TRITON-PN: Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nucresiran bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (TRITON-PN)
12. Mai 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
TRITON-PN: Eine Phase-3-, globale, randomisierte, offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nucresiran bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN)
Der Zweck dieser Studie ist:
- Bestimmung der Wirksamkeit von Nucresiran bei Patienten mit hATTR-PN durch Auswertung der Auswirkungen auf neurologische Beeinträchtigungen, Lebensqualität, Ernährungsstatus, Behinderung und Gehgeschwindigkeit
- Nachweis der Überlegenheit von Nucresiran im Vergleich zu Vutrisiran in der Studie in Bezug auf die Serum-Transthyretin (TTR)-Spiegel
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
125
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-Mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-Mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studienorte
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São Paulo, Brasilien, 04038-002
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Florence, Italien, 50134
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Milan, Italien, 20133
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Suita, Japan, 565-0871
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Noch keine Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Schweden, 113 61
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Umeå, Schweden, 907 37
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Seoul, Südkorea, 06351
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Seoul, Südkorea, 05030
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Taipei, Taiwan, 112
- Noch keine Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Taoyuan City, Taiwan, 333
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
- Rekrutierung
- Clinical Trial Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Hat eine dokumentierte Diagnose von hATTR-PN
- Hat eine Diagnose von hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie mit einer dokumentierten TTR-Genvariante
- Hat eine Neuropathie-Beeinträchtigungsskala (NIS) von 5 bis 130 (inklusive)
- Hat einen Karnofsky-Leistungsindex (KPS) von ≥60%
Ausschlusskriterien:
- Hat eine Lebertransplantation erhalten oder wird nach Einschätzung des Prüfers wahrscheinlich während des Behandlungszeitraums der Studie eine Lebertransplantation durchführen
- Hat bekannte andere (nicht-hATTR) Formen von Amyloidose oder klinische Anzeichen einer leptomeningealen Amyloidose
- Hat eine New York Heart Association (NYHA)-Herzinsuffizienzklassifikation >2
- Hat Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) >2,5-fache obere Normgrenze (ULN)
- Hat Gesamtbilirubin >1,5-fache ULN
- Hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≤30 mL/min/1,73m²
- Hat andere bekannte Ursachen für sensomotorische oder autonome Neuropathie
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Nucresiran 300 mg
Den Patienten wird Nucresiran 300 mg subkutan (SC) alle 6 Monate (q6M) während der Behandlungsperiode und der Behandlungsverlängerungsperiode verabreicht
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Nucresiran 300 mg verabreicht SC Q6M
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: Vutrisiran 25 mg gefolgt von Nucresiran 300 mg
Den Patienten wird während der Behandlungsphase alle 3 Monate (q3M) 25 mg Vutrisiran subkutan verabreicht, gefolgt von 300 mg Nucresiran subkutan alle 6 Monate (q6M) während der Verlängerungsphase der Behandlung
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Nucresiran 300 mg verabreicht SC Q6M
Andere Namen:
Vutrisiran 25 mg subkutan alle 3 Monate verabreicht
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im modifizierten Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score +7 (mNIS+7) im Vergleich zur externen Placebogruppe aus der APOLLO-Studie (NCT01960348) nach 9 Monaten
Zeitfenster: Baseline und Monat 9
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Der mNIS+7 ist ein zusammengesetzter Score, der neurologische Beeinträchtigungen misst und folgende Komponenten umfasst: körperliche Untersuchung der unteren Gliedmaßen, oberen Gliedmaßen und Hirnnerven zur Bewertung von Muskelkraft/Schwäche und tiefen Sehnenreflexen, elektrophysiologische Messung der Großnervenfaserfunktion, sensorische Tests und Blutdruckmessung im Stehen.
Der mNIS+7 wird von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 304 Punkte (maximale Beeinträchtigung) bewertet.
Ein höherer Score weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
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Baseline und Monat 9
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung vom Ausgangswert im Gesamtscore der Norfolk Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (Norfolk QoL-DN) im Vergleich zur externen Placebogruppe der APOLLO-Studie (NCT01960348) nach 9 Monaten
Zeitfenster: Baseline und Monat 9
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Der Norfolk QoL-DN ist ein standardisierter, 35 Punkte umfassender, patientenbasierter Fragebogen, der zur Bewertung von 5 Bereichen verwendet wird: körperliche Funktion, großfasrige Neuropathie, Aktivitäten des täglichen Lebens, Symptome, kleinfasrige Neuropathie und autonome Neuropathie.
Die minimalen und maximalen Werte betragen -4 bzw. 136.
Ein höherer Score weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
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Baseline und Monat 9
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Prozentuale Reduktion der Serum-TTR-Spiegel in der Nucresiran-Gruppe im Vergleich zur In-study-Vutrisiran-Gruppe bis Monat 9
Zeitfenster: Bis Monat 9
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Bis Monat 9
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) im Vergleich zur externen Placebogruppe der APOLLO-Studie (NCT01960348) nach 9 Monaten
Zeitfenster: Basiswert und Monat 9
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Das mBMI, das ein Maß für den Ernährungszustand ist, wird als Produkt des Body-Mass-Index (BMI) (Gewicht in Kilogramm geteilt durch das Quadrat der Körpergröße in Metern) und des Serumalbumins (g/L) berechnet, um den Flüssigkeitshaushalt widerzuspiegeln, wie z.B. Flüssigkeitsansammlung oder Dehydration.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein besseres Ergebnis hin.
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Basiswert und Monat 9
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Änderung vom Ausgangswert im mNIS+7 im Vergleich zur externen Placebogruppe aus der APOLLO-Studie (NCT01960348) nach 18 Monaten
Zeitfenster: Baseline und Monat 18
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Der mNIS+7 ist ein zusammengesetzter Score, der neurologische Beeinträchtigungen misst und folgende Komponenten umfasst: körperliche Untersuchung der unteren Gliedmaßen, oberen Gliedmaßen und Hirnnerven zur Beurteilung der Muskelkraft/Schwäche und der tiefen Sehnenreflexe, elektrophysiologische Messung der Funktion großer Nervenfasern, sensorische Tests und den Blutdruck im Stehen.
Der mNIS+7 wird von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 304 Punkte (maximale Beeinträchtigung) bewertet.
Ein höherer Score weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
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Baseline und Monat 18
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Änderung vom Ausgangswert im Norfolk QoL-DN-Gesamtscore im Vergleich zur externen Placebogruppe aus der APOLLO-Studie (NCT01960348) im Monat 18
Zeitfenster: Baseline und Monat 18
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Der Norfolk QoL-DN ist ein standardisierter, 35 Punkte umfassender, patientenbasierter Fragebogen zur Bewertung von 5 Bereichen: körperliche Funktion, großfasrige Neuropathie, Aktivitäten des täglichen Lebens, Symptome, kleinfasrige Neuropathie und autonome Neuropathie.
Die Mindest- und Höchstwerte betragen -4 bzw. 136.
Ein höherer Wert weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
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Baseline und Monat 18
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Änderung des mBMI gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zur externen Placebogruppe aus der APOLLO-Studie (NCT01960348) nach 18 Monaten
Zeitfenster: Baseline und Monat 18
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Das mBMI, ein Maß für den Ernährungszustand, wird als Produkt des Body-Mass-Index (BMI) (Gewicht in Kilogramm geteilt durch das Quadrat der Körpergröße in Metern) und des Serumalbumins (g/L) berechnet, um den Flüssigkeitshaushalt widerzuspiegeln, wie zum Beispiel Flüssigkeitsansammlungen oder Dehydratation.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutet auf ein besseres Ergebnis hin.
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Baseline und Monat 18
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Änderung vom Ausgangswert in der Rasch-basierten Gesamtbehinderungsskala (R-ODS) im Vergleich zur externen Placebogruppe aus der APOLLO-Studie (NCT01960348) nach 18 Monaten
Zeitfenster: Basiswert und Monat 18
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Der R-ODS ist ein patientenberichtetes Maß für den Grad der Behinderung auf einer Skala von 0-48, wobei 0 der schlechteste und 48 der beste Wert (keine Einschränkungen) ist; die Werte basieren auf Aktivitäten des täglichen Lebens und der sozialen Teilhabe.
Eine Zunahme des R-ODS gegenüber dem Ausgangswert deutet auf eine Verbesserung der Behinderung hin, und eine Abnahme gegenüber dem Ausgangswert deutet auf eine Verschlechterung der Behinderung hin.
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Basiswert und Monat 18
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im zeitgesteuerten 10-Meter-Gehtest (10-MWT) im Vergleich zur externen Placebogruppe aus der APOLLO-Studie (NCT01960348) nach 18 Monaten
Zeitfenster: Baseline und Monat 18
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Der zeitlich festgelegte 10-MWT ist ein Maß für die Gehfähigkeit und misst die Zeit (in Sekunden), die ein Teilnehmer benötigt, um 10 Meter zu gehen (Gehgeschwindigkeit).
Eine Erhöhung der Gehgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert stellt eine Verbesserung dar, und eine Verringerung gegenüber dem Ausgangswert eine Verschlechterung.
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Baseline und Monat 18
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Prozentuale Reduktion der Serum-TTR-Spiegel in der Nucresiran-Gruppe im Vergleich zur In-Study-Vutrisiran-Gruppe bis Monat 18
Zeitfenster: Bis zu Monat 18
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Bis zu Monat 18
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Prozentuale Reduktion der Serum-TTR-Spiegel in der Nucresiran-Gruppe im Vergleich zur In-study-Vutrisiran-Gruppe in Woche 6
Zeitfenster: Woche 6
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Woche 6
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. Dezember 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
27. Dezember 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
12. Juni 2031
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
29. Oktober 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. Oktober 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
31. Oktober 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. Mai 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. Mai 2026
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-TTRSC04-004
- 2025-522544-40-00 (Ctis)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Phase-2-4-Studien:
Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse stützen, wird 12 Monate nach Studienabschluss und nicht weniger als 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.
Der Zugang zu Daten kann verweigert werden, wenn die Wahrscheinlichkeit besteht, dass ein Patient identifiziert werden könnte oder andere Durchführbarkeitsprobleme vorliegen, bei potenziellen Interessenkonflikten, geplanten Geschäftsaktivitäten oder einem tatsächlichen oder potenziellen Wettbewerbsrisiko. Daten werden unter der Voraussetzung bereitgestellt, dass ein Forschungsvorschlag genehmigt wird und eine Datenweitergabe-Vereinbarung unterzeichnet wird. Die Zeitrahmen für den Datenzugang können variieren und bis zu 6 Monate oder länger dauern.
Anträge auf Datenzugang können über die Website www.vivli.org eingereicht werden. Fragen können auch an datasharing@alnylam.com gerichtet werden.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Nucresiran
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