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Uno studio di efgartigimod IV nei partecipanti da 12 anni a meno di 18 anni con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP)

11 giugno 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, parallelo, controllato con placebo, farmacocinetico e farmacodinamico seguito da un braccio in aperto per valutare EFGartigimod IV nei partecipanti pediatrici da 12 anni a meno di 18 anni con ITP cronico di età

Lo scopo principale di questo studio è di confermare la dose corretta di efgartigimod IV per il trattamento dei pazienti di età compresa tra 12 anni a 18 anni con trombocitopenia immunitaria cronica (ITP).

Lo studio è costituito da un periodo di trattamento in doppio cieco (DBTP) in cui i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere efgartigimod IV o placebo IV. Alla fine del periodo di trattamento (fino a 24 settimane), tutti i partecipanti riceveranno EFGartigimod IV durante il periodo di trattamento con etichette aperte del primo anno (OLTP1). Alla fine del primo OLTP1, i partecipanti possono iniziare un secondo anno (OLTP2). Dopo l'OLTP2, i partecipanti entreranno in un periodo di follow-up (circa 8 settimane) durante il farmaco di studio. I partecipanti saranno nello studio fino a 138 settimane

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contatto:
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 165
        • Attivo, non reclutante
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Polonia
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Reclutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Contatto:
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Reclutamento
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contatto:
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Ha 12 a meno di 18 anni quando si completa il processo di consenso informato
  • Ha una durata documentata di ITP primario di oltre 12 mesi alla data in cui il processo di consenso informato è completo
  • Ha documentato il precedente trattamento ITP con almeno 1 dei seguenti trattamenti: corticosteroidi, IVIG, immunoglobulina anti-D, agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RAS) o rituximab.
  • Ha documentato una risposta precedente, definita come 1 conta piastrinica di ≥50 × 10^9/L ad almeno 1 dei seguenti trattamenti ITP: prednisone, altri corticosteroidi, IVIG o immunoglobulinali anti-D non specificati
  • Ha documentato una risposta insufficiente a un precedente trattamento ITP con corticosteroidi, IVIG, immunoglobulina anti-D, TPO-RAS, rituximab o splenectomia
  • Ha documentato una conta piastrinica media inferiore a 30 x10^9/l

Criteri di esclusione:

  • ITP secondario secondo la seguente definizione dell'International Working Group (IWG): tutte le forme di trombocitopenia immuno-mediata tranne ITP primario
  • Trombocitopenia non immune
  • Sanguinamento critico o grave associato all'ITP
  • Storia della trombocitopenia ereditaria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod IV
Partecipanti che hanno ricevuto efgartigimod IV durante il periodo di trattamento in doppio cieco e il periodo/i di trattamento in aperto
Biologico: Efgartigimod IV
Infusione endovenosa di efgartigimod
Comparatore placebo: Placebo IV
I partecipanti che ricevono placebo IV durante il periodo di trattamento in doppio cieco e ricevono efgartigimod IV durante il periodo / i di trattamento del marchio aperto
Biologico: Efgartigimod IV
Infusione endovenosa di efgartigimod
Altro: Placebo IV
Infusione endovenosa di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche di efgartigimod nel DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Livelli totali di IgG nel DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche di efgartigimod nel tempo durante il DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Variazione percentuale dal basale nei livelli totali di IgG nel siero nel tempo durante il DBTP
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Incidenza di eventi avversi, SAE e eventi avversi che portano a sostenere l'interruzione
Lasso di tempo: Fino a 136 settimane
SAE: evento avverso serio; AE: evento avverso
Fino a 136 settimane
Risposta di conteggio piastrinica prolungata tra le settimane di studio 19 e 24 del DBTP e in OLTP1 per i partecipanti che ricevono placebo nel DBTP
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Conta piastrinica sostenuta definita come raggiungimento di conta piastriniche di ≥50 × 10^9/L per almeno 4 delle 6 visite di studio
Fino a 48 settimane
Estensione del controllo delle malattie durante il DBTP e durante le prime 24 settimane di OLTP1 per quei partecipanti che ricevono placebo nel DBTP
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Estensione della malattia definita come il numero di settimane cumulative con una conta piastrinica di ≥50 × 10^9/L
Fino a 48 settimane
Cambiamenti dal basale per la conta delle piastrine nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 76 settimane
Fino a 76 settimane
Incidenza di sanguinamento, valutata dal punteggio di sanguinamento di Buchanan e Adix modificato per ITP pediatrico
Lasso di tempo: Fino a 76 settimane
Il punteggio di sanguinamento di Buchanan e Adix modificato per ITP pediatrico è uno strumento di valutazione semiquantitativo che misura segni e sintomi di sanguinamento, che comprendono un punteggio basato su una scala da 0 a 5, che rappresentano ciascuno un livello diverso di gravità (0 = nessun rischio; 5 = gravità più alta).
Fino a 76 settimane
Incidenza di ADA e NAB contro efgartigimod nel siero
Lasso di tempo: Fino a 76 settimane
ADA: anticorpi antidroga; NAB: anticorpi neutralizzanti
Fino a 76 settimane
Modifica dal basale in EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Fino a 76 settimane
La qualità europea della vita 5 dimensioni 5 livelli (EQ-5D-5L) è un questionario composto da 5 dimensioni. Ai partecipanti viene chiesto di selezionare la dichiarazione in ogni dimensione che descrive meglio la propria salute il giorno in cui completano il questionario. Le risposte in ciascuna dimensione sono codificate come un numero di 1 cifra che va da 1 (nessun problema) a 5 (problemi estremi).
Fino a 76 settimane
Modifica dal rapporto di base di auto-report e kit di base del kit.
Lasso di tempo: Fino a 76 settimane
Gli strumenti ITP dei bambini (KIT) comprendono due strumenti specifici per malattia: una forma di auto-report per bambini di età pari o superiore a 12 anni e una forma di impatto dei genitori. Gli intervistati forniscono approfondimenti sulla loro esperienza di malattia utilizzando un periodo di richiamo di 1 settimana. Lo strumento genera un punteggio totale, calcolato sommando gli articoli e convertendoli in una scala da 0 a 100, in cui i punteggi più alti riflettono una migliore qualità della vita specifica della malattia (QOL).
Fino a 76 settimane
Cambia dal basale in PEDS Facit-F
Lasso di tempo: Fino a 76 settimane
In tutti i partecipanti, la valutazione funzionale pediatrica della fatica della terapia cronica (FACIT-F) utilizzerà per valutare la qualità della vita relativa alla salute (HRQOL) prima e dopo il trattamento. Il questionario Facet-F ha un intervallo di punteggio da 0 a 52, in cui 0 rappresenta la peggiore fatica possibile e 52 non indica affaticamento.
Fino a 76 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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