TRITON-PN: En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Nucresiran hos patienter med ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati (TRITON-PN)
14 september 2026 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
TRITON-PN: En fas 3, global, randomiserad, öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Nucresiran hos patienter med ärftlig transtyretinmedierad amyloidos med polyneuropati (hATTR-PN)
Syftet med denna studie är att:
- Fastställa effektiviteten av nucresiran hos patienter med hATTR-PN genom att utvärdera effekten på neurologisk funktionsnedsättning, livskvalitet, nutritionsstatus, funktionshinder och gånghastighet
- Visa överlägsenhet för nucresiran jämfört med in-study vutrisiran när det gäller serumtranstyretinga (TTR)-nivåer
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
125
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studieorter
-
-
-
Rosario, Argentina, CP2000
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Darlinghurst, Australien, 2010
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Australien, 4102
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 22640-100
- Har inte rekryterat ännu
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brasilien, 04038-002
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Égkomi, Cypern, 2371
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94000
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 28
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Heraklion, Grekland, 715 00
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D24 NR0A
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50134
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Milan, Italien, 20133
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Padova, Italien, 35128
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italien, 27100
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Roma, Italien, 00168
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyo C, Japan, 113-8519
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japan, 565-0871
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Huelva, Spanien, 21005
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 8907
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanien, 28040
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Palma de Mallorca, Spanien, 07198
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 113 61
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Sverige, 907 37
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 06351
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Sydkorea, 05030
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 112
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Taoyuan City, Taiwan, 33305
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35330
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Münster, Tyskland, 48149
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en dokumenterad diagnos av hATTR-PN
- Har en diagnos av hATTR-amyloidos med polyneuropati med en dokumenterad TTR-genvariant
- Har ett neuropatisk skadepoäng (NIS) på 5 till 130 (inklusive)
- Har en Karnofsky prestandastatus (KPS) på ≥60%
Exklusionskriterier:
- Har genomgått en levertransplantation eller bedöms, enligt utredarens åsikt, med stor sannolikhet genomgå levertransplantation under studieperioden
- Har kända andra (icke-hATTR) former av amyloidos eller kliniska tecken på leptomeningeal amyloidos
- Har en New York Heart Association (NYHA) hjärtsviktklassificering >2
- Har alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) >2,5 övre normalgräns (ULN)
- Har totalt bilirubin >1,5 ULN
- Har uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) ≤30 ml/min/1,73m²
- Har andra kända orsaker till sensorimotorisk eller autonom neuropati
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Nucresiran 300 mg
Patienterna kommer att administreras nucresiran 300 mg subkutant (SC) en gång var 6:e månad (q6M) under behandlingsperioden och behandlingsförlängningsperioden
|
Nucresiran 300 mg administrerad sc q6m
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Vutrisiran 25 mg följt av Nucresiran 300 mg
Patienter kommer att administreras vutrisiran 25 mg SC var 3:e månad (q3M) under behandlingsperioden följt av nucresiran 300 mg SC q6M under behandlingsförlängningsperioden
|
Nucresiran 300 mg administrerad sc q6m
Andra namn:
Vutrisiran 25 mg administrerat subkutant var tredje månad
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i modifierade neuropati-impairment-poängen +7 (mNIS+7) jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 9
Tidsram: Baseline och månad 9
|
mNIS+7 är en sammansatt poäng som mäter neurologisk nedsättning och inkluderar följande komponenter: fysiskt undersökning av nedre extremiteter, övre extremiteter och kranialnerv för bedömning av muskelstyrka/svaghet och djupa senreflexer, elektrofysiologisk mätning av stor nervfiberfunktion, sensorisk testning och posturalt blodtryck.
mNIS+7 poängsätts från 0 (ingen nedsättning) till 304 poäng (maximal nedsättning).
En högre poäng indikerar ett sämre utfall.
|
Baseline och månad 9
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i totalpoäng för Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 9
Tidsram: Baseline och månad 9
|
Norfolk QoL-DN är ett standardiserat 35-frågeformulär som fylls i av patienten för att bedöma 5 områden: fysisk funktion, stor fiberneuropati, dagliga aktiviteter, symptom, liten fiberneuropati och autonom neuropati.
De lägsta och högsta värdena är -4 respektive 136.
Ett högre poäng indikerar ett sämre utfall.
|
Baseline och månad 9
|
|
Procentuell minskning av serum-TTR-nivåer i nucresirangruppen jämfört med vutrisirangruppen under studien genom månad 9
Tidsram: Upp till månad 9
|
Upp till månad 9
|
|
|
Förändring från baslinjen i modifierat kroppsmassindex (mBMI) jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 9
Tidsram: Baseline och månad 9
|
mBMI, som är ett mått på nutritionsstatus, beräknas som produkten av kroppsmassaindex (BMI) (vikt i kilogram dividerat med kvadraten på längd i meter) och serumalbumin (g/L) för att återspegla vätskebalans, såsom vätskeansamling eller uttorkning.
En negativ förändring från baslinjen indikerar ett bättre utfall.
|
Baseline och månad 9
|
|
Förändring från baslinjen i mNIS+7 jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 18
Tidsram: Baseline och månad 18
|
mNIS+7 är ett sammansatt mått som mäter neurologiska funktionsnedsättningar och inkluderar följande komponenter: fysisk undersökning av nedre extremiteter, övre extremiteter och kranialnerv för att bedöma muskelstyrka/svaghet och djupa senreflexer, elektrofysiologisk mätning av stora nervfibrers funktion, sensorisk testning och posturalt blodtryck.
mNIS+7 poängsätts från 0 (ingen nedsättning) till 304 poäng (maximal nedsättning).
Ett högre poängvärde indikerar ett sämre utfall.
|
Baseline och månad 18
|
|
Förändring från baslinjen i Norfolk QoL-DN totalpoäng jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 18
Tidsram: Baseline och månad 18
|
Norfolk QoL-DN är ett standardiserat 35-frågeformulär som fylls i av patienten och används för att bedöma 5 områden: fysisk funktion, storfiberneuropati, dagliga aktiviteter, symtom, småfiberneuropati och autonom neuropati.
De lägsta och högsta värdena är -4 respektive 136.
Ett högre poäng anger ett sämre utfall.
|
Baseline och månad 18
|
|
Förändring från baslinjen i mBMI jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 18
Tidsram: Baseline och månad 18
|
mBMI, som är ett mått på näringsstatus, beräknas som produkten av kroppsmassaindex (BMI) (vikt i kilogram dividerat med kvadraten på längd i meter) och serumalbumin (g/L) för att återspegla vätskebalans, såsom vätskeansamling eller uttorkning.
En negativ förändring från baslinjen indikerar ett bättre utfall.
|
Baseline och månad 18
|
|
Förändring från baslinjen i Rasch-byggd Overall Disability Scale (R-ODS) jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 18
Tidsram: Baseline och månad 18
|
R-ODS är ett patientrapporterat mått på funktionsnedsättningsnivå på en skala från 0-48, där 0 är värst och 48 är bäst (inga begränsningar); poängen baseras på aktiviteter i dagligt liv och socialt deltagande.
En ökning av R-ODS från baslinjen indikerar förbättring av funktionsnedsättningen, och en minskning från baslinjen indikerar försämring av funktionsnedsättningen.
|
Baseline och månad 18
|
|
Förändring från baslinjen i tidsmätt 10-meters gångtest (10-MWT) jämfört med den externa placebogruppen från APOLLO-studien (NCT01960348) vid månad 18
Tidsram: Baseline och månad 18
|
Den tidsbestämda 10-MWT är ett mått på gångförmåga och mäter tiden (i sekunder) det tar för en deltagare att gå 10 meter (gånghastighet).
En ökning av gånghastighet från baslinjen representerar förbättring, och en minskning från baslinjen representerar försämring.
|
Baseline och månad 18
|
|
Procentuell minskning av serum-TTR-nivåer i Nucresiran-gruppen jämfört med Vutrisiran-gruppen i studien efter 18 månader
Tidsram: Upp till månad 18
|
Upp till månad 18
|
|
|
Procentuell minskning av serum-TTR-nivåer i Nucresiran-gruppen jämfört med Vutrisiran-gruppen i studien vid vecka 6
Tidsram: Vecka 6
|
Vecka 6
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 februari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
27 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
12 juni 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 oktober 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 oktober 2025
Första postat (Faktisk)
31 oktober 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-TTRSC04-004
- 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522544-40-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Fas 2-4 studier:
Tillgång till anonymiserade individuella deltagardata som stöder dessa resultat görs tillgänglig 12 månader efter studiens slutförande och inte mindre än 12 månader efter att produkten och indikationen har godkänts i USA och/eller EU.
Tillgång till data kan nekas om det finns sannolikhet att en patient skulle kunna identifieras eller andra genomförbarhetsproblem, om det finns en potentiell intressekonflikt, planerade affärsaktiviteter eller en faktisk eller potentiell konkurrensfara. Data kommer att tillhandahållas under förutsättning av godkännande av ett forskningsförslag och undertecknande av ett datautbytesavtal. Tidsramar för dataåtkomst kan variera och kan ta upp till 6 månader eller mer.
Förfrågningar om dataåtkomst kan skickas in via webbplatsen www.vivli.org. Frågor kan också riktas till datasharing@alnylam.com.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .