Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Efgartigimod IV: stä osallistujista 12 vuodesta alle 18 -vuotiaisiin kroonisella immuunitrombosytopenialla (ITP) (Advance Jr)

torstai 15. lokakuuta 2026 päivittänyt: argenx

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissovellus, rinnakkaisvarainen, lumelääkekontrolloima, farmakokinetic ja farmakodynaaminen tutkimus, jota seuraa avoin leimausvarsi arvioimaan Efgartigimod IV lasten osallistujissa 12-vuotiaista alle 18-vuotiaisiin kroonisella ITP: llä

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Ottaa yhteyttä:
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Gaslini Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Monza, Italia, 20900
      • Roma, Italia, 165
        • Rekrytointi
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Torino, Italia, 10126
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Ottaa yhteyttä:
  • Japani
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japani, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0047
        • Rekrytointi
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japani, 534-0021
        • Rekrytointi
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, 8406
        • Rekrytointi
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Lodz, Puola, 92-213
        • Rekrytointi
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Ottaa yhteyttä:
      • Lublin, Puola, 20-093
        • Rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Ottaa yhteyttä:
      • La Tronche, Ranska, 38700
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Ottaa yhteyttä:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
        • Rekrytointi
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Ottaa yhteyttä:
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Rekrytointi
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Ottaa yhteyttä:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Rekrytointi
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Ottaa yhteyttä:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Rekrytointi
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Rekrytointi
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M139WL
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biologinen: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Placebo Comparator: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Muut: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biologinen: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Efgartigimod -seerumin pitoisuudet DBTP: ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
IgG -tasot DBTP: ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Efgartigimod -seerumin pitoisuudet ajan myötä DBTP: n aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta IgG -tasot seerumissa ajan myötä DBTP: n aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Muutokset verihiutaleiden lukumäärästä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 76 viikkoa
Jopa 76 viikkoa
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Aikaikkuna: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Aikaikkuna: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Aikaikkuna: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Aikaikkuna: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Aikaikkuna: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Aikaikkuna: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Aikaikkuna: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Aikaikkuna: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. syyskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. syyskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. syyskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 16. lokakuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. lokakuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa