Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie efgartigimodu IV u účastníků od 12 let do méně než 18 let s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP)

11. června 2026 aktualizováno: argenx

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní ramena, placebem kontrolovaná, farmakokinetická a farmakodynamická studie, po které následuje rameno s otevřenou značkou pro vyhodnocení efgartigimodu IV u dětských účastníků od 12 let do méně než 18 let s chronickou ITP s chronickou ITP

Hlavním účelem této studie je potvrdit správnou dávku EFGARTIGIMOD IV pro léčbu pacientů ve věku 12 až 18 let s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP).

Studie sestává z dvojitě zaslepeného období léčby (DBTP), ve kterém budou účastníci randomizováni v poměru 2: 1 k přijetí buď efgartigimodu IV nebo placeba IV. Na konci léčebného období (až 24 týdnů) obdrží všichni účastníci Efgartigimod IV během období prvního ročníku léčby otevřené štítky (OLTP1). Na konci prvního OLTP1 mohou účastníci začít druhý rok (OLTP2). Po OLTP2 účastníci vstoupí do období sledování (přibližně 8 týdnů), zatímco jsou mimo studijní lék. Účastníci budou ve studii až 138 týdnů

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Roma, Itálie, 165
        • Aktivní, ne nábor
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Nábor
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • Nábor
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Při dokončení procesu informovaného souhlasu je ve věku 12 let až do méně než 18 let
  • Má zdokumentované trvání primárního ITP více než 12 měsíců v den, kdy je proces informovaného souhlasu dokončen
  • Dokumentoval předchozí léčbu ITP s alespoň 1 z následujících ošetření: kortikosteroidy, IVIG, anti-D imunoglobulin, agonista trombopoetinového receptoru (TPO-RAS) nebo rituximab.
  • Dokumentoval předchozí odpověď, definovaný jako 1 počet destiček ≥ 50 × 10^9/l na alespoň 1 z následujících ošetření ITP: prednison, jiné nebo nespecifikované kortikosteroidy, ivig nebo anti-D imunoglobulin
  • Zdokumentoval nedostatečnou reakci na předchozí léčbu ITP kortikosteroidy, IVIG, Anti-D imunoglobulin, TPO-RAS, RITUXIMAB nebo splenektomii
  • Má zdokumentovaný průměrný počet destiček méně než 30 x10^9/l

Kritéria pro vyloučení:

  • Sekundární ITP podle následující definice Mezinárodní pracovní skupiny (IWG): Všechny formy imunitně zprostředkované trombocytopenie s výjimkou primární ITP
  • Neimunitní trombocytopenie
  • Kritické nebo těžké krvácení spojené s ITP
  • Historie dědičné trombocytopenie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod IV
Účastníci dostávající efgartigimod IV během dvojitě zaslepeného léčebného období a otevřeného léčebného období (období)
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu
Komparátor placeba: Placebo IV
Účastníci, kteří dostávali placebo IV během období dvojitě zaslepené léčby a přijímají efgartigimod IV během otevřeného období léčby (y)
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu
Jiný: Placebo IV
Intravenózní infuze placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace séra efgartigimod v DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Celkové hladiny IgG v DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace séra efgartigimod v průběhu času během DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Procento změn z výchozí hodnoty celkových hladin IgG v séru v průběhu času během DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Výskyt AES, SAES a AE, což vede k přerušení IMP
Časové okno: Až 136 týdnů
SAE: Vážná nepříznivá událost; AE: Nežádoucí událost
Až 136 týdnů
Nedržená odezva počtu destiček mezi studiem 19. a 24. týdny DBTP a v OLTP1 pro účastníky, kteří dostávají placebo v DBTP
Časové okno: Až 48 týdnů
Počet trvalých destiček definovaných jako dosažení počtu destiček ≥ 50 × 10^9/l Pro nejméně 4 ze 6 návštěv studie
Až 48 týdnů
Rozsah kontroly nemocí během DBTP a během prvních 24 týdnů OLTP1 pro účastníky, kteří dostávají placebo v DBTP
Časové okno: Až 48 týdnů
Rozšíření onemocnění definované jako počet kumulativních týdnů s počtem destiček ≥ 50 × 10^9/l
Až 48 týdnů
Změny z výchozí hodnoty pro počty destiček v průběhu času
Časové okno: Až 76 týdnů
Až 76 týdnů
Incidence krvácení, hodnocené modifikovaným skóre BUCHANAN a ADIX BLEEDING SCORE pro pediatrické ITP
Časové okno: Až 76 týdnů
Modifikované skóre Buchanan a Adix Bleeding skóre pro pediatrické ITP je semikvantitativní hodnotící nástroj, který měří krvácející příznaky a symptomy, zahrnující skóre založené na stupnici 0 až 5, z nichž každá představuje jinou úroveň závažnosti (0 = žádné riziko; 5 = nejvyšší závažnost).
Až 76 týdnů
Výskyt Ada a Nab proti Efgartigimodu v séru
Časové okno: Až 76 týdnů
ADA: protilátky proti drogám; NAB: Neutralizující protilátky
Až 76 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v Eq-5D-5L
Časové okno: Až 76 týdnů
Evropská kvalita života 5 rozměrů 5 úrovní (EQ-5D-5L) je dotazník složený z 5 rozměrů. Účastníci jsou požádáni, aby vybrali prohlášení v každé dimenzi, která nejlépe popisuje jejich zdraví v den, kdy vyplní dotazník. Odpovědi v každé dimenzi jsou kódovány jako jednociferné číslo od 1 (bez problémů) do 5 (extrémní problémy).
Až 76 týdnů
Zpráva o změně ze základní hodnoty v sadě
Časové okno: Až 76 týdnů
Dětské nástroje ITP (Kit) zahrnují dva nástroje specifické pro nemoci: forma vlastního hlášení pro děti ve věku 12 a starších a formou dopadu rodičů. Respondenti poskytují nahlédnutí do jejich zkušeností s onemocněním pomocí 1týdenního období stažení. Přístroj generuje celkové skóre, vypočítané sčítáním položek a jejich převedením na stupnici 0 až 100, kde vyšší skóre odráží lepší kvalitu života specifické pro onemocnění (QOL).
Až 76 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v PEDS FACIT-F
Časové okno: Až 76 týdnů
U všech účastníků bude pediatrické funkční hodnocení chronické léčby léčby (FACIT-F) používat k posouzení kvality života související se zdravím (HRQOL) před a po léčbě. Dotazník FACIT-F má rozsah skóre 0 až 52, kde 0 představuje nejhorší možnou únavu a 52 naznačuje žádnou únavu.
Až 76 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Efgartigimod IV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit