TRITON-PN: 다발신경병증이 동반된 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자에서 누크레시란의 효능과 안전성을 평가하는 연구 (TRITON-PN)
2026년 5월 12일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
TRITON-PN: 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증과 다발신경병증(hATTR-PN) 환자를 대상으로 누크레시란의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 글로벌, 무작위, 개방형 연구
본 연구의 목적은 다음과 같습니다:
- 신경계 손상, 삶의 질, 영양 상태, 장애 및 보행 속도에 대한 효과를 평가하여 hATTR-PN 환자에서 누크레시란의 효능을 확인합니다
- 혈청 트랜스티레틴(TTR) 수치에 대해 연구 내부의 부트리시란과 비교하여 누크레시란의 우월성을 입증합니다
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
125
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Trial Information Line
- 전화번호: 1-877-ALNYLAM
- 이메일: clinicaltrials@alnylam.com
연구 연락처 백업
- 이름: Clinical Trial Information Line
- 전화번호: 1-877-256-9526
- 이메일: clinicaltrials@alnylam.com
연구 장소
-
-
-
Taipei, 대만, 112
- 아직 모집하지 않음
- Clinical Trial Site
-
Taoyuan City, 대만, 333
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, 대한민국, 06351
- 모병
- Clinical Trial Site
-
Seoul, 대한민국, 05030
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75246
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
São Paulo, 브라질, 04038-002
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, 스웨덴, 113 61
- 모병
- Clinical Trial Site
-
Umeå, 스웨덴, 907 37
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Florence, 이탈리아, 50134
- 모병
- Clinical Trial Site
-
Milan, 이탈리아, 20133
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Suita, 일본, 565-0871
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Porto, 포르투갈, 4099-001
- 아직 모집하지 않음
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- hATTR-PN 진단 문서화
- TTR 유전자 변이가 문서화된 hATTR 아밀로이드증 및 다발신경병증 진단
- 신경병증 장애 점수(NIS) 5~130(포함)
- 카르노프스키 수행 상태(KPS) ≥60%
제외 기준:
- 간 이식 경험이 있거나 연구자의 판단에 따라 치료 기간 중 간 이식을 받을 가능성이 있는 경우
- 다른(비 hATTR) 아밀로이드증이 알려져 있거나 연수막 아밀로이드증의 임상적 증거가 있는 경우
- 뉴욕심장학회(NYHA) 심부전 분류 >2
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전이효소(AST) >정상 상한치(ULN)의 2.5배
- 총 빌리루빈 >ULN의 1.5배
- 추정 사구체 여과율(eGFR) ≤30 mL/min/1.73m^2
- 감각운동 또는 자율신경병증의 다른 알려진 원인이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 누크레시란 300 mg
환자는 치료 기간 및 치료 연장 기간 동안 6개월마다 1회 피하(SC)로 누크레시란 300mg을 투여받게 됩니다
|
Nucresiran 300 mg 투여 SC Q6M
다른 이름들:
|
|
활성 비교기: Vutrisiran 25 mg 이후 Nucresiran 300 mg
환자는 치료 기간 동안 3개월마다(q3M) vutrisiran 25mg을 피하 주사(SC)로 투여받으며, 이후 치료 연장 기간 동안 6개월마다(q6M) nucresiran 300mg을 피하 주사(SC)로 투여받게 됩니다
|
Nucresiran 300 mg 투여 SC Q6M
다른 이름들:
Vutrisiran 25 mg을 3개월마다 피하 주사로 투여
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
APOLLO 연구(NCT01960348)의 외부 위약군 대비 수정 신경병증 장애 점수 +7(mNIS+7)의 기준선 대비 변화(9개월차)
기간: 기준선 및 9개월
|
mNIS+7은 신경학적 손상을 측정하는 복합 점수로, 다음과 같은 구성 요소를 포함합니다: 하지, 상지 및 뇌신경의 신체 검사를 통한 운동 강도/약화 및 심부 건반사 평가, 대신경 섬유 기능의 전기생리학적 측정, 감각 검사 및 기립성 혈압 측정.
mNIS+7 점수는 0점(손상 없음)부터 304점(최대 손상)까지 부여됩니다.
점수가 높을수록 결과가 더 나쁨을 나타냅니다.
|
기준선 및 9개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
APOLLO 연구(NCT01960348)에서 9개월 시점에 외부 위약군과 비교한 노퍽 당뇨병성 신경병증 삶의 질(Norfolk QoL-DN) 총 점수의 기저선 대비 변화
기간: 기준선 및 9개월
|
노퍽 QoL-DN은 신체 기능, 대신경섬유 병증, 일상 생활 활동, 증상, 소신경섬유 병증, 자율신경 병증 등 5가지 영역을 평가하는 표준화된 35문항의 환자 평가 설문지입니다.
최소값과 최대값은 각각 -4와 136입니다.
점수가 높을수록 결과가 더 나쁨을 나타냅니다.
|
기준선 및 9개월
|
|
9개월 동안 누크레시란 군에서 인-스터디 부트리시란 군에 비한 혈청 TTR 수준의 백분율 감소
기간: 최대 9개월
|
최대 9개월
|
|
|
APOLLO 연구(NCT01960348)의 외부 위약군과 비교한 9개월 시점의 수정 체질량 지수(mBMI) 기준치 대비 변화
기간: 기준선 및 9개월
|
mBMI는 영양 상태를 측정하는 지표로, 체액 균형(예: 체액 축적 또는 탈수)을 반영하기 위해 체질량지수(BMI)(체중(kg)을 키(m)의 제곱으로 나눈 값)와 혈청 알부민(g/L)의 곱으로 계산됩니다.
