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Eine Gentherapiestudie für Morbus Gaucher mit FLT201 (GALILEO-3)

20. April 2026 aktualisiert von: Spur Therapeutics

Eine Phase-3-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der FLT201-Gentherapie bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1

Diese Studie ist eine Phase-3-, nicht randomisierte, multizentrische Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie bei erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1, die sich seit mindestens 2 Jahren in stabiler Behandlung mit Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratreduktionstherapie (SRT) befinden. Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von FLT201 in dieser Population nach Absetzen von ERT/SRT zu bestätigen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

45

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030-6066
        • Rekrutierung
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Alter ≥18 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Klinische Diagnose von Morbus Gaucher Typ 1
  • Stabile Hämoglobinkonzentration zum Ausgangszeitpunkt
  • Stabile Thrombozytenzahl zum Ausgangszeitpunkt
  • Ununterbrochene Behandlung mit ERT oder SRT seit mindestens 2 Jahren

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Diagnostizierter oder vermuteter Morbus Gaucher Typ 2 oder Typ 3
  • Positiv auf AAVS3-neutralisierende Antikörper.
  • Abnorme Laborwerte, Zustände oder Erkrankungen, die den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würden
  • Positiver Schwangerschaftstest oder Stillzeit
  • Anamnese einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT)/Knochenmarktransplantation oder einer beliebigen Organtransplantation.
  • Anamnese der Behandlung mit Gentherapie oder Zelltherapie.
  • Anamnese einer totalen Splenektomie. Hinweis: Zusätzliche protokollgemäß definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FLT201
FLT201 ist ein fortgeschrittenes Therapie-Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP), das als einmalige intravenöse Infusion verabreicht wird
Genetisch: FLT201
FLT201 ist ein replikationsinkompetenter einzelsträngiger (ss) rekombinanter Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor. Der Vektor besteht aus einem ss-DNA-Genom, verpackt in einem AAV-abgeleiteten Proteinkapsid.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Wirksamkeit von FLT201
Zeitfenster: 1 Jahr
Anteil der Teilnehmer mit stabiler Hämoglobinkonzentration (Abnahme vom Ausgangswert von nicht mehr als 1,5 g/dL) in Woche 52
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FLT201-03
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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