TRITON-PN: Vizsgálat a nukreziran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére örökletes transzitretinin amiloidózisban szenvedő betegekben polineuropátiával (TRITON-PN)
2026. szeptember 14. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
TRITON-PN: Egy 3. fázisú, globális, randomizált, nyílt címkéjű vizsgálat a Nucresiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére örökletes transzthyretin-közvetített amyloidosisban szenvedő betegekben polineuropátiával (hATTR-PN)
A tanulmány célja a következő:
- Meghatározni a nukreziran hatékonyságát hATTR-PN betegekben a neurológiai károsodás, életminőség, tápláltsági állapot, rokkantság és járási sebesség hatásának értékelésével
- Bebizonyítani a nukreziran fölényét a vizsgálaton belüli vutrisirannal szemben a szérum transztiretin (TTR) szintje tekintetében
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
125
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trial Information Line
- Telefonszám: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Clinical Trial Information Line
- Telefonszám: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Rosario, Argentína, CP2000
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Darlinghurst, Ausztrália, 2010
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Ausztrália, 4102
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Brazília, 14051-140
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Rio de Janeiro, Brazília, 22640-100
- Még nincs toborzás
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brazília, 04038-002
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Égkomi, Ciprus, 2371
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea, 06351
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Dél -Korea, 05030
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország, 94000
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 115 28
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Heraklion, Görögország, 715 00
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyo C, Japán, 113-8519
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japán, 860-8556
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto-shi, Japán, 390-8621
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japán, 565-0871
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Münster, Németország, 48149
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Florence, Olaszország, 50134
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Milan, Olaszország, 20133
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Padova, Olaszország, 35128
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Roma, Olaszország, 00168
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugália, 1649-035
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugália, 4099-001
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanyolország, 21005
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Spanyolország, 8907
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Palma de Mallorca, Spanyolország, 07198
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Svájc, 3010
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 113 61
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Svédország, 907 37
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 10002
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Tajvan, 112
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Taoyuan City, Tajvan, 33305
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 35330
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, D24 NR0A
- Toborzás
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Dokumentált hATTR-PN diagnózissal rendelkezik
- hATTR amyloidosis diagnózissal rendelkezik polyneuropathiával és dokumentált TTR génvariánssal
- Neuropathia károsodási pontszáma (NIS) 5 és 130 között van (beleértve)
- Karnofsky teljesítményállapota (KPS) legalább 60%
Kizárási kritériumok:
- Átültetett májjal rendelkezik, vagy a Vizsgálatvezető véleménye szerint valószínű, hogy májátültetésen esik át a vizsgálat Kezelési Időszaka alatt
- Ismert más (nem hATTR) amyloidosis formákkal rendelkezik vagy klinikai bizonyíték van leptomeningealis amyloidosisra
- New York Heart Association (NYHA) szívelégtelenségi osztályozása 2-nél nagyobb
- Alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje meghaladja a normál felső határ 2,5-szeresét
- Összes bilirubin szintje meghaladja a normál felső határ 1,5-szeresét
- Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) 30 mL/perc/1,73m^2 vagy kevesebb
- Ismert egyéb okai vannak a szenzomotoros vagy autonóm neuropathiának
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nukreszirán 300 mg
A betegek a kezelési periódus és a kezelési hosszabbítási periódus alatt havonta egyszer (q6M) subcután (SC) 300 mg nucresirant kapnak
|
Nucresiran 300 mg beadott SC Q6M
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Vutrisiran 25 mg, majd Nucresiran 300 mg
A betegek a kezelési időszak alatt 25 mg vutrisirant kapnak subcutan 3 havonta (q3M), majd a kezelés meghosszabbítási időszakban 300 mg nucresirant subcutan 6 havonta (q6M)
|
Nucresiran 300 mg beadott SC Q6M
Más nevek:
Vutrisiran 25 mg subcután alkalmazva 3 havonta
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alapvonalhoz képest változás a módosított neuropathia károsodási pontszám +7 (mNIS+7) értékében az APOLLO tanulmány (NCT01960348) külső placebócsoportjához képest a 9. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 9. hónap
|
Az mNIS+7 egy összetett pontszám, amely az idegrendszeri károsodást méri, és a következő összetevőket tartalmazza: az alsó végtagok, a felső végtagok és az agyidegek fizikális vizsgálata az izomerő/gyengeség és a mély ínreflexek értékelésére, a nagy idegrost-funkciók elektrofiziológiai mérése, érzékszervi tesztelés és testtartási vérnyomás.
Az mNIS+7 pontszáma 0 (nincs károsodás) és 304 pont (maximális károsodás) között változik.
A magasabb pontszám rosszabb kimenetelt jelez.
|
Alapvonal és 9. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a Norfolk Életminőség-Diabetikus Neuropathia (Norfolk QoL-DN) összpontszámban, összehasonlítva a külső placebo csoporttal az APOLLO tanulmányból (NCT01960348) a 9. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 9. hónap
|
A Norfolk QoL-DN egy standardizált, 35 tételből álló, beteg által kitöltött kérdőív, amely 5 területet értékel: fizikai funkció, nagy rostú neuropathia, napi tevékenységek, tünetek, kis rostú neuropathia és autonóm neuropathia.
A minimális és maximális érték -4, illetve 136.
