FLT201:lla toteutettu Gaucherin taudin geeniterapiakoe (GALILEO-3)
keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: Spur Therapeutics
FAZEN 3 -turvallisuus- ja tehoisuustutkimus FLT201-geeniterapiasta tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavilla potilailla
Tämä tutkimus on vaiheen 3, ei-satunnaistettu, monikeskuksinen tehokkuus- ja turvallisuustutkimus aikuisilla Gaucherin taudin tyyppiä 1 sairastavilla potilailla, jotka ovat olleet vakaassa hoidossa entsiimin korvaushoidolla (ERT) tai substraatin vähennyshoidolla (SRT) vähintään 2 vuotta.
Tutkimuksen tavoitteena on vahvistaa FLT201:n tehokkuus ja turvallisuus tässä populaatiossa ERT/SRT-hoidon keskeyttämisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
45
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Spur Clinical Trials Contact
- Puhelinnumero: +44 (0)1438 906870
- Sähköposti: clinicaltrials@spurtherapeutics.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1199ABB
- Rekrytointi
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentiina, C1426BOR
- Rekrytointi
- Hospital Militar Central
-
Córdoba, Argentiina, X5004ASL
- Rekrytointi
- Clinica Universitaria Reina Fabiola
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
- Ei vielä rekrytointia
- Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
- Rekrytointi
- Hospital de clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Zaragoza, Espanja, 50012
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Quironsalud de Zaragoza
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. P. Giraldo
- Puhelinnumero: 0034976 72 00 00
- Sähköposti: giraldocastellano@gmail.com
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Espanja, 08035
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Rekrytointi
- Shaare Zedek Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Revel-Vilk
- Puhelinnumero: +972-2-6555143
- Sähköposti: srevelvilk@gmail.com
-
Petah Tikva, Israel
- Rekrytointi
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Ruhrman Shahar
- Puhelinnumero: +972-3-6974905
- Sähköposti: noa.ruhrman@clalit.org.il
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
- Rekrytointi
- MAGIC Clinic Ltd
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Aneal Khan
- Puhelinnumero: 587-885-3158
- Sähköposti: research@magiccalgary.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, T2E 7Z4
- Rekrytointi
- Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- Ei vielä rekrytointia
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turkki (Türkiye), 06560
- Ei vielä rekrytointia
- Gazi University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Ei vielä rekrytointia
- Addenbrooke's Hospital
-
-
Birmingham
-
Birmingham, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
- Ei vielä rekrytointia
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Ei vielä rekrytointia
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Rekrytointi
- Royal Free Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Derralynn Hughes
- Puhelinnumero: +44-2077940500
- Sähköposti: derralynnhughes@nhs.net
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Rekrytointi
- UCLA Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Nicola Longo
- Puhelinnumero: 310-825-5610
- Sähköposti: wsia@mednet.ucla.edu
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Kaiser Permanente - CA
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Divya Vats
- Puhelinnumero: 626-646-4612
- Sähköposti: divya.vats@kp.org
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Irene Chang
- Puhelinnumero: 7217 510-428-3885
- Sähköposti: Irene.chang@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado Anschutz
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Matthew Taylor
- Puhelinnumero: 720-446-6680
- Sähköposti: matthew.taylor@CUAnschutz.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory Healthcare
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. William Wilcox
- Puhelinnumero: 404-778-8618
- Sähköposti: william.wilcox@emory.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Ei vielä rekrytointia
- University of Iowa Health Care
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. John Bernat
- Puhelinnumero: 319-356-2675
- Sähköposti: john-bernat@uiowa.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Rekrytointi
- University of Minnesota
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Whitley
- Puhelinnumero: 612-625-1594
- Sähköposti: whitley@umn.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Brenda Diethelm-Okita
- Sähköposti: dieth001@umn.edu
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Ei vielä rekrytointia
- Hackensack University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Helio Pedro
- Puhelinnumero: 551-996-8178
- Sähköposti: helio.pedro@hmhn.org
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Ei vielä rekrytointia
- Columbia University
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 212-342-3647
- Sähköposti: gm3025@cumc.columbia.edu
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10017
- Rekrytointi
- NYU Langone Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Nicolas Abreu
- Puhelinnumero: 929-455-5629
- Sähköposti: Neurogenetics@nyulangone.org
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Priya Kishnani
- Puhelinnumero: 919-215-0097
- Sähköposti: priya.kishnani@duke.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Ei vielä rekrytointia
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Robert Hopkin
- Puhelinnumero: 513-636-4760
- Sähköposti: leanne.hagen@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Can Ficicioglu
- Puhelinnumero: 215-590-3376
- Sähköposti: FICICIOGLU@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Damara Ortiz
- Puhelinnumero: 412-692-3475
- Sähköposti: Nadene.Henderson@chp.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- University of Texas Southwestern
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Markey McNutt
- Puhelinnumero: 214-648-1222
- Sähköposti: geneticsresearch@utsouthwestern.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Jordan Roberts
- Sähköposti: jordan.roberts2@UTSouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030-6066
- Rekrytointi
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Ozlem Goker-Alpan
- Puhelinnumero: (703) 2616220
- Sähköposti: ogoker-alpan@ldrtc.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Lauren Noll
- Puhelinnumero: (703) 2616220
- Sähköposti: lnoll@ldrtc.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Päätösottokriteerit:
- Vähintään 18 vuoden ikäinen seulontavaiheessa.
- Kliininen diagnoosi Gaucherin taudista tyyppi 1.
- Vakaa hemoglobiinipitoisuus alkuvaiheessa.
- Vakaa verihiutaleluku alkuvaiheessa.
- Saa ERT- tai SRT-hoitoa keskeytyksettä vähintään 2 vuotta.
Päätössulkemiskriteerit:
- Diagnosoitu tai epäilty Gaucherin tauti tyyppi 2 tai tyyppi 3.
- Positiivinen AAVS3-neutraloiville vasta-aineille.
- Poikkeavat laboratorioarvot, tilat tai sairaudet, jotka tekisivät osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen.
- Positiivinen raskaustesti tai imetys.
- Historia verituppiinisolusiirrosta/luydinsiirrosta tai mistä tahansa kiinteästä elinsiirrosta.
- Historia mistä tahansa geeni- tai soluhoidosta.
- Historia kokoleukaluun poistosta. Huomio: Lisäksi tutkimussuunnitelmassa määritellyt ottokriteerit ja sulkemiskriteerit pätevät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FLT201
FLT201 on kehittynyt terapiatutkimuslääkevalmiste (ATIMP), jota annostellaan yhtenä laskimonsisäisenä infuusiona
|
FLT201 on replikaatioon epäkompetentti yksijuosteinen (ss) rekombinantti adeno-assosioitunut virus (AAV) vektori.
Vektori koostuu ss-DNA-genomista, joka on pakattu AAV-peräiseen proteiinikapsidiin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FLT201:n tehon arvioimiseksi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Osa osallistujista, joilla on vakaa hemoglobiinipitoisuus (enintään 1,5 g/dL lasku lähtöarvosta) viikolla 52
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. heinäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. lokakuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. lokakuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. lokakuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 3. marraskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- FLT201-03
- 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520765-50-00 (Ctis)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .