Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Efgartigimod IV у участников с 12 лет до менее 18 лет с хронической иммунной тромбоцитопением (ITP) (Advance Jr)

11 августа 2026 г. обновлено: argenx

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, параллельное, плацебо-контролируемое, фармакокинетическое и фармакодинамическое исследование, сопровождаемое открытой маркой для оценки Efgartigimod IV у участников педиатрии с 12 лет до менее 18 лет с хроническим ITP.

Основная цель этого исследования состоит в том, чтобы подтвердить правильную дозу Efgartigimod IV для лечения пациентов в возрасте от 12 до 18 лет с хронической иммунной тромбоцитопением (ITP).

Исследование состоит из двойного слепого периода лечения (DBTP), в котором участники будут рандомизированы в соотношении 2: 1 для получения либо Efgartigimod IV, либо плацебо IV. В конце периода лечения (до 24 недель) все участники получат Efgartigimod IV в течение первого года лечения открытой марки (OLTP1). В конце первого OLTP1 участники могут начать второй год (OLTP2). После OLTP2 участники войдут в период наблюдения (приблизительно 8 недель) во время учебного препарата. Участники будут в исследовании до 138 недель

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sabine Coppieters, MD
  • Номер телефона: 857-350-4834
  • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Рекрутинг
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Контакт:
      • Freiburg im Breisgau, Германия, 79106
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Контакт:
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Контакт:
      • Esplugues de Llobregat, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
        • Контакт:
          • Ruben Berrueco Moreno, MD
          • Номер телефона: 0034936009733
          • Электронная почта: ruben.berrueco@sjd.es
      • Madrid, Испания, 28041
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Контакт:
          • Maria del Carmen Garrido Colino, MD
          • Номер телефона: 0034913908000
          • Электронная почта: cgarridoc@salud.madrid.org
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Контакт:
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Контакт:
          • David Diaz Perez, MD
          • Номер телефона: 0037915290037
          • Электронная почта: ddiazp@salud.madrid.org
  • Италия
      • Genoa, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Gaslini Children's Hospital
        • Контакт:
          • Maurizio Miano, MD
          • Номер телефона: +3901056363683
          • Электронная почта: mauriziomiano@gaslini.org
      • Monza, Италия, 20900
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • Контакт:
      • Roma, Италия, 165
        • Рекрутинг
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Контакт:
          • Giuseppe Palumbo, MD
          • Номер телефона: +390668594182
          • Электронная почта: Giuseppe.palumbo@opbg.net
      • Torino, Италия, 10126
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Контакт:
          • Franca Fagioli, MD
          • Номер телефона: +390113135230
          • Электронная почта: Franca.fagioli@unito.it
  • Литва
      • Vilnius, Литва, 8406
        • Рекрутинг
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Контакт:
  • Польша
      • Lodz, Польша, 92-213
        • Рекрутинг
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Контакт:
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Рекрутинг
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Контакт:
          • Katarzyna Drabko, MD
          • Номер телефона: +48606729876
          • Электронная почта: katarzyna.drabko@umlub.pl
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 022328
        • Рекрутинг
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Контакт:
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11070
        • Рекрутинг
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Контакт:
      • Kragujevac, Сербия, 34000
        • Рекрутинг
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Контакт:
          • Zoran Igrutinovic, MD
          • Номер телефона: +381505177
          • Электронная почта: igzor@fmn.kg.ac.rs
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • Cardiff and Vale Nhs Trust - University Hospital of Wales (Uhw)
        • Контакт:
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Рекрутинг
        • The Royal Hospital For Children - Glasgow Health Board
        • Контакт:
      • Manchester, Соединенное Королевство, M139WL
        • Рекрутинг
        • Royal Manchester Children'S Hospital - Manchester University Nhs Foundation Trust
        • Контакт:
          • John Grainger, MD
          • Номер телефона: +441617018416
          • Электронная почта: john.grainger@mft.nhs.uk
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • В возрасте от 12 до менее чем 18 лет при завершении процесса информированного согласия
  • Имеет документированную продолжительность первичной ITP более 12 месяцев на дату завершения процесса информированного согласия
  • Зарегистрировал предварительное лечение ITP, по крайней мере, 1 из следующих методов лечения: кортикостероиды, IVIG, анти-D иммуноглобулин, агонист рецептора тромбопоэтина (TPO-RAS) или ритуксимаб.
  • Был задокументирован предварительный ответ, определяемый как 1 количество тромбоцитов ≥50 × 10^9/л, по крайней мере, 1 из следующих обработок ITP: преднизон, другие или несказанные кортикостероиды, IVIG или анти-D иммуноглобулин
  • Задокументировал недостаточный ответ на предшествующее лечение ITP с кортикостероидами, IVIG, анти-D иммуноглобулином, TPO-Ras, Rituximab или Splenectomy
  • Имеет задокументированное среднее количество тромбоцитов менее 30 x10^9/л.

Критерии исключения:

  • Вторичный ITP в соответствии со следующим определением Международной рабочей группы (IWG): все формы иммунной опосредованной тромбоцитопении, кроме первичной ITP
  • Неиммунная тромбоцитопения
  • ITP-ассоциированное критическое или тяжелое кровотечение
  • История наследственной тромбоцитопении

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод IV
Участники, получающие эфгартигимод IV в период двойного слепого лечения и период(ы) открытого лечения.
Биологический: Эфгартигимод IV
Внутривенное вливание эфгартигимода
Плацебо Компаратор: Плацебо IV
Участники, получающие плацебо IV в течение двойного слепого лечения и получают Efgartigimomod IV в течение периода (ы) с открытой маркой
Биологический: Эфгартигимод IV
Внутривенное вливание эфгартигимода
Другой: Плацебо IV
Внутривенное введение плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Efgartigimimod в сыворотке концентрации в DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Общий уровень IgG в DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Efgartigimimod в сыворотке с течением времени во время DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в общем уровне IgG в сыворотке с течением времени во время DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Заболеваемость AES, SAES и AES, приводящих к прекращению импора
Временное ограничение: До 136 недель
SAE: Серьезное неблагоприятное событие; AE: неблагоприятное событие
До 136 недель
Устойчивый ответ на количество тромбоцитов между 19 и 24 годами DBTP и в OLTP1 для участников, получающих плацебо в DBTP
Временное ограничение: До 48 недель
Устойчивое количество тромбоцитов, определяемое как достижение уровня тромбоцитов ≥50 × 10^9/л для по меньшей мере 4 из 6 посещений исследования
До 48 недель
Степень контроля заболеваний во время DBTP и в течение первых 24 недель OLTP1 для тех участников, получающих плацебо в DBTP
Временное ограничение: До 48 недель
Расширение заболевания, определенного как количество кумулятивных недель с количеством тромбоцитов ≥50 × 10^9/л.
До 48 недель
Изменения по сравнению с базовым уровнем для количества тромбоцитов с течением времени
Временное ограничение: До 76 недель
До 76 недель
Частота кровотечения, оцененная модифицированной оценкой Buchanan и Adix Bleeding для педиатрического ITP
Временное ограничение: До 76 недель
Модифицированный балл кровотечения в Бьюкенен и Adix для педиатрической ITP представляет собой полуколичественный инструмент оценки, который измеряет признаки кровотечения и симптомы, составляющий оценку, основанную на шкале от 0 до 5, каждый из которых представляет свой уровень тяжести (0 = нет риска; 5 = самая высокая тяжесть).
До 76 недель
Заболеваемость ADA и NAB против EfgartigImod в сыворотке в сыворотке
Временное ограничение: До 76 недель
ADA: антитела против наркотиков; NAB: нейтрализующие антитела
До 76 недель
Изменение с базовой линии в EQ-5D-5L
Временное ограничение: До 76 недель
Европейское качество жизни 5 Уровень 5 (EQ-5D-5L)-это вопросник, состоящий из 5 измерений. Участников просят выбрать утверждение в каждом измерении, которое лучше всего описывает их здоровье в день, когда они заполняют вопросник. Ответы в каждом измерении кодируются как однозначное число в диапазоне от 1 (без проблем) до 5 (экстремальные проблемы).
До 76 недель
Изменение от базовой линии в Kit Child Self Opport и Kit Parent Impact Report
Временное ограничение: До 76 недель
Детские инструменты ITP (KIT) включают два инструмента, специфичных для болезни: форма самоотчета для детей в возрасте 12 лет и старше, и форма воздействия родителей. Респонденты дают представление об их болезнях опыта с использованием 1-недельного периода отзыва. Инструмент генерирует общий балл, рассчитываемый путем суммирования элементов и преобразования их в шкалу от 0 до 100, где более высокие оценки отражают лучшее качество жизни, специфичное для болезни (QOL).
До 76 недель
Изменение с базовой линии в PEDS FACIT-F
Временное ограничение: До 76 недель
Во всех участниках педиатрическая функциональная оценка хронической терапии заболеваний-бота (FACIT-F) будет использовать для оценки качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL) до и после лечения. Анкета Facit-F имеет диапазон баллов от 0 до 52, где 0 представляет собой худшую возможную усталость, а 52 указывает на усталость.
До 76 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 октября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 сентября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 сентября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться