jeder Dimension werden als 1-stellige Zahl von 1 (keine Probleme) bis 5 (extreme Probleme) codiert.
Bis zu 76 Wochen
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Kit Child Self-Bericht und Kit Parent Impact Report
Zeitfenster: Bis zu 76 Wochen
Die ITP-Tools (Kits 'von Kids' (KIT) umfassen zwei krankheitsspezifische Instrumente: eine Selbstberichtsform für Kinder ab 12 Jahren und ein Formular für Eltern. Die Befragten geben Einblicke in ihre Krankheitserfahrung mit einer 1-wöchigen Rückrufzeit. Das Instrument erzeugt eine Gesamtpunktzahl, die durch Summieren der Elemente und umwandeln und in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt wird, wobei höhere Werte eine bessere krankheitsspezifische Lebensqualität (QoL) widerspiegeln.
Bis zu 76 Wochen
Wechseln Sie von der Basis in PEDS Facit-F
Zeitfenster: Bis zu 76 Wochen
Bei allen Teilnehmern wird die pädiatrische funktionelle Bewertung der chronischen Krankheits-Therapie-Fatigue (FACIT-F) vor und nach der Behandlung zur Bewertung der Lebensqualität der gesundheitlichen Lebensqualität (HRQOL) verwendet. Der FACIT-F-Fragebogen hat einen Bewertungsbereich von 0 bis 52, wobei 0 die schlechteste Ermüdung darstellt und 52 keine Müdigkeit anzeigt.
Bis zu 76 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. September 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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