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Un estudio de Efgartigimod IV en participantes de 12 años a menos de 18 años de edad con trombocitopenia inmune crónica (ITP) (Advance Jr)

15 de octubre de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble civil, de brazo paralelo, controlado con placebo, farmacocinético y farmacodinámico seguido de un brazo abierto para evaluar Efgartigimod IV en participantes pediátricos de 12 años a menos de 18 años con ITPI crónico de ITPI crónico

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contacto:
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contacto:
      • Esplugues de Llobregat, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Contacto:
          • Ruben Berrueco Moreno, MD
          • Número de teléfono: 0034936009733
          • Correo electrónico: ruben.berrueco@sjd.es
      • Madrid, España, 28041
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contacto:
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contacto:
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contacto:
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Contacto:
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Contacto:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Reclutamiento
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Contacto:
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contacto:
      • Monza, Italia, 20900
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 165
        • Reclutamiento
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Contacto:
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contacto:
  • Japón
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8648
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japón, 650-0047
        • Reclutamiento
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Contacto:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japón, 534-0021
        • Reclutamiento
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Contacto:
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 8406
        • Reclutamiento
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Contacto:
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 92-213
        • Reclutamiento
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Contacto:
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Reclutamiento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Reclutamiento
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Contacto:
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Contacto:
      • Manchester, Reino Unido, M139WL
        • Reclutamiento
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Contacto:
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 022328
        • Reclutamiento
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contacto:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Reclutamiento
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contacto:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Reclutamiento
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Contacto:
          • Zoran Igrutinovic, MD
          • Número de teléfono: +381505177
          • Correo electrónico: igzor@fmn.kg.ac.rs

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Biológico: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Comparador de placebos: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Otro: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Biológico: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones séricas de Efgartigimod en el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Niveles totales de IgG en el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentraciones de suero de Efgartigimod a lo largo del tiempo durante el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles totales de IgG en suero a lo largo del tiempo durante el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Cambios desde el inicio para los recuentos de plaquetas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 76 semanas
Hasta 76 semanas
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Periodo de tiempo: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Periodo de tiempo: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Periodo de tiempo: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Periodo de tiempo: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Periodo de tiempo: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Periodo de tiempo: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Periodo de tiempo: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

26 de septiembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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