Magasabb pontszám rosszabb kimenetet jelez.
|
Alapvonal és 9. hónap
|
|
A Nucresiran csoportban a szerum TTR-szintjének százalékos csökkenése a vizsgálatban résztvevő Vutrisiran csoporthoz képest a 9. hónapig
Időkeret: Hónap 9-ig
|
Hónap 9-ig
|
|
|
A módosított testtömegindex (mBMI) változása a kiindulási értékhez képest az APOLLO tanulmány (NCT01960348) külső placebocsoportjához viszonyítva a 9. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 9. hónap
|
Az mBMI, amely a tápláltsági állapot mérőszáma, a testtömegindex (BMI) (testsúly kilogrammban osztva a testmagasság méterben mért négyzetével) és a szérum-albumin (g/L) szorzataként számítjuk ki, hogy tükrözze a folyadékmérleget, például a folyadékfelhalmozódást vagy a dehidrációt.
A negatív változás a kiindulási értékhez képest kedvezőbb eredményt jelez.
|
Alapvonal és 9. hónap
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás az mNIS+7-ben az APOLLO vizsgálat (NCT01960348) külső placebocsoportjához képest a 18. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 18. hónap
|
Az mNIS+7 egy összetett pontszám, amely a neurológiai károsodást méri, és a következő összetevőket tartalmazza: fizikális vizsgálat az alsó végtagokon, a felső végtagokon és az agyidegeken az izomerő/gyengeség és a mély inreflexek értékelésére, nagy idegrost-funkció elektrofiziológiai mérését, érzékelési tesztelést és poszturális vérnyomást.
Az mNIS+7 pontszáma 0-tól (nincs károsodás) 304 pontig (maximális károsodás) terjed.
Magasabb pontszám rosszabb kimenetelt jelez.
|
Alapvonal és 18. hónap
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a Norfolk QoL-DN összpontszámban az APOLLO tanulmány (NCT01960348) külső placebócsoportjához képest a 18. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 18. hónap
|
A Norfolk QoL-DN egy szabványos 35 tételből álló, betegek által kitöltött kérdőív, amely 5 területet értékel: fizikai funkció, nagy rostos neuropathia, napi tevékenységek, tünetek, kis rostos neuropathia és autonóm neuropathia.
A minimális és maximális érték -4, illetve 136.
A magasabb pontszám rosszabb kimenetelt jelez.
|
Alapvonal és 18. hónap
|
|
A bázishoz képesti változás mBMI-ben az APOLLO vizsgálat (NCT01960348) külső placebócsoporthoz viszonyítva a 18. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 18. hónap
|
Az mBMI, amely a tápláltsági állapot mérőszáma, a testtömegindex (BMI) (testsúly kilogrammban osztva a magasság méterben mért négyzetével) és a szérum-albumin (g/L) szorzataként számítják ki, hogy tükrözze a folyadékegyensúlyt, például a folyadékfelhalmozódást vagy a dehidrációt.
A negatív változás a kiindulási értékhez képest jobb eredményt jelez.
|
Alapvonal és 18. hónap
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított változás a Rasch-alapú általános rokkantsági skálán (R-ODS) az APOLLO tanulmány (NCT01960348) külső placebocsoportjához képest a 18. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 18. hónap
|
Az R-ODS a beteg által megadott, a fogyatékosság mértékét mérő skála 0-48-ig, ahol a 0 a legrosszabb és a 48 a legjobb (nincs korlátozás); a pontszámok a napi tevékenységeken és a társadalmi részvételen alapulnak.
Az R-ODS alapértékhez képesti növekedése a fogyatékosság javulására utal, az alapértékhez képesti csökkenése pedig a fogyatékosság romlására.
|
Alapvonal és 18. hónap
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított változás az Időzített 10 méteres gyaloglási tesztben (10-MWT) az APOLLO tanulmány (NCT01960348) külső placebócsoportjához képest a 18. hónapban
Időkeret: Alapvonal és 18. hónap
|
Az időzített 10-MWT a járóképesség mérésére szolgál, és azt az időt méri (másodpercben), amely alatt a résztvevő 10 métert gyalogol (járási sebesség).
A járási sebesség növekedése az alapvonaltól javulást jelent, míg az alapvonaltól való csökkenés romlást jelent.
|
Alapvonal és 18. hónap
|
|
A Nucresiran csoportban a szérum TTR-szint százalékos csökkenése a vizsgálaton belüli Vutrisiran csoporthoz képest a 18. hónapig
Időkeret: Legfeljebb 18 hónapig
|
Legfeljebb 18 hónapig
|
|
|
Százalékos csökkenés a szerum TTR-szintjében a nukreziran csoportban a vizsgálaton belüli vutrisiran csoporthoz képest a 6. héten
Időkeret: 6. hét
|
6. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. február 3.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. december 27.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2031. június 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. október 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. október 29.
Első közzététel (Tényleges)
2025. október 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 14.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-TTRSC04-004
- 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522544-40-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
2-4. fázisú klinikai vizsgálatok:
A névtelenített egyéni résztvevői adatokhoz, amelyek ezeket az eredményeket támogatják, a vizsgálat befejezésétől számított 12 hónappal és nem kevesebb, mint 12 hónappal azután, hogy a terméket és a jelzést jóváhagyták az USA-ban és/vagy az EU-ban lehet hozzáférni.
Az adatokhoz való hozzáférés megtagadható, ha valószínűsíthető, hogy egy beteg azonosítható, vagy más megvalósíthatósági probléma merül fel, ha potenciális érdekellentét, tervezett üzleti tevékenység vagy tényleges vagy lehetséges versenykockázat áll fenn. Az adatok csak egy kutatási javaslat jóváhagyását és egy adatmegosztási megállapodás aláírását követően kerülnek megadásra. Az adathozzáférés időkeretei változhatnak, és akár 6 hónapot vagy többet is igénybe vehetnek.
Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmek a www.vivli.org weboldalon keresztül nyújthatók be. Kérdéseket a datasharing@alnylam.com e-mail címre is lehet küldeni.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .