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慢性免疫血小板减少症（ITP）的参与者对Efgartigimod IV的研究研究 (Advance Jr)

2026年8月11日 更新者：argenx

一个多中心，随机，双盲，平行臂，安慰剂对照，药代动力学和药效学研究，然后是一个开放标签的臂，以评估12岁至18岁以下的儿科参与者的Efgartigimod IV

这项研究的主要目的是确认Efgartigimod IV的正确剂量，用于治疗12至18岁以下的患者患有慢性免疫血小板减少症（ITP）的患者。

该研究由双盲治疗期（DBTP）组成，其中参与者将以2：1的比例随机分配，以接收Efgartigimod IV或安慰剂IV。 在治疗期结束时（长达24周），所有参与者将在第一年的开放标签治疗期（OLTP1）中获得Efgartigimod IV。 在第一个OLTP1结束时，参与者可以开始第二年（OLTP2）。 在OLTP2之后，参与者将在学习药物中进入一个随访期（约8周）。 参与者将在研究中长达138周

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11070
        • 招聘中
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • 接触：
      • Kragujevac、塞尔维亚、34000
        • 招聘中
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • 接触：
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • 招聘中
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • 接触：
      • Freiburg im Breisgau、德国、79106
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • 接触：
  • 意大利
      • Genoa、意大利、16147
        • 招聘中
        • Gaslini Children's Hospital
        • 接触：
      • Monza、意大利、20900
      • Roma、意大利、165
        • 招聘中
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • 接触：
      • Torino、意大利、10126
        • 招聘中
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • 接触：
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33000
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • 接触：
  • 波兰
      • Lodz、波兰、92-213
        • 招聘中
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • 接触：
      • Lublin、波兰、20-093
        • 招聘中
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • 接触：
  • 立陶宛
      • Vilnius、立陶宛、8406
        • 招聘中
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • 接触：
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、022328
        • 招聘中
        • Institutul Clinic Fundeni
        • 接触：
  • 英国
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • 招聘中
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • 接触：
      • Glasgow、英国、G51 4TF
        • 招聘中
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • 接触：
      • Manchester、英国、M139WL
        • 招聘中
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • 接触：
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • 接触：
      • Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28041
        • 招聘中
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 完成知情同意程序时，年龄在12至18岁时
  • 在知情同意程序完成的日期，有记录的主要ITP持续时间超过12个月
  • 已经记录了至少1种治疗方法的ITP处理：皮质类固醇，IVIG，抗D免疫球蛋白，血小板蛋白受体受体激动剂（TPO-RAS）或利妥昔单抗。
  • 已经记录了先前的响应，定义为1个血小板计数≥50×10^9/l至少1个ITP处理中的1种：泼尼松，其他或非指定的皮质类固醇，IVIG或抗D免疫球蛋白
  • 已经记录了对先前使用皮质类固醇，IVIG，抗D免疫球蛋白，TPO-RAS，利妥昔单抗或脾切除术的ITP治疗的反应不足
  • 已经记录了小于30 x10^9/l的平均血小板计数

排除标准：

  • 根据国际工作组（IWG）的以下定义，次要ITP：除主要ITP以外的所有形式的免疫介导的血小板减少症
  • 非免疫性血小板减少症
  • ITP相关的关键或严重出血
  • 遗传性血小板减少症的史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：艾加替莫德IV
在双盲治疗期和开放标签治疗期接受 efgartigimod IV 的参与者
生物：艾加替莫德IV
静脉输注艾加莫德
安慰剂比较：安慰剂IV
在双盲治疗期内接受安慰剂IV的参与者在开放标签治疗期内接受efgartigimod IV
生物：艾加替莫德IV
静脉输注艾加莫德
其他：安慰剂IV
静脉输注安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
DBTP中的efgartigimod血清浓度
大体时间：长达24周
长达24周
DBTP中的总IgG水平
大体时间：长达24周
长达24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
DBTP期间的efgartigimod血清浓度
大体时间：长达24周
长达24周
DBTP期间血清的总IgG水平与基线的百分比变化
大体时间：长达24周
长达24周
AES，SAE和AES的发病率导致中断
大体时间：长达136周
SAE：严重的不利事件； AE：不利事件
长达136周
DBTP的第19和24周之间的持续血小板计数反应，在DBTP中接受安慰剂的参与者在OLTP1中的持续血小板响应
大体时间：长达48周
持续的血小板计数定义为在6个研究访问中至少4个实现≥50×10^9/L的血小板计数
长达48周
在DBTP期间和OLTP1的前24周期间的疾病控制范围
大体时间：长达48周
疾病的扩展定义为血小板计数≥50×10^9/L的累积周数
长达48周
随着时间的推移，血小板计数的基线变化
大体时间：长达76周
长达76周
出血的发病率，由小儿ITP的修改后的布坎南和Adix出血评分评估
大体时间：长达76周
小儿ITP的修改后的布坎南和Adix出血评分是一种半定量评估工具，可测量出血的体征和症状，包括基于0到5的评分，每个分数代表不同程度的严重程度（0 =无风险； 5 =最高严重程度；最高严重程度）。
长达76周
ADA和NAB针对Efgartigimod的发病率
大体时间：长达76周
ADA：抗药物抗体； NAB：中和抗体
长达76周
从EQ-5D-5L中的基线更改
大体时间：长达76周
欧洲生活质量5维度5级别（EQ-5D-5L）是由5个维度组成的问卷。 要求参与者在每个维度中选择陈述，这些陈述在完成问卷时最能描述他们的健康。 每个维度中的响应都被编码为一个1位数字，范围从1（无问题）到5（极端问题）。
长达76周
从基线中的基线自我报告和套件父母影响报告
大体时间：长达76周
孩子们的ITP工具（套件）包括两种疾病 - 特定的工具：一种12岁及12岁及以上儿童的自我报告形式，以及父母的影响形式。 受访者使用为期1周的召回期提供对他们疾病经历的见解。 该仪器产生了总分，通过将项目求和到0到100的量表来计算得出，其中较高的分数反映了更好的特定疾病的生活质量（QOL）。
长达76周
从peds facit-f中的基线变化
大体时间：长达76周
在所有参与者中，慢性疾病疗法 - Fatigue（FACIT-F）的小儿功能评估将用于评估治疗前后与健康相关的生活质量（HRQOL）。 FACIT-F问卷的得分范围为0到52，其中0代表最坏的疲劳，52表示没有疲劳。
长达76周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年10月20日

初级完成 (估计的)

2028年10月1日

研究完成 (估计的)

2030年10月1日

研究注册日期

首次提交

2025年9月19日

首先提交符合 QC 标准的

2025年9月19日

首次发布 (实际的)

2025年9月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月11日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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