Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie von Efgartigimod IV an Teilnehmern von 12 Jahren bis zu weniger als 18 Jahren mit chronischer Immun -Thrombozytopenie (ITP) (Advance Jr)

15. Oktober 2026 aktualisiert von: argenx

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, parallel-arme, placebokontrollierte, pharmakokinetische und pharmakodynamische Studie, gefolgt von einem offenen Arm-Arm zur Bewertung von Efgartigimod IV bei pädiatrischen Teilnehmern von 12 Jahren bis zu weniger als 18 Jahren mit chronischem ITP

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kontakt:
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kontakt:
      • La Tronche, Frankreich, 38700
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Kontakt:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54500
        • Rekrutierung
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Monza, Italien, 20900
      • Roma, Italien, 165
        • Rekrutierung
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
        • Rekrutierung
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Rekrutierung
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Rekrutierung
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Polen
      • Lodz, Polen, 92-213
        • Rekrutierung
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kontakt:
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekrutierung
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • Rekrutierung
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Rekrutierung
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • Rekrutierung
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Rekrutierung
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Kontakt:
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Rekrutierung
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Kontakt:
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M139WL
        • Rekrutierung
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biologisch: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Placebo-Komparator: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Sonstiges: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biologisch: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Efgartigimod -Serumkonzentrationen im DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Gesamt -IgG -Werte im DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Efgartigimod -Serumkonzentrationen im Laufe der Zeit während des DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Der prozentuale Veränderung des Ausgangs der Gesamt -IgG -Spiegel im Serum im Laufe der Zeit während des DBTP
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Veränderungen von der Ausgangswert für Thrombozytenzahlen im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 76 Wochen
Bis zu 76 Wochen
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Zeitfenster: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Zeitfenster: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Zeitfenster: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Zeitfenster: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Zeitfenster: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Zeitfenster: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Zeitfenster: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Zeitfenster: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. September 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren