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Uno studio di efgartigimod IV nei partecipanti da 12 anni a meno di 18 anni con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) (Advance Jr)

15 ottobre 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, parallelo, controllato con placebo, farmacocinetico e farmacodinamico seguito da un braccio in aperto per valutare EFGartigimod IV nei partecipanti pediatrici da 12 anni a meno di 18 anni con ITP cronico di età

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Contatto:
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Contatto:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Reclutamento
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Contatto:
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contatto:
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Contatto:
  • Giappone
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Giappone, 650-0047
        • Reclutamento
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Contatto:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Giappone, 534-0021
        • Reclutamento
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Contatto:
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contatto:
      • Monza, Italia, 20900
      • Roma, Italia, 165
        • Reclutamento
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Contatto:
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contatto:
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 8406
        • Reclutamento
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Contatto:
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 92-213
        • Reclutamento
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Contatto:
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Reclutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Contatto:
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Reclutamento
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Contatto:
      • Manchester, Regno Unito, M139WL
        • Reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Contatto:
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Reclutamento
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contatto:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Reclutamento
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contatto:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Reclutamento
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contatto:
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biologico: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Comparatore placebo: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Altro: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biologico: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche di efgartigimod nel DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Livelli totali di IgG nel DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche di efgartigimod nel tempo durante il DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Variazione percentuale dal basale nei livelli totali di IgG nel siero nel tempo durante il DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Cambiamenti dal basale per la conta delle piastrine nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 76 settimane
Fino a 76 settimane
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Lasso di tempo: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Lasso di tempo: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Lasso di tempo: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Lasso di tempo: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Lasso di tempo: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Lasso di tempo: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Lasso di tempo: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 ottobre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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