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Un estudio de Efgartigimod IV en participantes de 12 años a menos de 18 años de edad con trombocitopenia inmune crónica (ITP) (Advance Jr)

11 de agosto de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble civil, de brazo paralelo, controlado con placebo, farmacocinético y farmacodinámico seguido de un brazo abierto para evaluar Efgartigimod IV en participantes pediátricos de 12 años a menos de 18 años con ITPI crónico de ITPI crónico

El objetivo principal de este estudio es confirmar la dosis correcta de Efgartigimod IV para tratar pacientes de 12 años a menores de 18 años con trombocitopenia inmune crónica (ITP).

El estudio consiste en un período de tratamiento doble ciego (DBTP) en el que los participantes serán aleatorizados en una relación 2: 1 para recibir EFGartigimod IV o placebo IV. Al final del período de tratamiento (hasta 24 semanas), todos los participantes recibirán EFGartigimod IV durante el primer año de tratamiento de tratamiento abierto (OLTP1). Al final del primer OLTP1, los participantes pueden comenzar un segundo año (OLTP2). Después del OLTP2, los participantes ingresarán a un período de seguimiento (aproximadamente 8 semanas) mientras está fuera del medicamento del estudio. Los participantes estarán en el estudio por hasta 138 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Contacto:
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contacto:
      • Esplugues de Llobregat, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Contacto:
          • Ruben Berrueco Moreno, MD
          • Número de teléfono: 0034936009733
          • Correo electrónico: ruben.berrueco@sjd.es
      • Madrid, España, 28041
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contacto:
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Contacto:
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Contacto:
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Contacto:
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Gaslini Children's Hospital
        • Contacto:
      • Monza, Italia, 20900
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 165
        • Reclutamiento
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Contacto:
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Contacto:
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 8406
        • Reclutamiento
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Contacto:
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 92-213
        • Reclutamiento
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Contacto:
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Reclutamiento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Reclutamiento
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Contacto:
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Contacto:
      • Manchester, Reino Unido, M139WL
        • Reclutamiento
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Contacto:
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 022328
        • Reclutamiento
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Contacto:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Reclutamiento
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Contacto:
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • Reclutamiento
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Contacto:
          • Zoran Igrutinovic, MD
          • Número de teléfono: +381505177
          • Correo electrónico: igzor@fmn.kg.ac.rs

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene entre 12 y menos de 18 años al completar el proceso de consentimiento informado
  • Tiene una duración documentada de la PTI primaria de más de 12 meses en la fecha en que se completa el proceso de consentimiento informado
  • Ha documentado el tratamiento previo de la PTI con al menos 1 de los siguientes tratamientos: corticosteroides, IVIG, inmunoglobulina, agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RAS) o rituximab.
  • Ha documentado una respuesta previa, definida como 1 recuento de plaquetas de ≥50 × 10^9/L a al menos 1 de los siguientes tratamientos de ITP: prednisona, otros corticosteroides, IVIG o inmunoglobulina anti-D
  • Ha documentado una respuesta insuficiente a un tratamiento previo de PTI con corticosteroides, IVIG, inmunoglobulina, TPO-Ras, rituximab o esplenectomía
  • Ha documentado el recuento medio de plaquetas de menos de 30 x10^9/l

Criterios de exclusión:

  • ITP secundario Según la siguiente definición del Grupo de Trabajo Internacional (IWG): todas las formas de trombocitopenia inmunomediada, excepto el ITP primario
  • Trombocitopenia no inmune
  • Sangrado crítico o grave asociado al PTI
  • Historia de la trombocitopenia hereditaria

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod IV
Participantes que recibieron efgartigimod IV durante el período de tratamiento doble ciego y los períodos de tratamiento abierto
Biológico: Efgartigimod IV
Infusión intravenosa de efgartigimod
Comparador de placebos: Placebo iv
Los participantes que reciben placebo IV durante el período de tratamiento doble ciego y reciben EFGartigimod IV durante los períodos de tratamiento abiertos
Biológico: Efgartigimod IV
Infusión intravenosa de efgartigimod
Otro: Placebo IV
Infusión intravenosa de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones séricas de Efgartigimod en el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Niveles totales de IgG en el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentraciones de suero de Efgartigimod a lo largo del tiempo durante el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles totales de IgG en suero a lo largo del tiempo durante el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Incidencia de AES, SAES y AES que conducen a la interrupción de IMP
Periodo de tiempo: Hasta 136 semanas
SAE: evento adverso grave; AE: evento adverso
Hasta 136 semanas
Respuesta sostenida del recuento de plaquetas entre las semanas de estudio 19 y 24 del DBTP y en OLTP1 para los participantes que reciben placebo en el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Cuento de plaquetas sostenido definido como alcance de plaquetas de ≥50 × 10^9/L para al menos 4 de las 6 visitas de estudio
Hasta 48 semanas
Alcance del control de la enfermedad durante el DBTP y durante las primeras 24 semanas de OLTP1 para aquellos participantes que reciben placebo en el DBTP
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Extender la enfermedad definida como el número de semanas acumulativas con un recuento de plaquetas de ≥50 × 10^9/L
Hasta 48 semanas
Cambios desde el inicio para los recuentos de plaquetas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 76 semanas
Hasta 76 semanas
Incidencia de sangrado, evaluada por el puntaje de sangrado modificado de Buchanan y Adix para PTP pediátrico
Periodo de tiempo: Hasta 76 semanas
La puntuación de sangrado de Buchanan y ADIX modificado para la PTI pediátrica es una herramienta de evaluación semicuantitativa que mide los signos y síntomas de sangrado, que comprende una puntuación basada en una escala de 0 a 5, cada una representa un nivel diferente de gravedad (0 = sin riesgo; 5 = la mayor gravedad).
Hasta 76 semanas
Incidencia de ADA y NAB contra Efgartigimod en suero
Periodo de tiempo: Hasta 76 semanas
ADA: anticuerpos antidrogas; NAB: anticuerpos neutralizantes
Hasta 76 semanas
Cambio desde el inicio en EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Hasta 76 semanas
El nivel Europeo de Calidad de Vida 5 Dimensiones 5 (EQ-5D-5L) es un cuestionario compuesto por 5 dimensiones. Se pide a los participantes que seleccionen la declaración en cada dimensión que mejor describe su salud el día en que completen el cuestionario. Las respuestas en cada dimensión se codifican como un número de 1 dígito que varía de 1 (sin problemas) a 5 (problemas extremos).
Hasta 76 semanas
Cambio desde la línea de base en Kit Informe de impacto de los padres y autoinformes del kit
Periodo de tiempo: Hasta 76 semanas
Las herramientas del ITP (KIT) para niños comprenden dos herramientas específicas de la enfermedad: una forma de autoinforme para niños de 12 años o más, y una forma de impacto de los padres. Los encuestados proporcionan información sobre su experiencia de enfermedad utilizando un período de retiro de 1 semana. El instrumento genera una puntuación total, calculada sumando los elementos y convirtiéndolos en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas reflejan una mejor calidad de vida específica de la enfermedad (QOL).
Hasta 76 semanas
Cambio desde el inicio en PED FACIT-F
Periodo de tiempo: Hasta 76 semanas
En todos los participantes, la evaluación funcional pediátrica de la terapia de enfermedades crónicas-fatiga (FACIT-F) utilizará para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) antes y después del tratamiento. El cuestionario FACIT-F tiene un rango de puntaje de 0 a 52, donde 0 representa la peor fatiga posible y 52 no indica fatiga.
Hasta 76 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

26 de septiembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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