Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'Efgartigimod IV chez les participants de 12 ans à moins de 18 ans avec une thrombocytopénie immunitaire chronique (ITP) (Advance Jr)

15 octobre 2026 mis à jour par: argenx

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, à bras parallèle, contrôlée par placebo, pharmacocinétique et pharmacodynamique suivie d'un bras ouvert pour évaluer l'âge efgartigimod IV chez les participants pédiatriques de 12 ans à moins de 18 ans avec ITP chronique

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Recrutement
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contact:
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contact:
      • Esplugues de Llobregat, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Recrutement
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contact:
  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Contact:
      • La Tronche, France, 38700
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Contact:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54500
        • Recrutement
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Contact:
  • Italie
      • Genoa, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contact:
      • Monza, Italie, 20900
      • Roma, Italie, 165
        • Recrutement
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Contact:
      • Torino, Italie, 10126
        • Recrutement
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contact:
  • Japon
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japon, 650-0047
        • Recrutement
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Contact:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japon, 534-0021
        • Recrutement
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Contact:
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie, 8406
        • Recrutement
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Contact:
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 92-213
        • Recrutement
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Contact:
      • Lublin, Pologne, 20-093
        • Recrutement
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contact:
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 022328
        • Recrutement
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Contact:
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Recrutement
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Contact:
      • Manchester, Royaume-Uni, M139WL
        • Recrutement
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Contact:
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11070
        • Recrutement
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contact:
      • Kragujevac, Serbie, 34000
        • Recrutement
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biologique: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Comparateur placebo: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Autre: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biologique: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentrations de sérum efgartigimod dans le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Niveaux totaux d'IgG dans le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les concentrations de sérum efgartigimod au fil du temps pendant le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans les niveaux totaux d'IgG dans le sérum au fil du temps pendant le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Changements par rapport à la référence pour le nombre de plaquettes au fil du temps
Délai: Jusqu'à 76 semaines
Jusqu'à 76 semaines
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Délai: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Délai: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Délai: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Délai: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Délai: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Délai: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Délai: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Délai: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2025

Première publication (Réel)

26 septembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner