Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie efgartigimodu IV u účastníků od 12 let do méně než 18 let s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP) (Advance Jr)

15. října 2026 aktualizováno: argenx

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní ramena, placebem kontrolovaná, farmakokinetická a farmakodynamická studie, po které následuje rameno s otevřenou značkou pro vyhodnocení efgartigimodu IV u dětských účastníků od 12 let do méně než 18 let s chronickou ITP s chronickou ITP

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Kontakt:
      • La Tronche, Francie, 38700
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Kontakt:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54500
        • Nábor
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Gaslini Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Monza, Itálie, 20900
      • Roma, Itálie, 165
        • Nábor
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Torino, Itálie, 10126
        • Nábor
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Kontakt:
  • Japonsko
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0047
        • Nábor
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Nábor
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Kontakt:
  • Litva
      • Vilnius, Litva, 8406
        • Nábor
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 92-213
        • Nábor
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Kontakt:
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Nábor
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Kontakt:
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • Nábor
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Kontakt:
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Nábor
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Kontakt:
      • Manchester, Spojené království, M139WL
        • Nábor
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Nábor
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Kontakt:
      • Kragujevac, Srbsko, 34000
        • Nábor
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biologický: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Komparátor placeba: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Jiný: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biologický: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace séra efgartigimod v DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Celkové hladiny IgG v DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace séra efgartigimod v průběhu času během DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Procento změn z výchozí hodnoty celkových hladin IgG v séru v průběhu času během DBTP
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Změny z výchozí hodnoty pro počty destiček v průběhu času
Časové okno: Až 76 týdnů
Až 76 týdnů
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Časové okno: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Časové okno: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Časové okno: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Časové okno: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Časové okno: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Časové okno: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Časové okno: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Časové okno: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit