Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Efgartigimod IV: stä osallistujista 12 vuodesta alle 18 -vuotiaisiin kroonisella immuunitrombosytopenialla (ITP) (Advance Jr)

tiistai 11. elokuuta 2026 päivittänyt: argenx

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissovellus, rinnakkaisvarainen, lumelääkekontrolloima, farmakokinetic ja farmakodynaaminen tutkimus, jota seuraa avoin leimausvarsi arvioimaan Efgartigimod IV lasten osallistujissa 12-vuotiaista alle 18-vuotiaisiin kroonisella ITP: llä

Tämän tutkimuksen päätarkoitus on vahvistaa Efgartigimod IV: n oikea annos 12 -vuotiaiden potilaiden hoitamiseksi alle 18 -vuotiaille kroonisella immuunitrombosytopenialla (ITP).

Tutkimus koostuu kaksoissokkotuista hoitojaksosta (DBTP), jossa osallistujat satunnaistetaan 2: 1-suhteessa joko efgartigimod IV tai lumelääke IV. Hoitokauden lopussa (jopa 24 viikkoa) kaikki osallistujat saavat Efgartigimod IV: n ensimmäisen vuoden avoimen hoidon aikana (OLTP1). Ensimmäisen OLTP1: n lopussa osallistujat voivat aloittaa toisen vuoden (OLTP2). OLTP2: n jälkeen osallistujat tulevat seurantajaksoon (noin 8 viikkoa), kun taas tutkimuslääkettä. Osallistujat ovat tutkimuksessa enintään 138 viikkoa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Ottaa yhteyttä:
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Gaslini Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Monza, Italia, 20900
      • Roma, Italia, 165
        • Rekrytointi
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Torino, Italia, 10126
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Ottaa yhteyttä:
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, 8406
        • Rekrytointi
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Lodz, Puola, 92-213
        • Rekrytointi
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Ottaa yhteyttä:
      • Lublin, Puola, 20-093
        • Rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Ottaa yhteyttä:
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Rekrytointi
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Ottaa yhteyttä:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Rekrytointi
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Ottaa yhteyttä:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Rekrytointi
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Rekrytointi
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M139WL
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On 12 -vuotiaita - alle 18 -vuotiaat, kun suoritetaan tietoinen suostumusprosessi
  • On dokumentoitu ensisijaisen ITP: n kesto, joka on yli 12 kuukautta, kun tietoinen suostumusprosessi on valmis
  • On dokumentoinut aikaisemman ITP-käsittelyn vähintään yhdellä seuraavista hoidoista: kortikosteroidit, IVIG, anti-D-immunoglobuliini, trombopoietiinireseptoriagonisti (TPO-RAS) tai rituksimab.
  • On dokumentoinut aikaisemman vasteen, joka on määritelty yhtenä verihiutaleiden lukumääränä ≥ 50 × 10^9/l-vähintään 1 seuraavista ITP-käsittelyistä: prednisoni, muut tai määrittelemättömät kortikosteroidit, IVIG tai anti-D-immunoglobuliini
  • On dokumentoinut riittämättömän vasteen aikaisempaan ITP-käsittelyyn kortikosteroideilla, IVIG: llä, anti-D-immunoglobuliinilla, TPO-RAS: lla, rituksimabilla tai splenektomialla
  • On dokumentoinut verihiutaleiden keskimääräisen määrän alle 30 x10^9/l

Poissulkemiskriteerit:

  • Toissijainen ITP seuraavan määritelmän mukaan kansainvälinen työryhmä (IWG): Kaikki immuunivälitteisen trombosytopenian muodot paitsi ensisijainen ITP
  • Ei immuunitrombosytopenia
  • ITP: hen liittyvä kriittinen tai vaikea verenvuoto
  • Perinnöllisen trombosytopenian historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod IV
Osallistujat, jotka saavat efgartigimodi IV -hoitoa kaksoissokkoutetun hoitojakson ja avoimen hoitojakson aikana
Biologinen: Efgartigimod IV
Laskimonsisäinen efgartigimodin infuusio
Placebo Comparator: Lumelääke IV
Osallistujat, jotka saavat lumelääkettä IV kaksoissokkotulla hoitojaksolla ja saavat Efgartigimod IV: n avoimen hoitojakson aikana (t)
Biologinen: Efgartigimod IV
Laskimonsisäinen efgartigimodin infuusio
Muut: Placebo IV
Laskimonsisäinen lumelääkeinfuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Efgartigimod -seerumin pitoisuudet DBTP: ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
IgG -tasot DBTP: ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Efgartigimod -seerumin pitoisuudet ajan myötä DBTP: n aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta IgG -tasot seerumissa ajan myötä DBTP: n aikana
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
AES: n, SAES: n ja AES: n esiintyvyys, joka johtaa IMP: n lopettamiseen
Aikaikkuna: Jopa 136 viikkoa
SAE: Vakava haittavaikutus; AE: Haittavaikutus
Jopa 136 viikkoa
Verihiutaleiden lukumäärävaste DBTP: n tutkimusviikkojen 19–24 välillä ja OLTP1: ssä osallistujille, jotka saavat lumelääkettä DBTP: ssä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Verihiutaleiden lukumäärä, joka on määritelty verihiutaleiden määrän saavuttamiseksi ≥50 × 10^9/l, vähintään 4: lle 6 tutkimusvierailusta
Jopa 48 viikkoa
Sairauksien hallinnan laajuus DBTP: n aikana ja OLTP1: n ensimmäisen 24 viikon aikana lumelääkettä saaville osallistujille, jotka saavat DBTP: ssä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Kumulatiivisten viikkojen lukumääräksi määritelty taudin laajennus verihiutaleiden lukumäärä ≥ 50 × 10^9/l
Jopa 48 viikkoa
Muutokset verihiutaleiden lukumäärästä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 76 viikkoa
Jopa 76 viikkoa
Verenvuodon esiintyvyys, modifioidun Buchanan- ja Adix -verenvuotopisteet lasten ITP: lle
Aikaikkuna: Jopa 76 viikkoa
Lasten ITP: n muokattu Buchanan- ja Adix -verenvuotopiste on puolikvantitatiivinen arviointityökalu, joka mittaa verenvuotomerkkejä ja oireita, jotka käsittävät pistemäärän, joka perustuu asteikkoon 0 - 5, jokainen edustaa eri vakavuustasoa (0 = ei riskiä; 5 = korkein vakavuus).
Jopa 76 viikkoa
ADA: n ja NAB: n esiintyvyys Efgartigimodia vastaan ​​seerumissa
Aikaikkuna: Jopa 76 viikkoa
ADA: huumeiden vastaiset vasta-aineet; NAB: Neutraloivia vasta -aineita
Jopa 76 viikkoa
Vaihda lähtötasosta EQ-5D-5L: ssä
Aikaikkuna: Jopa 76 viikkoa
Euroopan elämänlaatu 5 ulottuvuuden 5 taso (EQ-5D-5L) on kyselylomake, joka koostuu viidestä ulottuvuudesta. Osallistujia pyydetään valitsemaan jokaisessa ulottuvuudessa lausunto, joka kuvaa parhaiten heidän terveyttään päivänä, jona he täyttävät kyselylomakkeen. Kunkin ulottuvuuden vastaukset koodataan 1-numeroisena lukumääränä 1 (ei ongelmia)-5 (äärimmäiset ongelmat).
Jopa 76 viikkoa
Muutos lähtötasosta Kit Child -raportoinnissa ja Kit Parent Impact Report -raportissa
Aikaikkuna: Jopa 76 viikkoa
Lasten ITP-työkalut (KIT) käsittävät kaksi taudispesifistä työkalua: itseraportointimuoto 12-vuotiaille ja vanhemmille lapsille ja vanhempien vaikutuslomake. Vastaajat antavat tietoa sairauskokemuksestaan ​​yhden viikon muistamisjaksolla. Laite tuottaa kokonaispistemäärän, joka on laskettu summaamalla esineet ja muuntamalla ne asteikkoon 0-100, missä korkeammat pisteet heijastavat parempaa sairauskohtaista elämänlaatua (QoL).
Jopa 76 viikkoa
Vaihda lähtötasosta PEDS FACIT-F
Aikaikkuna: Jopa 76 viikkoa
Kaikissa osallistujissa kroonisten sairauksien terapiavallan (FACIT-F) lasten funktionaalinen arviointi käytetään terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) arviointiin ennen ja jälkeen hoidon. FACIT-F-kyselylomakkeen pistemäärä on 0-52, missä 0 edustaa pahinta mahdollista väsymystä ja 52 ei osoita väsymystä.
Jopa 76 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. syyskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. syyskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. syyskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa