TRITON-PN: Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa nukreziranu u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową z polineuropatią (TRITON-PN)
12 maja 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
TRITON-PN: Badanie fazy 3, globalne, randomizowane, otwarte, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nukreziranu u pacjentów z dziedziczną amyloidozą związaną z transtyretyną z polineuropatią (hATTR-PN)
Celem tego badania jest:
- Określenie skuteczności nukreziranu u pacjentów z hATTR-PN poprzez ocenę wpływu na uszkodzenie neurologiczne, jakość życia, stan odżywienia, niepełnosprawność i prędkość chodu
- Wykazanie wyższości nukreziranu w porównaniu z wutrisiranem w badaniu w odniesieniu do poziomów transtyretyny (TTR) w surowicy
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
125
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 04038-002
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Suita, Japonia, 565-0871
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Korea Południowa, 05030
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Jeszcze nie rekrutacja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 113 61
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Szwecja, 907 37
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 112
- Jeszcze nie rekrutacja
- Clinical Trial Site
-
Taoyuan City, Tajwan, 333
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50134
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Milan, Włochy, 20133
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Ma udokumentowaną diagnozę hATTR-PN
- Ma diagnozę amyloidozy hATTR z polineuropatią z udokumentowanym wariantem genu TTR
- Ma wynik zaburzeń neuropatii (NIS) od 5 do 130 (włącznie)
- Ma status sprawności wg skali Karnofsky'ego (KPS) ≥60%
Kryteria wykluczenia:
- Przeszedł przeszczep wątroby lub według opinii Badacza prawdopodobne jest przeprowadzenie przeszczepu wątroby w okresie leczenia w badaniu
- Ma znane inne (nie-hATTR) formy amyloidozy lub kliniczne dowody amyloidozy opon mózgowo-rdzeniowych
- Ma klasyfikację niewydolności serca wg Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego (NYHA) >2
- Ma aminotransferazę alaninową (ALT) lub aminotransferazę asparaginianową (AST) >2,5 górnej granicy normy (GGN)
- Ma całkowitą bilirubinę >1,5 GGN
- Ma szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) ≤30 ml/min/1,73m²
- Ma inne znane przyczyny neuropatii czuciowo-ruchowej lub autonomicznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nucresiran 300 mg
Pacjentom będzie podawany nucresiran w dawce 300 mg podskórnie (SC) raz na 6 miesięcy (q6M) w okresie leczenia i okresie przedłużenia leczenia
|
Nucresiran 300 mg podawany SC Q6m
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Vutrisiran 25 mg, a następnie Nucresiran 300 mg
Pacjentom będzie podawany vutrisiran 25 mg podskórnie co 3 miesiące (q3M) w okresie leczenia, a następnie nucresiran 300 mg podskórnie co 6 miesięcy (q6M) w okresie przedłużenia leczenia
|
Nucresiran 300 mg podawany SC Q6m
Inne nazwy:
Vutrisiran 25 mg podawany podskórnie co 3 miesiące
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wartości od wyjściowej w zmodyfikowanej skali zaburzeń czuciowo-ruchowych +7 (mNIS+7) w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 9 miesiąc
|
mNIS+7 to złożona ocena, która mierzy upośledzenie neurologiczne obejmujące następujące komponenty: badanie fizykalne kończyn dolnych, kończyn górnych i nerwów czaszkowych w celu oceny siły/słabości mięśniowej oraz głębokich odruchów ścięgnistych, elektrofizjologiczny pomiar funkcji dużych włókien nerwowych, badanie czucia i ciśnienie krwi w pozycji stojącej.
mNIS+7 jest punktowane od 0 (brak upośledzenia) do 304 punktów (maksymalne upośledzenie).
Wyższy wynik wskazuje na gorszy stan.
|
Punkt wyjściowy i 9 miesiąc
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wartości wyjściowej w całkowitym wyniku jakości życia w neuropatii cukrzycowej Norfolk (Norfolk QoL-DN) w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w miesiącu 9
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 9. miesiąc
|
Norfolk QoL-DN to standaryzowany, 35-punktowy kwestionariusz oceniany przez pacjentów, służący do oceny 5 domen: funkcjonowanie fizyczne, neuropatia dużych włókien, czynności życia codziennego, objawy, neuropatia małych włókien oraz neuropatia autonomiczna.
Wartości minimalne i maksymalne wynoszą odpowiednio -4 i 136.
Wyższy wynik wskazuje na gorsze rezultaty.
|
Punkt wyjściowy i 9. miesiąc
|
|
Procentowa redukcja poziomów TTR w surowicy w grupie nukreziranu w porównaniu z wewnątrzstudialną grupą wutrysiranu do 9. miesiąca
Ramy czasowe: Do 9 miesiąca
|
Do 9 miesiąca
|
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w zmodyfikowanym wskaźniku masy ciała (mBMI) w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Początkowa i 9. miesiąc
|
mBMI, będące miarą stanu odżywienia, oblicza się jako iloczyn wskaźnika masy ciała (BMI) (masa ciała w kilogramach podzielona przez kwadrat wzrostu w metrach) i albumin surowicy (g/L) w celu odzwierciedlenia równowagi płynowej, takiej jak nagromadzenie płynów lub odwodnienie.
Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na lepszy wynik.
|
Początkowa i 9. miesiąc
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali mNIS+7 w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w 18. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 18. miesiąc
|
mNIS+7 to złożony wynik oceniający zaburzenia neurologiczne, obejmujący następujące elementy: badanie fizykalne kończyn dolnych, górnych oraz nerwów czaszkowych w celu oceny siły mięśniowej/osłabienia i odruchów głębokich ścięgnistych, elektrofizjologiczny pomiar funkcji dużych włókien nerwowych, badanie czucia i pomiar ciśnienia krwi w pozycji stojącej.
Wynik mNIS+7 mieści się w zakresie od 0 (brak zaburzeń) do 304 punktów (maksymalne zaburzenia).
Wyższy wynik wskazuje na gorsze rokowanie.
|
Punkt wyjściowy i 18. miesiąc
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku skali jakości życia Norfolk QoL-DN w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w 18. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 18. miesiąc
|
Norfolk QoL-DN to ustandaryzowany 35-punktowy kwestionariusz oceniany przez pacjentów, stosowany do oceny 5 domen: funkcjonowanie fizyczne, neuropatia włókien grubych, czynności dnia codziennego, objawy, neuropatia włókien cienkich oraz neuropatia autonomiczna.
Wartości minimalne i maksymalne wynoszą odpowiednio -4 i 136.
Wyższy wynik wskazuje na gorszy stan.
|
Punkt wyjściowy i 18. miesiąc
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w mBMI w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w 18. miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i 18. miesiąc
|
mBMI, będący miarą stanu odżywienia, jest obliczany jako iloczyn wskaźnika masy ciała (BMI) (masa w kilogramach podzielona przez kwadrat wysokości w metrach) i albumin surowicy (g/L), aby odzwierciedlić bilans płynów, taki jak nagromadzenie płynów lub odwodnienie.
Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na lepszy wynik.
|
Linia wyjściowa i 18. miesiąc
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali niesprawności ogólnej zbudowanej według Rascha (R-ODS) w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w miesiącu 18
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe i 18. miesiąc
|
Skala R-ODS to zgłaszany przez pacjenta pomiar poziomu niepełnosprawności w skali 0-48, gdzie 0 oznacza najgorszy stan, a 48 najlepszy (brak ograniczeń); wyniki opierają się na czynnościach życia codziennego i uczestnictwie społecznym.
Wzrost wartości R-ODS w porównaniu z wartością wyjściową sugeruje poprawę niepełnosprawności, natomiast spadek w porównaniu z wartością wyjściową sugeruje pogorszenie niepełnosprawności.
|
Wartości wyjściowe i 18. miesiąc
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście 10-metrowym marszu (10-MWT) w porównaniu z zewnętrzną grupą placebo z badania APOLLO (NCT01960348) w miesiącu 18
Ramy czasowe: Linia początkowa i 18. miesiąc
|
Test 10-MWT jest miarą zdolności do poruszania się i mierzy czas (w sekundach), w jakim uczestnik pokonuje 10 metrów (prędkość chodu).
Wzrost prędkości chodu w porównaniu z wartością wyjściową oznacza poprawę, a spadek w stosunku do wartości wyjściowej oznacza pogorszenie.
|
Linia początkowa i 18. miesiąc
|
|
Procentowa redukcja poziomów białka TTR w surowicy w grupie Nucresiran w porównaniu z wewnątrzstudialną grupą Vutrisiran do 18 miesiąca
Ramy czasowe: Do 18. miesiąca
|
Do 18. miesiąca
|
|
|
Procentowa redukcja poziomów TTR w surowicy w grupie nukreziranu w porównaniu z grupą wutrysiranu w badaniu w 6. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 6
|
Tydzień 6
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 grudnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
27 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
12 czerwca 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 października 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 października 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 października 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-TTRSC04-004
- 2025-522544-40-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Badania fazy 2-4:
Dostęp do zanonimizowanych indywidualnych danych uczestników, które potwierdzają te wyniki, jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie wcześniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.
Dostęp do danych może zostać odmówiony w przypadku prawdopodobieństwa identyfikacji pacjenta lub innych problemów z wykonalnością, w przypadku potencjalnego konfliktu interesów, planowanych działań biznesowych lub rzeczywistego lub potencjalnego ryzyka konkurencyjnego. Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia wniosku badawczego i zawarcia umowy o udostępnianiu danych. Terminy dostępu do danych mogą się różnić i mogą trwać do 6 miesięcy lub dłużej.
Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org. Pytania można również kierować na adres datasharing@alnylam.com.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Nucresiran
-
Alnylam PharmaceuticalsRekrutacyjnyAmyloidoza przeztręgu z kardiomiopatiąStany Zjednoczone, Belgia, Francja, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Japonia, Tajwan, Słowacja, Holandia, Hongkong, Dania, Austria, Turcja (Türkiye), Szwajcaria, Korea Południowa, Argentyna, Austr... i więcej