Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Efgartigimod IV vizsgálata a résztvevőknél 12 évtől kevesebb, mint 18 éves korig krónikus immun thrombocytopenia -val (ITP) (Advance Jr)

2026. augusztus 11. frissítette: argenx

Egy többcentrikus, randomizált, kettős vak, párhuzamos, placebo-kontrollos, farmakokinetikai és farmakodinamikai vizsgálat, amelyet egy nyitott kar követ, hogy az Efgartigimod IV értékelje a gyermekgyógyászati ​​résztvevőket a 12 éves kortól kevesebb mint 18 éves korig, a krónikus ITP-vel, a krónikus ITP-vel.

Ennek a tanulmánynak a fő célja az Efgartigimod IV helyes adagjának megerősítése a krónikus immun thrombocytopenia (ITP) krónikus immun thrombocytopenia (ITP) 12 évesnél fiatalabb betegek kezelésére.

A tanulmány egy kettős vak kezelési periódusból (DBTP) áll, amelyben a résztvevők 2: 1 arányban randomizálódnak, hogy az Efgartigimod IV vagy a Placebo IV-t kapják. A kezelési periódus végén (legfeljebb 24 hét) az összes résztvevő az EFgartigimod IV-t kapja az első év nyitott kezelési időszakában (OLTP1). Az első OLTP1 végén a résztvevők második évet kezdhetnek (OLTP2). Az OLTP2 után a résztvevők a vizsgálati gyógyszer nem lépnek be a nyomon követési periódusba (kb. 8 hét). A résztvevők legfeljebb 138 hétig lesznek a tanulmányban

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Toborzás
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Kapcsolatba lépni:
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
        • Toborzás
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Kapcsolatba lépni:
      • Manchester, Egyesült Királyság, M139WL
        • Toborzás
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33000
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kapcsolatba lépni:
  • Lengyelország
      • Lodz, Lengyelország, 92-213
        • Toborzás
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kapcsolatba lépni:
      • Lublin, Lengyelország, 20-093
        • Toborzás
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kapcsolatba lépni:
  • Litvánia
      • Vilnius, Litvánia, 8406
        • Toborzás
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Toborzás
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kapcsolatba lépni:
      • Freiburg im Breisgau, Németország, 79106
        • Toborzás
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Genoa, Olaszország, 16147
        • Toborzás
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Monza, Olaszország, 20900
      • Roma, Olaszország, 165
        • Toborzás
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Torino, Olaszország, 10126
        • Toborzás
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kapcsolatba lépni:
  • Románia
      • Bucharest, Románia, 022328
        • Toborzás
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Toborzás
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kapcsolatba lépni:
      • Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Toborzás
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Toborzás
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Toborzás
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kapcsolatba lépni:
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11070
        • Toborzás
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kapcsolatba lépni:
      • Kragujevac, Szerbia, 34000
        • Toborzás
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  • 12 -től kevesebb, mint 18 évig, amikor a tájékozott hozzájárulási eljárást befejezi
  • Az elsődleges ITP dokumentált időtartamával több mint 12 hónapos, a tájékozott hozzájárulási folyamat befejeződése
  • Dokumentálta az ITP korábbi kezelését a következő kezelések legalább egyével: kortikoszteroidok, IVIG, anti-D immunoglobulin, trombopoietin receptor agonista (TPO-RAS) vagy rituximab.
  • Dokumentálta az előzetes választ, amelyet 1 vérlemezkeszám ≥50 × 10^9/l értékben definiál a következő ITP-kezelések legalább 1-re: prednizon, más vagy nem meghatározott kortikoszteroidok, IVIG vagy anti-D immunoglobulin
  • Nem volt elegendő válasz a kortikoszteroidok, IVIG, anti-D immunoglobulin, TPO-RAS, rituximab vagy splenectomia korábbi ITP-kezelésre.
  • Dokumentálta az átlagos vérlemezkeszám kevesebb, mint 30 x10^9/l

Kizárási kritériumok:

  • Másodlagos ITP a Nemzetközi Munkacsoport (IWG) következő meghatározása szerint: Az immunközvetített trombocitopenia minden formája, kivéve az elsődleges ITP-t
  • Nem immun thrombocytopenia
  • ITP-asszociált kritikus vagy súlyos vérzés
  • Az örökletes thrombocytopenia története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Efgartigimod IV
Az efgartigimod IV-et kapó résztvevők a kettős-vak kezelési időszak és a nyílt kezelési időszak(ok) alatt
Biológiai: Efgartigimod IV
Az efgartigimod intravénás infúziója
Placebo Comparator: Placebo IV
A placebo IV-t kapó résztvevők a kettős vak kezelési időszak alatt, és az Efgartigimod IV-t kapják a nyílt kezelési időszakban
Biológiai: Efgartigimod IV
Az efgartigimod intravénás infúziója
Egyéb: Placebo IV
Placebo intravénás infúziója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Efgartigimod szérumkoncentrációk a DBTP -ben
Időkeret: Legfeljebb 24 hét
Legfeljebb 24 hét
Az összes IgG szint a DBTP -ben
Időkeret: Legfeljebb 24 hét
Legfeljebb 24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Efgartigimod szérumkoncentrációk az idő múlásával a DBTP alatt
Időkeret: Legfeljebb 24 hét
Legfeljebb 24 hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a szérum teljes IgG -szintjén az idő múlásával a DBTP alatt
Időkeret: Legfeljebb 24 hét
Legfeljebb 24 hét
Az AES, SAES és AES előfordulása, amely az IMP abbahagyásához vezet
Időkeret: Legfeljebb 136 hét
SAE: Súlyos káros esemény; AE: Káros esemény
Legfeljebb 136 hét
A DBTP 19. és 24. hetente és az OLTP1 -ben tartós vérlemezkeszám -válasz a DBTP -ben a placebót kapó résztvevők 19. és 24. hetedik között
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
A tartós vérlemezkeszám úgy van meghatározva, hogy a vérlemezkeszám elérése ≥50 × 10^9/L a 6 vizsgálati látogatás közül legalább 4 -nél
Legfeljebb 48 hét
A betegségellenőrzés mértéke a DBTP -ben és az OLTP1 első 24 hetében azoknak a résztvevőknek, akik placebót kapnak a DBTP -ben
Időkeret: Legfeljebb 48 hét
A betegség kiterjesztése a kumulatív hetek száma, amelynek vérlemezkeszáma ≥50 × 10^9/l
Legfeljebb 48 hét
A vérlemezkeszám kiindulási pontjától az idő múlásával változik
Időkeret: Legfeljebb 76 hét
Legfeljebb 76 hét
A vérzés előfordulása, amelyet a módosított Buchanan és az Adix vérzési pontszám értékel a gyermekkori ITP -hez
Időkeret: Legfeljebb 76 hét
A gyermekgyógyászati ​​ITP módosított Buchanan és Adix vérzési pontszáma egy szemikvantitatív értékelési eszköz, amely méri a vérzés tüneteit és tüneteit, amely 0 és 5 skálán alapul, mindegyik eltérő súlyossági szintet képvisel (0 = nincs kockázat; 5 = a legmagasabb súlyosság).
Legfeljebb 76 hét
ADA és NAB előfordulása az Efgartigimod ellen a szérumban
Időkeret: Legfeljebb 76 hét
ADA: anti-gyógyszeres antitestek; NAB: Semlegesítő antitestek
Legfeljebb 76 hét
Váltás az alapvonalról az EQ-5D-5L-ben
Időkeret: Legfeljebb 76 hét
Az Európai Életminőség 5 dimenziók 5 szintje (EQ-5D-5L) egy 5 dimenzióból álló kérdőív. A résztvevőket felkérjük, hogy válasszák ki az egyes dimenzióban a nyilatkozatot, amely a legjobban leírja az egészségüket azon a napon, amikor kitöltik a kérdőívet. Az egyes dimenzióban a válaszokat 1 számjegyű számként kódolják, 1 (probléma nélkül) 5-ig (extrém problémák).
Legfeljebb 76 hét
Változtassa meg az alapvonalat a KIT Child Self-Rort és a Kit Parent Impact Report-ban
Időkeret: Legfeljebb 76 hét
A Kids ITP Tools (KIT) két betegség-specifikus eszközből áll: önjelentési forma a 12 éves vagy annál idősebb gyermekek számára, és a szülői ütközés formája. A válaszadók betekintést nyújtanak a betegség tapasztalataikba egy hetes visszahívási időszak felhasználásával. A műszer teljes pontszámot generál, amelyet az elemek összegzésével és 0–100 skálára konvertálva számítanak ki, ahol a magasabb pontszámok jobb betegség-specifikus életminőséget (QOL) tükröznek.
Legfeljebb 76 hét
Váltás a kiindulási ponttól a PEDS FACIT-F-ben
Időkeret: Legfeljebb 76 hét
Az összes résztvevőnél a krónikus betegségeterápia-Fatigue (FACIT-F) gyermekgyógyászati ​​funkcionális értékelése az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL) felmérésére fog felhasználni a kezelés előtt és után. A FACIT-F kérdőív pontszám-tartománya 0 és 52, ahol a 0 a lehető legrosszabb fáradtság, az 52 pedig azt jelzi, hogy nincs fáradtság.
Legfeljebb 76 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

argenx

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. október 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. szeptember 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 19.

Első közzététel (Tényleges)

2025. szeptember 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 11.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel