TRITON-PN：遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスによる多発神経障害を有する患者におけるヌクレシランの有効性と安全性を評価する研究 (TRITON-PN)
2026年5月12日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
TRITON-PN：遺伝性トランスサイレチン介在アミロイドーシス多発神経障害（hATTR-PN）患者におけるヌクレシランの有効性と安全性を評価する第III相、国際的、無作為化、非盲検試験
本研究の目的は：
- hATTR-PN患者におけるヌクレシランの有効性を、神経障害、生活の質、栄養状態、障害、歩行速度への影響を評価することにより決定すること
- 血清トランスサイレチン（TTR）レベルに関して、研究内のブトリシランと比較したヌクレシランの優越性を実証すること
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
125
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-ALNYLAM
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-256-9526
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- 募集
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75246
- 募集
- Clinical Trial Site
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Florence、イタリア、50134
- 募集
- Clinical Trial Site
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Milan、イタリア、20133
- 募集
- Clinical Trial Site
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Stockholm、スウェーデン、113 61
- 募集
- Clinical Trial Site
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Umeå、スウェーデン、907 37
- 募集
- Clinical Trial Site
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- 募集
- Clinical Trial Site
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São Paulo、ブラジル、04038-002
- 募集
- Clinical Trial Site
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Porto、ポルトガル、4099-001
- まだ募集していません
- Clinical Trial Site
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Kuala Lumpur、マレーシア、59100
- 募集
- Clinical Trial Site
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Taipei、台湾、112
- まだ募集していません
- Clinical Trial Site
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Taoyuan City、台湾、333
- 募集
- Clinical Trial Site
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Suita、日本、565-0871
- 募集
- Clinical Trial Site
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Seoul、韓国、06351
- 募集
- Clinical Trial Site
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Seoul、韓国、05030
- 募集
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
- hATTR-PNの診断が文書化されていること
- TTR遺伝子変異が文書化されたhATTRアミロイドーシスによる多発神経障害の診断があること
- 神経障害スコア（NIS）が5以上130以下であること
- カルノフスキー・パフォーマンスステータス（KPS）が60%以上であること
除外基準：
- 肝移植の既往がある、または試験担当医の判断により治療期間中に肝移植を受ける可能性が高いとされる場合
- 他の（非hATTR）アミロイドーシスの既知の病型がある、または軟膜アミロイドーシスの臨床的証拠がある場合
- ニューヨーク心臓協会（NYHA）心不全分類が2を超える場合
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が基準上限（ULN）の2.5倍を超える場合
- 総ビリルビンがULNの1.5倍を超える場合
- 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73m²以下の場合
- 感覚運動または自律神経障害の他の既知の原因がある場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヌクレシラン 300 mg
患者は治療期間および治療延長期間中、ヌクレシラン300mgを6か月ごとに1回（q6M）皮下投与（SC）されます
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ヌクレシラン300 mgはSC Q6Mを投与しました
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ビュートリシラン 25 mg、その後ヌクレシラン 300 mg
患者は、治療期間中にvutrisiran 25mgを3か月ごとに皮下投与（q3M）し、その後、治療延長期間中にnucresiran 300mgを6か月ごとに皮下投与（q6M）します。
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ヌクレシラン300 mgはSC Q6Mを投与しました
他の名前：
Vutrisiran 25 mgを3か月ごとに皮下投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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APOLLO試験（NCT01960348）における外部プラセボ群との比較による修正神経障害スコア+7（mNIS+7）のベースラインからの変化（9ヶ月時点）
時間枠：ベースラインおよび9ヶ月後
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mNIS+7は、神経障害を測定する複合スコアであり、以下の構成要素を含みます：下肢、上肢、脳神経の身体診察（筋力・脱力および深部腱反射の評価）、大径神経線維機能の電気生理学的測定、感覚検査、および起立位血圧。
mNIS+7は0点（障害なし）から304点（最大障害）で評価されます。
スコアが高いほど、より悪い転帰を示します。
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ベースラインおよび9ヶ月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからのNorfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN)総合スコアの変化とAPOLLO試験(NCT01960348)の外部プラセボ群との比較（9か月時点）
時間枠：ベースラインおよび9か月後
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ノーフォークQoL-DNは、身体機能、大径線維ニューロパシー、日常生活活動、症状、小径線維ニューロパシー、自律神経ニューロパシーの5つの領域を評価するために使用される、標準化された35項目の患者評価質問票です。
最小値と最大値はそれぞれ-4と136です。
スコアが高いほど、より悪い転帰を示します。
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ベースラインおよび9か月後
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ヌクレシラン群における血清TTRレベル9ヶ月時点での院内ビュートリシラン群との比較における割合減少
時間枠：最大9ヶ月
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最大9ヶ月
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APOLLO試験（NCT01960348）における外部プラセボ群との比較による修正体重指数（mBMI）のベースラインからの変化（9ヶ月時点）
時間枠：ベースラインと9ヶ月目
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mBMIは栄養状態の指標であり、体液バランス（体液貯留や脱水など）を反映するために、体格指数（BMI）（体重（キログラム）を身長（メートル）の二乗で割った値）と血清アルブミン（g/L）の積として計算されます。
ベースラインからの負の変化は、より良好な転帰を示します。
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ベースラインと9ヶ月目
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「APOLLO試験（NCT01960348）の外部プラセボ群と比較した18ヶ月時点でのmNIS+7のベースラインからの変化」
時間枠：ベースラインおよび18か月後
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mNIS+7は、神経学的障害を測定する複合スコアであり、以下の要素を含みます：下肢・上肢・脳神経の身体診察（筋力・筋力低下および深部腱反射の評価）、大径神経線維機能の電気生理学的測定、感覚検査、起立時血圧。
mNIS+7は0（障害なし）から304点（最大障害）で評価されます。
スコアが高いほど、より悪い転帰を示します。
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ベースラインおよび18か月後
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ベースラインからのノーフォークQoL-DN総合スコアの変化とAPOLLO試験（NCT01960348）の外部プラセボ群との比較（18ヶ月時点）
時間枠：ベースラインおよび18か月後
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ノーフォークQoL-DNは、身体機能、大線維ニューロパシー、日常生活活動、症状、小線維ニューロパシー、自律神経ニューロパシーの5つの領域を評価するために使用される、標準化された35項目の患者評価式質問票です。
最小値と最大値はそれぞれ-4および136です。
スコアが高いほど、治療結果が悪いことを示します。
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ベースラインおよび18か月後
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APOLLO試験（NCT01960348）における18か月時点での外部プラセボ群との比較によるmBMIのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび18ヶ月後
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mBMIは、栄養状態を評価する指標であり、体液バランス（体液貯留や脱水など）を反映するために、体格指数（BMI）（体重（キログラム）を身長（メートル）の二乗で割った値）と血清アルブミン（g/L）の積として計算されます。
ベースラインからの負の変化は、良好な転帰を示します。
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ベースラインおよび18ヶ月後
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ベースラインからのRasch構築全般的障害スケール（R-ODS）の変化：APOLLO試験（NCT01960348）における外部プラセボ群との比較（18か月時点）
時間枠：ベースラインおよび18か月後
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R-ODSは、患者が報告する0～48の尺度による障害レベルの測定指標であり、0が最悪、48が最高（制限なし）を表します。スコアは日常生活動作と社会参加に基づいています。
ベースラインからのR-ODSの増加は障害の改善を示唆し、ベースラインからの減少は障害の悪化を示唆します。
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ベースラインおよび18か月後
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APOLLO試験（NCT01960348）における18か月時点の外部プラセボ群との比較による10メートル歩行時間検査（10-MWT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび18ヶ月後
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時限10-MWTは歩行能力の測定法であり、参加者が10メートル歩行するのにかかる時間（秒単位）を測定します（歩行速度）。
ベースラインからの歩行速度の増加は改善を示し、ベースラインからの減少は悪化を示します。
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ベースラインおよび18ヶ月後
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ヌクレシラン群における血清TTRレベルのパーセント減少（18か月時点での研究内ブトリシラン群との比較）
時間枠：最大18か月
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最大18か月
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ヌクレシラン群における血清TTRレベルの6週目での研究内ブトリシラン群との比較における減少率
時間枠：第6週
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第6週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月12日
一次修了 (推定)
2027年12月27日
研究の完了 (推定)
2031年6月12日
試験登録日
最初に提出
2025年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年10月29日
最初の投稿 (実際)
2025年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月12日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- ALN-TTRSC04-004
- 2025-522544-40-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
フェーズ2〜4試験：
これらの結果を裏付ける匿名化された個別被験者データへのアクセスは、研究完了後12ヶ月、かつ製品および適応症が米国および／またはEUで承認されてから12ヶ月以上経過後に利用可能になります。
患者が特定される可能性がある場合、その他の実現性の問題、潜在的な利益相反、計画された事業活動、または実際もしくは潜在的な競争リスクがある場合、データへのアクセスは拒否される可能性があります。データは、研究提案の承認およびデータ共有契約の締結を条件に提供されます。データアクセスの期間は異なる場合があり、最大6ヶ月以上かかることがあります。
データアクセスのリクエストは、ウェブサイトwww.vivli.orgから提出できます。質問はdatasharing@alnylam.comにも送信可能です。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。