기저선 대비 음의 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선 및 9개월
|
|
기저선 대비 mNIS+7의 변화와 APOLLO 연구(NCT01960348)의 외부 위약군 대비 18개월 차 비교
기간: 기준선 및 18개월
|
mNIS+7은 신경학적 손상을 측정하는 복합 점수로, 다음 구성 요소를 포함합니다: 하지, 상지 및 뇌신경의 신체 검사를 통한 운동 강도/약화 및 심부건반사 평가, 대신경 섬유 기능의 전기생리학적 측정, 감각 검사 및 기립성 혈압 측정.
mNIS+7 점수는 0(손상 없음)에서 304점(최대 손상)까지 점수화됩니다.
높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
|
기준선 및 18개월
|
|
APOLLO 연구(NCT01960348)의 외부 위약군과 비교한 18개월 시점의 Norfolk QoL-DN 총 점수 베이스라인 대비 변화
기간: 기준선 및 18개월
|
Norfolk QoL-DN은 신체 기능, 대섬유 신경병증, 일상 생활 활동, 증상, 소섬유 신경병증 및 자율 신경병증의 5개 영역을 평가하기 위해 사용되는 표준화된 35문항 환자 평가 설문지입니다.
최소값과 최대값은 각각 -4와 136입니다.
점수가 높을수록 결과가 더 나쁨을 나타냅니다.
|
기준선 및 18개월
|
|
APOLLO 연구(NCT01960348)에서 외부 위약군과 비교한 18개월 시점의 mBMI 기준치 대비 변화
기간: 기준선 및 18개월
|
mBMI는 영양 상태의 측정치로서, 체액 축적이나 탈수와 같은 체액 균형을 반영하기 위해 체질량지수(BMI)(체중(kg)을 신장(m)의 제곱으로 나눈 값)와 혈청 알부민(g/L)의 곱으로 계산됩니다.
기준선 대비 음의 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선 및 18개월
|
|
APOLLO 연구(NCT01960348)의 외부 위약군 대비 18개월째 Rasch-구축 전체 장애 척도(R-ODS) 기준값 대비 변화
기간: 기준선 및 18개월
|
R-ODS는 0-48점 척도로 평가되는 환자 보고 장애 수준 측정 도구이며, 0점이 가장 심한 장애 상태를 나타내고 48점은 제한이 없는 최상의 상태를 의미합니다. 점수는 일상 생활 활동과 사회 참여를 기반으로 산출됩니다.
기준선 대비 R-ODS 점수 증가는 장애 개선을 시사하며, 기준선 대비 감소는 장애 악화를 시사합니다.
|
기준선 및 18개월
|
|
APOLLO 연구(NCT01960348)에서 18개월 시점의 외부 위약군과 비교한 10미터 보행 검사(10-MWT) 기준치 대비 변화
기간: 기준선 및 18개월
|
시간 제한 10-MWT는 보행 능력을 측정하는 지표로, 참가자가 10미터를 걷는 데 걸리는 시간(초 단위, 보행 속도)을 측정합니다.
기준선 대비 보행 속도 증가는 개선을 나타내며, 기준선 대비 감소는 악화를 나타냅니다.
|
기준선 및 18개월
|
|
누크레시란 군에서 혈청 TTR 수준의 백분율 감소, 18개월 차까지 연구 중인 부트리시란 군과 비교
기간: 최대 18개월
|
최대 18개월
|
|
|
누크레시란 군의 혈청 TTR 수준 감소율과 연구 내부 부트리시란 군 간의 6주차 비교
기간: 6주차
|
6주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 12일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 27일
연구 완료 (추정된)
2031년 6월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 10월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 10월 29일
처음 게시됨 (실제)
2025년 10월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTRSC04-004
- 2025-522544-40-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
2-4상 임상시험:
이러한 결과를 지지하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 접근은 연구 완료 후 12개월이 지나고 미국 및/또는 EU에서 제품 및 적응증이 승인된 후 12개월 이상이 지나면 가능합니다.
환자가 식별될 가능성이 있거나 다른 실행 가능성 문제, 잠재적 이해 상충, 계획된 사업 활동 또는 실제 또는 잠재적 경쟁 위험이 있는 경우 데이터 접근이 거부될 수 있습니다. 데이터는 연구 제안서의 승인 및 데이터 공유 계약의 체결을 조건으로 제공됩니다. 데이터 접근 시간은 다양할 수 있으며 최대 6개월 이상 소요될 수 있습니다.
데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다. 질문은 datasharing@alnylam.com으로도 문의할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Nucresiran에 대한 임상 시험
-
Alnylam Pharmaceuticals모병심근 병증이있는 트랜스 티 레틴 아밀로이드증미국, 벨기에, 프랑스, 독일, 헝가리, 이스라엘, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본, 대만, 슬로바키아, 네덜란드, 홍콩, 덴마크, 오스트리아, 터키 (Türkiye), 스위스, 대한민국, 아르헨티나, 호주, 브라질, 캐나다, 그리스, 말레이시아, 뉴질랜드, 포르투갈, 스웨덴, 칠레, 루마니아, 중국, 체코, 노르웨이