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Une étude d'Efgartigimod IV chez les participants de 12 ans à moins de 18 ans avec une thrombocytopénie immunitaire chronique (ITP) (Advance Jr)

11 août 2026 mis à jour par: argenx

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, à bras parallèle, contrôlée par placebo, pharmacocinétique et pharmacodynamique suivie d'un bras ouvert pour évaluer l'âge efgartigimod IV chez les participants pédiatriques de 12 ans à moins de 18 ans avec ITP chronique

L'objectif principal de cette étude est de confirmer la bonne dose d'efgartigimod IV pour le traitement des patients âgés de 12 ans à moins de 18 ans avec une thrombocytopénie immunitaire chronique (ITP).

L'étude se compose d'une période de traitement en double aveugle (DBTP) dans laquelle les participants seront randomisés dans un rapport 2: 1 pour recevoir soit efgartigimod IV ou placebo IV. À la fin de la période de traitement (jusqu'à 24 semaines), tous les participants recevront Efgartigimod IV au cours de la première année de traitement à l'ouverture (OLTP1). À la fin du premier OLTP1, les participants peuvent commencer une deuxième année (OLTP2). Après l'OLTP2, les participants entreront dans une période de suivi (environ 8 semaines) lors du médicament en dehors de l'étude. Les participants seront dans l'étude jusqu'à 138 semaines

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Recrutement
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contact:
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contact:
      • Esplugues de Llobregat, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Recrutement
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contact:
  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Contact:
  • Italie
      • Genoa, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contact:
      • Monza, Italie, 20900
      • Roma, Italie, 165
        • Recrutement
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Contact:
      • Torino, Italie, 10126
        • Recrutement
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contact:
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie, 8406
        • Recrutement
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Contact:
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 92-213
        • Recrutement
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Contact:
      • Lublin, Pologne, 20-093
        • Recrutement
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contact:
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 022328
        • Recrutement
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Contact:
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Recrutement
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Contact:
      • Manchester, Royaume-Uni, M139WL
        • Recrutement
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Contact:
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11070
        • Recrutement
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contact:
      • Kragujevac, Serbie, 34000
        • Recrutement
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Est âgé de 12 à moins de 18 ans lors de la fin du processus de consentement éclairé
  • A une durée documentée de PIT primaire de plus de 12 mois à la date à laquelle le processus de consentement éclairé est complet
  • A documenté le traitement préalable à l'ITP avec au moins 1 des traitements suivants: corticostéroïdes, IVIG, immunoglobuline anti-D, agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-Ras) ou rituximab.
  • A documenté la réponse antérieure, définie comme 1 nombre de plaquettes ≥50 × 10 ^ 9 / L à au moins 1 des traitements ITP suivants: prednisone, autre ou immunoglobuline non spécifiée
  • A documenté une réponse insuffisante à un traitement ITP antérieur avec des corticostéroïdes, des IgIg, une immunoglobuline anti-D, un TPO-Ras, un rituximab ou une splénectomie
  • A documenté le nombre moyen de plaquettes de moins de 30 x10 ^ 9 / L

Critères d'exclusion:

  • ITP secondaire Selon la définition suivante du groupe de travail international (IWG): toutes les formes de thrombocytopénie à médiation immunitaire sauf ITP primaire
  • Thrombocytopénie non immune
  • Saignement critique ou sévère associé à l'ITP
  • Histoire de la thrombocytopénie héréditaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod IV
Participants recevant de l'efgartigimod IV pendant la période de traitement en double aveugle et la ou les périodes de traitement en ouvert
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusion intraveineuse d'efgartigimod
Comparateur placebo: Placebo IV
Les participants recevant un placebo IV pendant la période de traitement en double aveugle et recevant l'efgartigimod IV pendant la période de traitement à l'ouverture ouverte (s)
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusion intraveineuse d'efgartigimod
Autre: Placebo IV
Perfusion intraveineuse de placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentrations de sérum efgartigimod dans le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Niveaux totaux d'IgG dans le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les concentrations de sérum efgartigimod au fil du temps pendant le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans les niveaux totaux d'IgG dans le sérum au fil du temps pendant le DBTP
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Incidence des AES, des SAE et des AES conduisant à l'arrêt de l'IMP
Délai: Jusqu'à 136 semaines
SAE: événement indésirable sérieux; AE: événement indésirable
Jusqu'à 136 semaines
Réponse du nombre de plaquettes soutenue entre les semaines 19 et 24 de l'étude du DBTP et dans OLTP1 pour les participants recevant un placebo dans le DBTP
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Nombre de plaquettes soutenu définie comme atteint un nombre de plaquettes ≥50 × 10 ^ 9 / L pour au moins 4 des 6 visites d'étude
Jusqu'à 48 semaines
Étendue du contrôle des maladies pendant le DBTP et pendant les 24 premières semaines d'OLTP1 pour les participants recevant un placebo dans le DBTP
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Étendue de la maladie définie comme le nombre de semaines cumulatives avec un nombre de plaquettes ≥50 × 10 ^ 9 / L
Jusqu'à 48 semaines
Changements par rapport à la référence pour le nombre de plaquettes au fil du temps
Délai: Jusqu'à 76 semaines
Jusqu'à 76 semaines
Incidence des saignements, évalué par le score de saignement Buchanan et ADIX modifié pour ITP pédiatrique
Délai: Jusqu'à 76 semaines
Le score de saignement Buchanan et ADIX modifié pour le PIT pédiatrique est un outil d'évaluation semi-quantitatif qui mesure les signes et symptômes de saignement, comprenant un score basé sur une échelle de 0 à 5, chacun représentant un niveau de gravité différent (0 = aucun risque; 5 = gravité la plus élevée).
Jusqu'à 76 semaines
Incidence de l'ADA et du NAB contre Efgartigimod dans le sérum
Délai: Jusqu'à 76 semaines
ADA: anticorps anti-drogue; NAB: anticorps neutralisants
Jusqu'à 76 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans EQ-5D-5L
Délai: Jusqu'à 76 semaines
Le niveau européen de la qualité de vie 5 dimensions 5 (EQ-5D-5L) est un questionnaire composé de 5 dimensions. Les participants sont invités à sélectionner la déclaration de chaque dimension qui décrit le mieux leur santé le jour où ils remplissent le questionnaire. Les réponses dans chaque dimension sont codées comme un nombre à 1 chiffre allant de 1 (pas de problèmes) à 5 (problèmes extrêmes).
Jusqu'à 76 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans Kit Child Selfport and Kit Parent Impact Rapport
Délai: Jusqu'à 76 semaines
Les outils ITP pour enfants (KIT) comprennent deux outils spécifiques à la maladie: un formulaire d'auto-évaluation pour les enfants âgés de 12 ans et plus et un formulaire d'impact parent. Les répondants donnent un aperçu de leur expérience de la maladie en utilisant une période de rappel d'une semaine. L'instrument génère un score total, calculé en additionnant les éléments et en les convertissant en une échelle de 0 à 100, où des scores plus élevés reflètent une meilleure qualité de vie spécifique à la maladie (QoL).
Jusqu'à 76 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans PEDS FACIT-F
Délai: Jusqu'à 76 semaines
Chez tous les participants, l'évaluation fonctionnelle pédiatrique de la fatie de thérapie chronique (FACIT-F) sera utilisée pour évaluer la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) avant et après le traitement. Le questionnaire FACIT-F a une plage de score de 0 à 52, où 0 représente la pire fatigue possible et 52 n'indique aucune fatigue.
Jusqu'à 76 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2025

Première publication (Réel)

26 septembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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