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慢性免疫血小板减少症（ITP）的参与者对Efgartigimod IV的研究研究 (Advance Jr)

2026年10月15日 更新者：argenx

一个多中心，随机，双盲，平行臂，安慰剂对照，药代动力学和药效学研究，然后是一个开放标签的臂，以评估12岁至18岁以下的儿科参与者的Efgartigimod IV

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11070
        • 招聘中
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • 接触：
      • Kragujevac、塞尔维亚、34000
        • 招聘中
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • 接触：
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • 招聘中
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • 接触：
      • Freiburg im Breisgau、德国、79106
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • 接触：
  • 意大利
      • Genoa、意大利、16147
        • 招聘中
        • Gaslini Children's Hospital
        • 接触：
      • Monza、意大利、20900
      • Roma、意大利、165
        • 招聘中
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • 接触：
      • Torino、意大利、10126
        • 招聘中
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • 接触：
  • 日本
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe、Hyōgo、日本、650-0047
        • 招聘中
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • 接触：
    • Osaka
      • Osaka、Osaka、日本、534-0021
        • 招聘中
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • 接触：
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33000
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • 接触：
      • La Tronche、法国、38700
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • 接触：
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54500
        • 招聘中
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • 接触：
  • 波兰
      • Lodz、波兰、92-213
        • 招聘中
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • 接触：
      • Lublin、波兰、20-093
        • 招聘中
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • 接触：
  • 立陶宛
      • Vilnius、立陶宛、8406
        • 招聘中
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • 接触：
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、022328
        • 招聘中
        • Institutul Clinic Fundeni
        • 接触：
  • 英国
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • 招聘中
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • 接触：
      • Glasgow、英国、G51 4TF
        • 招聘中
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • 接触：
      • Manchester、英国、M139WL
        • 招聘中
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • 接触：
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • 接触：
      • Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28041
        • 招聘中
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
生物：Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
安慰剂比较：Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
其他：Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

生物：Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
DBTP中的efgartigimod血清浓度
大体时间：长达24周
长达24周
DBTP中的总IgG水平
大体时间：长达24周
长达24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
DBTP期间的efgartigimod血清浓度
大体时间：长达24周
长达24周
DBTP期间血清的总IgG水平与基线的百分比变化
大体时间：长达24周
长达24周
随着时间的推移，血小板计数的基线变化
大体时间：长达76周
长达76周
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
大体时间：Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
大体时间：Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
大体时间：Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
大体时间：Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
大体时间：Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
大体时间：Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
大体时间：Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
大体时间：Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年10月20日

初级完成 (估计的)

2028年10月1日

研究完成 (估计的)

2030年10月1日

研究注册日期

首次提交

2025年9月19日

首先提交符合 QC 标准的

2025年9月19日

首次发布 (实际的)

2025年9月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年10月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年10月15日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (克蒂斯)
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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