Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Efgartigimod IV у участников с 12 лет до менее 18 лет с хронической иммунной тромбоцитопением (ITP) (Advance Jr)

15 октября 2026 г. обновлено: argenx

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, параллельное, плацебо-контролируемое, фармакокинетическое и фармакодинамическое исследование, сопровождаемое открытой маркой для оценки Efgartigimod IV у участников педиатрии с 12 лет до менее 18 лет с хроническим ITP.

The main purpose of this study is to confirm the correct dose of efgartigimod IV for treating patients aged 12 to younger than 18 years with chronic immune thrombocytopenia (ITP).

The study consists of a double-blinded treatment period (DBTP) in which the participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod IV or placebo IV. At the end of the treatment period (up to 24 weeks), all participants will receive efgartigimod IV during the first year open-label treatment period (OLTP1). At the end of the first OLTP1, participants may begin a second year (OLTP2). After the OLTP2, the participants will enter a follow-up period (approximately 8 weeks) while off study drug. The participants will be in the study for up to 138 weeks.

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/advancejunior

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sabine Coppieters, MD
  • Номер телефона: 857-350-4834
  • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Рекрутинг
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
        • Контакт:
      • Freiburg im Breisgau, Германия, 79106
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Freiburg Kinder - Kinder- und Jugendklinik
        • Контакт:
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Контакт:
      • Esplugues de Llobregat, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
        • Контакт:
          • Ruben Berrueco Moreno, MD
          • Номер телефона: 0034936009733
          • Электронная почта: ruben.berrueco@sjd.es
      • Madrid, Испания, 28041
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Контакт:
          • Maria del Carmen Garrido Colino, MD
          • Номер телефона: 0034913908000
          • Электронная почта: cgarridoc@salud.madrid.org
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
        • Контакт:
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Materno-Infantil Universitario Gregorio Maranon
        • Контакт:
          • David Diaz Perez, MD
          • Номер телефона: 0037915290037
          • Электронная почта: ddiazp@salud.madrid.org
  • Италия
      • Genoa, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Gaslini Children's Hospital
        • Контакт:
          • Maurizio Miano, MD
          • Номер телефона: +3901056363683
          • Электронная почта: mauriziomiano@gaslini.org
      • Monza, Италия, 20900
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • Контакт:
      • Roma, Италия, 165
        • Рекрутинг
        • Bambino Gesu Children's Hospital
        • Контакт:
          • Giuseppe Palumbo, MD
          • Номер телефона: +390668594182
          • Электронная почта: Giuseppe.palumbo@opbg.net
      • Torino, Италия, 10126
        • Рекрутинг
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Контакт:
          • Franca Fagioli, MD
          • Номер телефона: +390113135230
          • Электронная почта: Franca.fagioli@unito.it
  • Литва
      • Vilnius, Литва, 8406
        • Рекрутинг
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Children's Hospital
        • Контакт:
  • Польша
      • Lodz, Польша, 92-213
        • Рекрутинг
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 4
        • Контакт:
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Рекрутинг
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
        • Контакт:
          • Katarzyna Drabko, MD
          • Номер телефона: +48606729876
          • Электронная почта: katarzyna.drabko@umlub.pl
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 022328
        • Рекрутинг
        • Institutul Clinic Fundeni
        • Контакт:
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11070
        • Рекрутинг
        • Institute Of Mother And Child Healthcare Of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Контакт:
      • Kragujevac, Сербия, 34000
        • Рекрутинг
        • University Clinical Centre of Kragujevac
        • Контакт:
          • Zoran Igrutinovic, MD
          • Номер телефона: +381505177
          • Электронная почта: igzor@fmn.kg.ac.rs
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • Cardiff and Vale NHS Trust - University Hospital of Wales (UHW)
        • Контакт:
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Рекрутинг
        • The Royal Hospital for Children - Glasgow Health Board
        • Контакт:
      • Manchester, Соединенное Королевство, M139WL
        • Рекрутинг
        • Royal Manchester Children's Hospital - Manchester University NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • John Grainger, MD
          • Номер телефона: +441617018416
          • Электронная почта: john.grainger@mft.nhs.uk
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Groupe Hospitalier Pellegrin Hopital des Enfants
        • Контакт:
      • La Tronche, Франция, 38700
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hopital Couple - Enfant
        • Контакт:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Франция, 54500
        • Рекрутинг
        • CHU de Nancy Hopitaux de Brabois
        • Контакт:
          • Helene Deutsch
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: h.deutsch@chru-nancy.fr
  • Япония
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 060-8648
        • Рекрутинг
        • Hokkaido University Hospital
        • Контакт:
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Япония, 650-0047
        • Рекрутинг
        • Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital
        • Контакт:
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Япония, 534-0021
        • Рекрутинг
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
  • Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
  • Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
  • Has documented prior response, defined as 1 platelet count of ≥50 × 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
  • Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
  • Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L

