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FLT201を用いたゴーシェ病遺伝子治療試験 (GALILEO-3)

2026年9月2日 更新者：Spur Therapeutics

Gaucher病タイプ1患者を対象としたFLT201遺伝子治療の第3相安全性・有効性試験

本研究は、ガウシェ病タイプ1の成人患者を対象とした、第3相、非無作為化、多施設共同、有効性および安全性試験です。対象患者は、酵素補充療法（ERT）または基質減少療法（SRT）による安定した治療を少なくとも2年間継続していることが条件となります。 本研究の目的は、ERT/SRT中止後のFLT201のこの集団における有効性と安全性を確認することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

45

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • UCLA Health
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Kaiser Permanente - CA
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado Anschutz
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory Healthcare
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • まだ募集していません
        • University of Iowa Health Care
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • 募集
        • University of Minnesota
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • まだ募集していません
        • Hackensack University Medical Center
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • まだ募集していません
        • Columbia University
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10017
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • まだ募集していません
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030-6066
        • 募集
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1199ABB
        • 募集
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1426BOR
        • 募集
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba、アルゼンチン、X5004ASL
        • 募集
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • まだ募集していません
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham、Birmingham、イギリス、B15 2GW
        • まだ募集していません
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford、Greater Manchester、イギリス、M6 8HD
        • まだ募集していません
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London、London、イギリス、NW3 2QG
        • 募集
        • Royal Free Hospital
        • コンタクト：
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
        • 募集
        • Shaare Zedek Medical Center
        • コンタクト：
      • Petah Tikva、イスラエル
        • 募集
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Melbourne N.、Victoria、オーストラリア、3051
        • まだ募集していません
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7H7
        • 募集
        • MAGIC Clinic Ltd
        • コンタクト：
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、T2E 7Z4
        • 募集
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、12713
        • まだ募集していません
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • スペイン
      • Zaragoza、スペイン、50012
        • まだ募集していません
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • コンタクト：
    • Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、スペイン、08035
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • トルコ（Türkiye）
    • Yenimahalle
      • Ankara、Yenimahalle、トルコ（Türkiye）、06560
        • まだ募集していません
        • Gazi University Medical Faculty
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル、90035-903
        • 募集
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な対象基準：

  • スクリーニング時に18歳以上。
  • 1型ゴーシェ病の臨床診断
  • ベースライン時の安定した血色素濃度
  • ベースライン時の安定した血小板数
  • 少なくとも2年間中断なくERTまたはSRTを受けていること

主な除外基準：

  • 2型または3型ゴーシェ病の診断または疑い
  • AAVS3中和抗体陽性。
  • 研究参加者として不適切となる異常な検査値、状態または疾患
  • 妊娠検査陽性または授乳中
  • 造血幹細胞移植（HSCT）/骨髄移植またはいずれかの臓器移植の既往歴。
  • 遺伝子療法または細胞療法を受けた既往歴。
  • 脾臓全摘出術の既往歴。 注：追加のプロトコルで定義された対象基準および除外基準が適用されます

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：FLT201
FLT201は、単回静脈内投与として投与される先進治療医薬品（ATIMP）です
遺伝的：FLT201
FLT201 は、複製能力のない一本鎖 (ss) 組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターです。 このベクターは、AAV 由来タンパク質キャプシドにパッケージ化された ss DNA ゲノムで構成されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FLT201の有効性を評価するため
時間枠：1年
週52時点で安定したヘモグロビン濃度（ベースラインからの減少が1.5 g/dL以下）を示した参加者の割合
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Spur Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年4月7日

一次修了 (推定)

2028年7月1日

研究の完了 (推定)

2032年10月1日

試験登録日

最初に提出

2025年10月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年10月30日

最初の投稿 (実際)

2025年11月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月2日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FLT201-03
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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