Exclusion Criteria:

  • Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
  • Nonimmune thrombocytopenia
  • ITP-associated critical or severe bleeding
  • History of hereditary thrombocytopenia

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Efgartigimod IV

Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period and the open-label treatment period(s)
Биологический: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Плацебо Компаратор: Placebo IV

Participants receiving placebo IV during the double-blinded treatment period and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
Другой: Placebo IV

Intravenous infusion of placebo

Биологический: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Efgartigimimod в сыворотке концентрации в DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Общий уровень IgG в DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Efgartigimimod в сыворотке с течением времени во время DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в общем уровне IgG в сыворотке с течением времени во время DBTP
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Изменения по сравнению с базовым уровнем для количества тромбоцитов с течением времени
Временное ограничение: До 76 недель
До 76 недель
Incidence of AEs, SAEs and AEs leading to IMP discontinuation
Временное ограничение: Up to 136 weeks

SAE: Serious adverse event; AE: adverse event
Up to 136 weeks
Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
Временное ограничение: Up to 48 weeks

Sustained platelet count defined as achieving platelet counts of ≥50 × 10^9/L for at least 4 of the 6 study visits
Up to 48 weeks
Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
Временное ограничение: Up to 48 weeks

Extend of disease defined as the number of cumulative weeks with a platelet count of ≥50 × 10^9/L
Up to 48 weeks
Incidence of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
Временное ограничение: Up to 76 weeks

The Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP is a semiquantitative assessment tool that measures bleeding signs and symptoms, comprising a score based on a scale of 0 to 5, each representing a different level of severity (0 = no risk; 5 = highest severity).
Up to 76 weeks
Incidence of ADA and Nab against efgartigimod in serum
Временное ограничение: Up to 76 weeks

ADA: anti-drug antibodies; Nab: neutralizing antibodies
Up to 76 weeks
Change from baseline in EQ-5D-5L
Временное ограничение: Up to 76 weeks

The European Quality of Life 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) is a questionnaire comprised of 5 dimensions. Participants are asked to select the statement in each dimension which best describes their health on the day they complete the questionnaire. Responses in each dimension are coded as a 1-digit number ranging from 1 (no problems) to 5 (extreme problems).
Up to 76 weeks
Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
Временное ограничение: Up to 76 weeks

The Kids' ITP Tools (KIT) comprises two disease- specific tools: a self-report form for children aged 12 and older, and a parent impact form. Respondents provide insights into their disease experience using a 1-week recall period. The instrument generates a total score, calculated by summing the items and converting them to a scale of 0 to 100, where higher scores reflect a better disease-specific quality of life (QoL).
Up to 76 weeks
Change from baseline in peds FACIT-F
Временное ограничение: Up to 76 weeks

In all participants, the pediatric Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) will use to assess health-related quality of life (HRQoL) before and after treatment. The FACIT-F questionnaire has a score range of 0 to 52, where 0 represents the worst possible fatigue and 52 indicates no fatigue.
Up to 76 weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 октября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 сентября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 сентября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 октября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2409
  • 2025-521055-23-00 (Ктис)
  • 2025 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться